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近日，渤健公司宣佈諾西那生鈉注射液（美國及歐盟註冊商品名SPINRAZA）正式在中國上市，諾西那生鈉注射液是全球首個和目前唯一一個脊髓性肌萎縮症 （Spinal Muscular Atrophy， 以下簡稱SMA） 治療藥物，與諾西那生鈉注射液上市同步，中國SMA診治中心聯盟也於當天成立，全國25家醫院包括北京大學第一醫院、復旦大學附屬兒科醫院、南京醫科大學附屬兒童醫院、四川大學第二華西醫院、中南大學湘雅醫院成為聯盟的首批成員單位。
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，以脊髓和下腦幹中運動神經元的丟失為特徵，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行動能力，並且難以完成呼吸和吞嚥等基本生活功能，從而導致重大的醫療干預和護理幫助，按發病年齡可分為四種類型，如果不進行治療，大多數患有較嚴重疾病類型（SMA I型）的嬰兒在沒有呼吸乾預的情況下，無法活到兩歲。截至目前，我國還未有明確的SMA患者統計數據，國內首家關注罕見病SMA的公益機構——北京市美兒脊髓性肌萎縮症關愛中心代表邢煥萍表示，目前在該中心登記的SMA患者在3000人左右，估計全國範圍內SMA患者在3萬人左右。
2018年5月，我國發布《第一批罕見病目錄》，SMA被列入其中，現階段對於SMA的治療手段僅限於呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），採用Ionis的專有反義技術開發，旨在用於治療因SMN1基因（位於染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏引起的SMA。具體而言諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生，而ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來選擇性地結合目標RNA並調節基因表達，通過將射液通過鞘內注射給藥，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中（這正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，導致運動神經元出現退行性變的部位），以此來增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。
現今，諾西那生鈉注射液目前已在40多個國家和地區獲批上市，截至2018年12月31日，全球已有超過6600名嬰兒、兒童或成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。
2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被中國國家監督管理局納入優先審評審批程序。
今年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批，用於5q型脊髓性肌萎縮症治療，5q型SMA是該疾病最常見的形式，約佔所有SMA病例的95%。
對於大家備受關注的價格問題，目前渤健暫未公佈具體定價（該產品在歐美一年的費用在75萬美元左右），但是渤健亞太區總裁溫浩基則表示：諾西那生鈉注射液目前在中國是一款自費藥物，我們深刻理解應對支付挑戰對中國患者群體的重要性和迫切性，我們正在積極致力於與政府、醫學界、患者組織、公益機構合作，呼籲建立多方共付機制，降低患者治療經濟負擔，提高諾西那生鈉注射液在中國的藥物可及性。具體包括與公益機構合作在中國推出患者援助項目，積極尋求國家和地方醫保報銷機會，爭取早日按3%繳納進口環節增值稅等。
另悉，在SMA治療方面，除了諾西那生鈉注射液外，目前全球還有兩款SMA藥物值得關注。一個是諾華旗下的終身一次性療法AVXS-101（ZOLGENSMA），諾華對該一次性療法初步定價高達400-500萬美元（約合至少2800萬人民幣），AVXS-101已向美國FDA提交了其用於1型SMA的生物製劑許可（BLA）申請，類似的申請也已經向歐盟和日本的監管機構提交，預計到2019年中期，所有三個監管機構都將作出決定。另外一款是羅氏的研發口服SMA藥物risdiplam，該產品已在去年獲得歐盟藥監局優先審評資格，與諾西那生鈉注射液的鞘內注射給藥方式相比，口服將會是risdiplam的一大優勢，據悉該產品在中國已開展臨床實驗，未來有望申報上市。
文 | 醫谷綜合報道
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