近日，神經內分泌生物科學公司宣佈，FDA已批准Ongentys作為帕金森病患者左旋多巴/卡比多巴的輔助治療藥物。
帕金森病（PD）是一種慢性、進行性、神經退行性疾病，主要運動症狀表現為靜止時震顫、僵硬和運動受損，非運動症狀包括認知障礙和情緒障礙。數據統計顯示，全世界600萬人受該病影響，是僅次於阿爾茨海默病的第二大常見神經退行性疾病。
帕金森病最主要的病理改變是中腦黑質多巴胺（DA）能神經元的變性死亡，由此而引起紋狀體DA含量顯著性減少而致病。導致這一病理改變的確切病因目前仍不清楚，遺傳因素、環境因素、年齡老化、氧化應激等均可能參與PD多巴胺能神經元的變性死亡過程。
隨著疾病的發展，多巴胺的產生逐漸減少，導致患者運動緩慢或遲緩、震顫、僵硬、姿勢和平衡受損以及言語和書寫困難。
目前，左旋多巴是PD的標準治療方案，但是，隨時間推移病情的發展，左旋多巴不能發揮最佳作用，導致PD症狀（運動和非運動）重新出現，這些時期被稱為OFF期。
OFF期間帕金森病運動症狀增加，如震顫、運動減慢和行走困難，會擾亂患者進行日常活動的能力，而Ongentys可以有效延緩OFF事件的發生。
Ongentys是一種口服的選擇性兒茶酚-氧-甲基轉移酶（COMT）抑制劑，可以阻斷分解左旋多巴的COMT酶。Ongentys通過減少左旋多巴在血液中的分解來保護左旋多巴，使更多的左旋多巴到達大腦，延長其臨床效果並幫助患者控制帕金森病的運動症狀。
FDA對Ongentys的批准得到了38項臨床研究數據的支持，其中包括兩項多國三期臨床研究（BIPARK-1和BIPARK-2），共有1000多名帕金森病患者接受了Ongentys的治療。
在BIPARK-1試驗中，約600名患者分別接受了為期14或15周的5 mg、25 mg或50 mg三種劑量的Ongentys，安慰劑或一種其它200 mg劑量的COMT抑制劑治療。在BIPARK-2試驗中，約400名患者接受了25 mg或50 mg或安慰劑中的一種，同樣為期14或15周。
兩項試驗的數據顯示，與安慰劑相比，患者接受50 mg Ongentys治療後顯著減少了從基線到第14或15周的“OFF”時間。與安慰劑組相比，從基線到第14或15周，患者無運動障礙的“ON”時間也有所增加。
BIPARK-1和BIPARK-2研究的安全性數據表明，所有接受Ongentys治療的患者中最常見的不良反應（發生率至少為4%，高於安慰劑）是運動障礙、便秘、血肌酸激酶增加、低血壓/暈厥和體重下降。
Ongentys作為一種新型、每日口服一次的膠囊藥物，是控制帕金森氏病運動症狀的重要新選擇，該藥預計將於今年下半年推出上市。
參考資料：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-ongentys-opicapone-add-patients-parkinson-s-experiencing-off-episodes-5215.html