AcuraStem公司獲得快速通道SBIR撥款，用於開發一種治療肌萎縮側索硬化症的新型小分子療法。
創新生物技術公司AcuraStem獲得美國國家神經疾病和中風研究所（NINDS）370萬美元小型商業創新研究（SBIR）快速通道撥款（#R44NS105156），用於繼續研究小分子療法“AS2015”的開發，重點治療因C9ORF72基因擴張重複而導致的遺傳形式肌萎縮側索硬化症（ALS）和額顳葉痴呆（FTD）患者。
這筆撥款將支持AcuraStem公司的綜合藥物發現方法，以利用Justin Ichida博士（AcuraStem公司總裁兼共同創始人）在南加州大學實驗室開發的誘導運動神經元細胞模型。AcuraStem公司的創新精準平臺iNeuroRx™利用來自患者幹細胞的神經細胞，結合人工智能來預測藥物療效，正在改變患者結果。
通過應用前沿iNeuroRx™平臺，AcuraStem公司能夠與患者以及他們的醫生合作，評估疾病進展和已有的獲批療法，從而識別延緩ALS發展的最佳治療方案。
NINDS SBIR項目旨在幫助研究人員將早期科研發現商業化。小分子藥物更容易用於患者，通常更便宜，也更容易穿透血腦屏障——治療神經退行性疾病藥物的有益特徵。
小分子藥物的審批路徑被無數個失敗項目所破壞，因此在臨床前藥物發現階段儘可能早地利用相關人類疾病和毒性模型被認為是很重要的。Ichida博士的人類運動神經元試驗（human motor neuron assay）有助於緩解一些可能阻礙新療法發展的障礙。
原文標題：
AcuraStem Receives Fast-Track SBIR Grant for the Development of a Novel Small Molecule Therapy to Treat ALS
譯：楊子羽 校：曹文東
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