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不少影視作品中通常會將癌症和愛情綁定在一起，藉以講述故事的悽美。如當年一部《藍色生死戀》，大家記住帥哥美女的同時也對白血病有了一定啟蒙，另外張藝謀的《山楂樹之戀》中也是把白血病和唯美愛情捆綁到一起，引得多少淚目。
這個《我不是藥神》中提及的“只要進入急變期，只能等死”的疾病，至今仍是國人的健康大敵。著名海派作家程乃珊、演唱《冬天裡的一把火》的臺灣著名搖滾歌手高凌風、知名相聲演員笑林、曾為海綿寶寶配音的配音演員李易、兩登春晚舞臺的“年畫娃娃”鄧鳴賀......他們給世界留下了無數珍貴的藝術遺產，卻因為白血病離世，空留餘人扼腕喟嘆。
推進白血病臨床試驗正在幫助患者提高生存率
白血病與淋巴瘤協會（Leukemia & Lymphoma Society）是致力於血癌治療的全球最大規模志願性健康機構。據該協會統計，2018年，美國有將近60,300人被最新確診患有白血病，而全球罹患白血病或正在康復期的病人總數或高達381,774人次。
白血病曾是全球第六大致死癌種，但這種情況在過去的數十年來一直在改善，自1960年以來，白血病的整體五年生存率上升了四倍有餘。1960-1963年間，白人白血病患者的五年相對存活率為14%；1975-1977年，這個比例上升到了34.1%；而到2007-2013年間，更是達到了63.7%。
急性髓系白血病是成年人最常見的白血病類型，是骨髓血液形成細胞發生的癌變所致。目前大多數急性髓系白血病患者都是以接受標準化療為主，但科學研究表明，這種疾病的形式非常多樣，伴隨不同的特定基因變化，都可能對癌細胞的生長及病人的治療方案產生重要影響。
該協會稱，對於一些急性髓系白血病患者而言，參加臨床實驗也許是最好的治療途徑。臨床實驗可以針對處於各個發病階段的病人，以及處於康復期的病人提供治療。事實上，如今我們所接受到的癌症治療方法都來源於以往的臨床實驗。
參加藥物臨床試驗就是當“小白鼠”？
當然不是！國際上最權威最廣泛採用的癌症治療指南---美國國立綜合癌症網絡（NCCN）很早之前就在其指南中明確提出：治療選擇之一就是參加臨床試驗。
近年來，癌症研究發展迅猛，新型免疫療法和精準靶向治療的藥物不斷湧現，給腫瘤患者帶來了前所未有的希望。出於對患者利益的保護，無論是在中國還是在其它國家，任何一個新藥或新療法在上市前，都需要經過臨床試驗。
臨床試驗宗旨是不損害患者利益而又可能給患者帶來好處，一般分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期：
- I期臨床試驗：初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。觀察人體對於新藥的耐受程度和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據。也俗稱為“爬坡試驗”。
- II期臨床試驗：治療作用初步評價階段。目的是初步評價藥物對目標適應症患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。II期臨床試驗可以是單組的，也可以是隨機對照研究。
- III期臨床試驗：治療作用確證階段。目的是進一步驗證藥物對目標適應症患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關係，最終為藥物註冊申請獲得批准提供依據。III期臨床試驗一般需要與目前的標準治療方法進行隨機對照研究。
- IV期臨床試驗：新藥上市後研究階段。目的是考察在廣泛使用條件下的藥物療效和不良反應。評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關係，改進給藥劑量等。
部分II期臨床試驗和III期臨床試驗旨在探索新藥或者新的治療方案之於常規治療方法更顯著的療效及優勢。而I期臨床試驗大部分針對的是常規治療方法無效的患者。
在安全性和有效性確有保障的前提下，參加藥物臨床試驗不僅是患者自己在爭取希望曙光，也是為萬千病友推開希望大門的引路先行。
有藥就有更多機會
癌症是人類共同的“敵人”，而抗癌藥則是我們克敵制勝的“武器”。
目前我國患者前往美國等發達國家尋求診療的案例並不罕見，不是因為我國的治療水平遜於美國，相反由於我國患者基數較大等原因，醫生的臨床實踐經驗更加豐富，一些癌症的治療理念甚至是領先於國際水平的。
但因為腫瘤早篩意識不普及以及“藥物缺失”等原因，我國腫瘤患者5年生存率只有30.9%。
數據來源：國家癌症登記中心和癌症防控辦公室 。2014年11月發佈於《柳葉刀》，統計區間：1995-
2015年統計數據顯示，美國在研新藥數量約佔全球的48.7%，全球一半的新藥幾乎都在美國；排在第二和第三的英國、日本，佔比僅有8.0%、7.0%；中國僅為4.1%，和美國相差達44.6個百分點。
碾壓式的優勢，讓美國新藥、新療法在數量和前沿上領跑全球。
美國是擁有靶向和免疫藥物最多的國家，截至2018年，美國已經上市了96個靶向和免疫藥物，中國僅有33個。在臨床試驗方面，截至2019年3月，全球共有近30萬項臨床試驗登記註冊，其中約40%在美國進行。
2016年，商人張力查出腮腺癌，並且轉移到肺部。腮腺癌對化療不敏感，國內又沒有可用的藥，他第一時間前往美國尋求治療。在醫生推薦下，張力成功入選了一種基因融合靶向藥物的臨床試驗，兩個月後CT掃描顯示腫瘤縮小，五個月後奇蹟出現了，腫瘤完全消失！幫助他實現“cancer free”的是一種叫做Larotrectinib的靶向藥，它被譽為2017年腫瘤治療領域的“黑馬”，對存在特定基因融合的17種癌症（包括肺癌、腸癌、黑色素瘤等）有效率高達75%，其中13%的患者達到臨床治癒。近年來像張力這樣赴美的癌症患者正在增加，2018年刷屏熱帖《我在美國治肺癌》，主人公也是參加了新藥I期臨床研究，從而“起死回生”的。
與前些年相比，我國的臨床試驗開展情況雖然有了一定的進步，但是由於部分醫生和患者缺乏對臨床試驗全面深刻的瞭解，經常存在錯失參加臨床試驗從而獲得較好治療效果機會的現象，這種現象在腫瘤患者參與藥物臨床試驗中更為突出。天津醫科大學腫瘤醫院巴一教授表示，腫瘤患者更應該關注腫瘤藥物臨床試驗。
所以，對於藥物臨床試驗，患者朋友們應該做到不戒備不盲從，在充分了解要參與的臨床試驗的試驗方案、可能的不良反應、權益保護等內容後，爭取機會利用機會同時為我國的藥物研發上市貢獻自己的一份力量。
希望有朝一日，患者不會再因為已面世卻吃不到的藥物而無能為力，《我不是藥神》式的悲劇不會再重演。
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