瑞士製藥巨頭羅氏（Roche）近日與生物製藥PureTech Health達成一項多年合作協議，利用PureTech公司乳源外泌體平臺技術，用於羅氏反義寡核苷酸（AON）平臺所開發的藥物。乳源外泌體技術有望幫助克服基於寡核苷酸的藥物開發中所面臨的最大的挑戰之一：核酸口服給藥。
根據協議條款，PureTech將收到一筆總額達3600萬美元的預付款、研究支持及早期臨床里程碑款項，同時將有資格獲得總額可能超過10億美元的開發、監管、商業化里程碑款項及未公開具體數量種類產品的特許權使用費。
PureTech公司的乳源外泌體技術非常獨特，可促進複雜荷載物如核酸、肽和小分子的口服給藥。這些外泌體被認為通過淋巴系統運輸，並有可能以新穎的方式實現免疫細胞靶向。
含有脂質、蛋白質和核酸混合物的外泌體，在細胞間通訊和大分子在細胞和組織間的轉運中起著關鍵的生理作用。哺乳動物來源的外泌體具有作為各種藥物（特別是核酸）載體的潛力，因為相比目前使用的各種合成聚合物，它們的天然成分可能提供優異的耐受性。大多數來源的哺乳動物外泌體不適合或不具有用作口服藥物載體的可行性，這是因為它們在通過胃和小腸惡劣生理條件下缺乏穩定性。然而，乳源外泌體已經過自然特殊進化，可以完成負責生物分子口服運輸的任務。
利用乳汁外泌體用於核酸及其他生物製劑的口服給藥
PureTech首席科學官Joseph Bolen博士表示，乳汁外泌體代表著一個重要的機會，有望解決大分子和複雜小分子口服生物利用度方面的長期挑戰。鑑於乳源外泌體的自然生物特性，該技術具有獨特的優勢，使基於寡核苷酸的治療劑和其它基於核酸的治療劑（如反義寡核苷酸）的口服給藥成為可能。
乳源外泌體是進化上保守的獨特微泡類別，其在穿過胃和胃腸道途中保持其內含的核酸和蛋白質的完整性，它們可以在局部發揮作用或被運送到循環系統中。此外，乳源外泌體似乎比其他天然存在的外泌體更穩定，其在酸性條件下以及在其它類型外泌體通常不穩定的其他惡劣條件下表現出穩定性。
受乳源外泌體獨特屬性的靈感激發，PureTech利用乳源外泌體來實現蛋白質、多肽、核酸治療劑以及目前被分類為非口服的小分子藥物的口服給藥。臨床前研究已經證明本身口服無效的藥物在經乳源外泌體遞送後變得口服有效。
原文出處：PureTech Health Announces Collaboration with Roche to Advance Technology for Oral Administration of Antisense Oligonucleotides
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