MDS如何治疗？建议用阿扎胞苷/地西他滨吗？
阿扎胞苷与地西他滨均被批准用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），治疗MDS的有效率为40-60% ,可能改变MDS的自然病程。
1、阿扎胞苷在高危MDS患者中有延长生存期和延缓白血病转化的作用。
2、地西他滨可提高无进展生存期。
其可以隔离DNMT-1发挥DNA去甲基化作用，但DNMT1合成不受影响。这一作用机制是可逆的，这也解释了HMA需要持续治疗以及在终止治疗后的快速复发。 临床试验证实了阿扎胞苷的疗效，191例患者随机接受阿扎胞苷或是最佳支持治疗。
阿扎胞苷组60%患者有效。阿扎胞苷组向白血病转化的中位时间为21月，而对照组是12个月。试验纳入了358例高危MDS患者，随机接受阿扎胞苷和标准治疗(BSC、AML治疗或低剂量阿糖胞苷)。
阿扎胞苷组患者的生存获益十分明显，较标准治疗组15个月的中位生存期，其中位生存期达到了24.5个月。阿扎胞苷的其他优势包括提高无白血病生存期，降低感染率以及降低红细胞输注依赖。
一项有关的III期研究采用地西他滨15mg/m2，每8小时，共三天的剂量，完全缓解率达到9%，总有效率为17%。研究使用20mg/m2共五天的剂量，完全缓解率为17%，中位生存期19.4个月。
当前HMA治疗MDS疗效确切，可有效地延长无进展生存期，但中高危MDS预后差且向AML转化的风险高，可考虑采用HMA联合化疗的方案治疗。
由于MDS高发于年龄>70岁以上的老年人，该人群无法耐受强烈化疗，故HMA联合化疗的使用存在一定局限性。另外与HMA相比，急性髓系白血病样联合化疗相关死亡率高，因此绝大部分专家目前不推荐其作为MDS治疗的一线选择。
此外，除了西医，还可结合中医疗法，中西结合治疗体系可以从根本上抑制其异常造血，病态造血，刺激其正常的骨髓造血功能，最大化的减少复发，最大化的延长寿命，以达到临床康复的效果。
如有病情疑问欢迎发送头条私信过来或关注病友会微信公众号：gsby120
