2020年3月26日美东时间3月25日，吉利德科学公司（Gilead Sciences Inc）采取了非同寻常的步骤，公司发布声明宣布已经向美国FDA提出申请，要求美国FDA撤销该机构为瑞德西韦授予孤儿药认证，并且放弃与孤儿药资格相关的所有优惠权益。
吉利德公司关于申请撤回瑞德西韦孤儿药认证的声明
吉利德（Gilead）已向美国食品和药品监督管理局（US.FDA）提出申请，要求撤回其用于研究性抗病毒药物瑞德西韦（remdesivir）适用于治疗COVID-19的孤儿药认证，并放弃其附带的所有利益。吉利德（Gilead）有信心，可以在没有孤儿药认证的情况下，加快对瑞德西韦进行监管审查的时间表。最近与监管机构的合作表明，与瑞德西韦治疗COVID-19有关的申请和审查正在加速进行。3月初，吉利德（Gilead）申请并随后被授予瑞德西韦的孤儿药认证，以作为可能治疗COVID-19的药物。该疾病在美国的患者少于200,000人，所以FDA授予孤儿药认证是合理的。认证孤儿药的好处之一是，不用在提交新药申请之前提供儿科研究计划，该过程可能需要长达210天的时间进行审查。吉利德认识到COVID-19大流行带来的紧急公共卫生需求。公司正在尽快全力推进瑞德西韦的开发，届时会及时更新相关进展。
马上，FDA同意了该申请。FDA同时表示，正在积极努力促进急需医疗产品的研发，以预防或治疗由病毒引起的高传染性COVID-19疾病。
早在3月24日，美国食品和药品管理局（FDA）发布消息：批准认证美国吉利德公司的瑞德西韦孤儿药认证；适应症为新冠肺炎（COVID-19）。此举将加快瑞德西韦治疗新冠肺炎的临床应用，允许吉利德公司对瑞德西韦独家保护，同时，也会阻止其他仿制药生产商提供瑞德西韦仿制药。
这一消息引起了不少争议，有些业界人士担心孤儿药资格可能会影响瑞德西韦的可及性。大量公共利益团体都致信吉利德，要求其放弃对孤儿药地位的主张，他们认为Gilead只是在美国COVID-19病例不足20万的情况下，才匆忙申请了孤儿药。美国极有可能在几天内超过20万例COVID-19报告的病例。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，为了更具有针对性地鼓励药企对罕见病进行药物研发，孤儿药资格认定及享受到的一系列临床优惠措施就是一种很好的激励方式。美国将罕见病定义为患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。
参考出处：
https://www.fda.gov
https://www.gilead.com
https://www.chicagotribune.com/coronavirus/ct-nw--20200325-zo26i3zhxjdk5ikbs3ypch7swq-story.html
https://www.greanvillepost.com/2020/03/25/of-possible-interest-remdesivir-changes-access-outside-of-clinical-trials/
▎来源：综合整理自医麦客、科研小助手等