這幾天，一部國產片——《我不是藥神》“火”了，豆瓣評分9.0，首映日累積票房破3億，從點映之初便好評如潮。影片以抗癌藥“代購第一人”陸勇為原型講述了慢粒白血病患者在高藥價的逼迫下，走上了海外代購國外仿製藥道路的故事。影片結局主人公因觸犯法律而坐牢，但焦點特效藥“格列寧”也開始降價並列入醫保，讓病人生存率從30%提升到80%。但你要知道，在我們身邊除了慢粒白血病，還有許多疾病的患者面臨著更加昂貴的治療費用。
下面讓我們來盤點一下全球最貴的七種藥：
第七名 Soliris
年費用：360萬元
還在不久前，Soliris（Eculizumab，艾庫珠單抗）是全球最昂貴藥品，現在位列第七，年花費接近360萬人民幣。
Soliris治療兩種罕見疾病：陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症綜合徵（aHUS）。PNH摧毀患者的紅細胞，在北美和歐洲估計約有8000～10000名患者。aHUS以可能導致嚴重併發症（包括血塊）的方式影響身體的免疫系統，被診斷出患有該疾病的患者只有1500名，但世界範圍aHUS患者可能多達4.1萬名。
第六名 Actimmune
年費用：379萬元
Actimmune（Interferongamma-1b，干擾素γ-1b）可以治療兩種罕見病：慢性肉芽腫病（CGD）和嚴重的惡性骨質疏鬆症（SMO）。Horizon製藥公司對Actimmune的定價為每名患者每年379萬元。
該藥是一種生物方法制造的干擾素γ蛋白質。CGD在美國的發病率為1人/20萬人，而SMO發生率1人/25萬。
第五名 Carbaglu
年費用：388萬元
Carbaglu（Carglumicacid，卡穀氨酸）用於治療尿素循環障礙（UCDs）患者。然而，與Ravicti不同的是，Carbaglu專門針對N-乙酰穀氨酸合成酶（NAGS）缺乏症。該藥物的開發者Recordati罕見病公司對Carbaglu的定價是每名患者每年不低於388萬元。
Carbaglu是FDA批准用於治療所有年齡段NAGS缺乏患者的引起的高氨血癥的唯一藥物。UCD有7種類型，儘管每種類型患者很少，但由NAGS缺乏引起的病例最為罕見。由於對NAGS缺陷的診斷是不夠的，受UCD影響的實際人數仍然未知。
第四名 Lumizyme
年費用：415萬元
Lumizyme（alglucosidasealfa，重組阿葡糖苷酶α）用於替代龐培病（Pompedisease，Ⅱ型糖原貯積症）患者體內一種丟失或缺乏酶。龐培病是由身體細胞中被稱為糖原的一種糖積聚所引起的遺傳疾病。該藥由賽諾菲上市，每年花費超過415萬元。
龐培病發病率估計在每4萬名活產嬰兒中有1名，非洲裔美國人中發生率更高，大約1/1.4萬。2006年，賽諾菲的Myozyme獲准用於治療龐培病。但是，當該公司準備將生產Myozyme的生物反應器擴容時，FDA要求單獨履行批准程序。這促使2010年Lumizyme的獲准和上市。
第三名 Spinraza
年費用：497萬元
脊髓性肌萎縮（SMA）用藥Spinraza（Ninsinersen），是最貴處方藥中的新成員。它是一種反義寡核苷酸先導化合物，能與突變的RNA結合。
該藥最初由IonisPharmaceuticals開發，2016年12月23日由百健公司獲得FDA批准。
SMA是一種罕見的、常常致命的遺傳疾病，影響肌肉力量和運動。Spinraza是獲准治療此症的首個藥物，第一年治療花費497萬元，但一年後年花費可降至250萬元，因為第一年需要比隨後數年注射更多次數。
第二名 Ravicti
年費用：527萬元
Ravicti（甘油苯丁酸酯）是一種用於治療先天性尿素循環障礙（UCD）的藥品，它通過排除氨，防止身體中氨的有害積累而起作用。這種有毒物質的積累可導致腦部損傷和死亡。按照Horizon製藥公司的定價，每名患者的年費用近527萬元。
在美國，估計有2000人患有尿素循環障礙。Ravicti可治療7種類型UCD，而Ravicti是否能安全有效地治療N-乙酰穀氨酸合成酶（NAGS）缺乏症的特別罕見類型，尚無定論。
第一名 Glybera
年費用：663萬元
Glybera（Alipogenetiparvovec）是一種基因治療藥物，可治療被診斷出患有家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）的成年患者，這是一種罕見的遺傳疾病，導致大量脂肪在血液中積聚，可引起嚴重的胰腺炎。該藥由荷蘭製藥公司Uniqure開發，每年花費高達663。
Glybera在2012年贏得歐洲藥品局批准。目前美國人不能直接獲得此藥，FDA要求進行額外的臨床試驗，而Uniqure公司決定不進一步開展這些試驗。
上述最昂貴的7種藥品只是天價藥品的冰山一角。根據2015年的數據，有90多種處方藥每年治療花費幫比影片中“格列寧”近50萬元的價格要高。如何讓藥物研發價格、銷售降低，惠及更多百姓，我們任重而道遠。
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