大熱電影《我不是藥神》前日正式公映後，僅用時20時29分累計票房（包括點映）就突破3億。電影之外，“天價藥”、“仿製藥”的話題更是引發眾多討論。
電影中治療慢粒白血病的德國藥物“格列寧”售價高達4萬元一瓶。
“格列寧”藥物原型格列衛
雖然國內醫保報銷了慢粒白血病藥物的大部分費用，但是世界上依然有很多患者不能承受的天價藥物，而並病況十分痛苦。
希望通過本期文章，讓大家關注慢性病和高價藥物
5.治療囊腫性纖維化（CF）藥物：KALYDECO
囊性纖維病即囊性纖維性變，是因為基因缺陷所致，是一種嚴重的遺傳疾病，會造成肺部一再感染和腸道難以吸收營養素。當細胞膜離子運輸被中斷，某些器官粘液塗層的粘度將變稠。該病的一個主要特徵是呼吸道積聚厚厚的粘液，導致呼吸困難及反覆感染。
囊腫性纖維病患兒
KALYDECO是CF患者的首選藥物，是一種口服藥物，有助於水合和清除氣道中的粘液。50 mg和75 mg顆粒適合2-6歲以下的兒科患者，並需要配合含有脂肪的軟食或液體共同服用。
KALYDECO
4.治療B型血友病的ALPROLIX
出血是血友病的主要臨床表現，患者終身有自發輕微損傷，反覆出血可致關節畸形、肌肉萎縮，功能喪失。肌肉出血和血腫可發生於任何部位，並可出現相應壓迫症狀和體徵。
血友病經常伴隨著關節腫大
ALPROLIX的預防性注射可臨時替代控制凝血與阻止新的出血發作所需要的凝血因子。
ALPROLIX
3. 治療脊髓型肌肉萎縮（SMA）的SPINRAZA
脊髓性肌萎縮（SMA）的特徵是脊髓和下腦幹運動神經元丟失，導致嚴重的進行性肌萎縮和無力。最終，病症最嚴重的患者會逐漸癱瘓，失去呼吸、吞嚥等基本生活能力。
SMA癱瘓患兒
SPINRAZA是一種反義寡核苷酸（ASO），治療由染色體5q突變導致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎縮，增加SMA患者中全長SMN蛋白的數量。
SPINRAZA
2. 治療尿素循環障礙（UCD）的RAVICITI
因不能代謝血液和大腦種的毒氨氣，導致餵養困難、嗜 睡、反應差、癲癇、過度換氣、腱反射消失、 顱內出血、進行性腦病伴深昏迷。
尿素循環障礙的新生兒
Raviciti（苯丁酸甘油酯）含有一種氮結合劑，通過去除蓄積在尿素循環代謝障礙患者的血液和大腦中的有毒氨而發揮作用，同時使患者體內氨的含量晝夜保持在安全水平。
RAVICITI
1. 治療脂蛋白脂酶缺乏遺傳病（LPLD)的GLYBERA
脂蛋白脂酶缺乏病症十分罕見，每百萬人中約有一到兩例患者，患者體內的血液無法承受任何脂肪顆粒，而且這類患者在飲食方面禁食正常餐飲，因為患者容易出現各種急性胰腺炎病症。多於10歲以前出現急性發作性腹痛，肝脾中度腫大，視網膜血管蒼白，常見皮膚黃色瘤。
脂蛋白脂酶缺乏遺傳病
Glybera藉助一種腺相關病毒（AAV）將產生功能性脂蛋白脂肪酶的基因遞送到患者骨骼肌，大大降低患者胰腺炎的發病率，且可以放鬆飲食限制、提高生活質量。
GLYBERA
高價藥物並不是藥物研發廠商無良，本應良性循環的藥品研發於應用，由於研發成本高昂，病患數量少，導致藥物價格居高不下。正因為如此，Glybera這一艱難問世的藥物即將退出市場！
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