大热电影《我不是药神》前日正式公映后，仅用时20时29分累计票房（包括点映）就突破3亿。电影之外，“天价药”、“仿制药”的话题更是引发众多讨论。
电影中治疗慢粒白血病的德国药物“格列宁”售价高达4万元一瓶。
“格列宁”药物原型格列卫
虽然国内医保报销了慢粒白血病药物的大部分费用，但是世界上依然有很多患者不能承受的天价药物，而并病况十分痛苦。
希望通过本期文章，让大家关注慢性病和高价药物
5.治疗囊肿性纤维化（CF）药物：KALYDECO
囊性纤维病即囊性纤维性变，是因为基因缺陷所致，是一种严重的遗传疾病，会造成肺部一再感染和肠道难以吸收营养素。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难及反复感染。
囊肿性纤维病患儿
KALYDECO是CF患者的首选药物，是一种口服药物，有助于水合和清除气道中的粘液。50 mg和75 mg颗粒适合2-6岁以下的儿科患者，并需要配合含有脂肪的软食或液体共同服用。
KALYDECO
4.治疗B型血友病的ALPROLIX
出血是血友病的主要临床表现，患者终身有自发轻微损伤，反复出血可致关节畸形、肌肉萎缩，功能丧失。肌肉出血和血肿可发生于任何部位，并可出现相应压迫症状和体征。
血友病经常伴随着关节肿大
ALPROLIX的预防性注射可临时替代控制凝血与阻止新的出血发作所需要的凝血因子。
ALPROLIX
3. 治疗脊髓型肌肉萎缩（SMA）的SPINRAZA
脊髓性肌萎缩（SMA）的特征是脊髓和下脑干运动神经元丢失，导致严重的进行性肌萎缩和无力。最终，病症最严重的患者会逐渐瘫痪，失去呼吸、吞咽等基本生活能力。
SMA瘫痪患儿
SPINRAZA是一种反义寡核苷酸（ASO），治疗由染色体5q突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩，增加SMA患者中全长SMN蛋白的数量。
SPINRAZA
2. 治疗尿素循环障碍（UCD）的RAVICITI
因不能代谢血液和大脑种的毒氨气，导致喂养困难、嗜 睡、反应差、癫痫、过度换气、腱反射消失、 颅内出血、进行性脑病伴深昏迷。
尿素循环障碍的新生儿
Raviciti（苯丁酸甘油酯）含有一种氮结合剂，通过去除蓄积在尿素循环代谢障碍患者的血液和大脑中的有毒氨而发挥作用，同时使患者体内氨的含量昼夜保持在安全水平。
RAVICITI
1. 治疗脂蛋白脂酶缺乏遗传病（LPLD)的GLYBERA
脂蛋白脂酶缺乏病症十分罕见，每百万人中约有一到两例患者，患者体内的血液无法承受任何脂肪颗粒，而且这类患者在饮食方面禁食正常餐饮，因为患者容易出现各种急性胰腺炎病症。多于10岁以前出现急性发作性腹痛，肝脾中度肿大，视网膜血管苍白，常见皮肤黄色瘤。
脂蛋白脂酶缺乏遗传病
Glybera借助一种腺相关病毒（AAV）将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，大大降低患者胰腺炎的发病率，且可以放松饮食限制、提高生活质量。
GLYBERA
高价药物并不是药物研发厂商无良，本应良性循环的药品研发于应用，由于研发成本高昂，病患数量少，导致药物价格居高不下。正因为如此，Glybera这一艰难问世的药物即将退出市场！
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