“藥神”火了。可是，靠個人力量找代購買仿製藥，這種事還是有一點不靠譜。日前，3名院士接受《中國科學報》採訪，一起談沒有“藥神”，我們怎麼才能讓百姓吃上“救命藥”。
建議一：
做中國新藥，為原始創新努力努力再努力
中國科學院院士陳凱先：
長期以來，我國藥物研發和醫藥產業發展主要依賴仿製，據上世紀90年代統計，我國生產的藥品中，97%為仿製產品。但上世紀90年代中後期以來，國家大力推進科技創新，我國在新藥研究和新藥研發技術平臺建設方面取得顯著成效。
2008年國家重大科技專項《重大新藥創制》開始實施，有力地推動了我國自主創新能力的提升。近10年來，我國批准的1.1類新藥達到30多個，今年以來新藥批准數量顯著上升，幾乎1~3個月就有一個新藥批准上市，標誌著我國新藥研發能力上了一個新臺階。
但是，我們也要看到，雖然已經成功研發出了一批自主創新的新藥，這些藥都具有新的化學結構和自主知識產權，但是其作用機理和靶點都不是我國發現的，而是由國外首先發現的。對於國外原研藥物，我們不能原樣照搬，要研究具有新穎結構的有效化合物，它和國外原研藥相比具有相近甚至更好的藥效，但具有不同的化學結構。
這種研究也是一種創新，我們是跟著國外的“路”走，那麼這條“路”能不能由我們自主開闢？這恰恰是我們的不足。迄今為止，針對新靶點、新作用機制的首創新藥，我們還很缺乏。
原始創新不足，我們就會受制於人，處於被動地位。因此，我們要在已有成績的基礎上，繼續努力。一方面要繼續大力開展“我更好”的模仿創新研究；另一方面也要加強原始創新研究，進一步提高我們的創新能力和水平。
我們要深入研究創新發展的新要求和新任務，並更加重視孕育原始創新的基礎研究，認真思考我國藥物研究創新體系的新格局、新分工。高校、研究機構、藥企都有各自不同的定位。大學和研究機構的重點應當向前移，要比企業站得高一點、前一點，用新發現、新概念、新策略、新靶點、新技術等為新藥研究不斷開闢新前沿、引導新方向，引領企業創新發展，而不能僅僅滿足於和企業在新藥品種的研發上競爭。
中科院院士、中科院上海藥物研究所所長蔣華良：進口藥很貴，有的專利保護期過了價格也降不下來。特別是有效的抗腫瘤藥，老百姓負擔不起。這反映出國內企業生產的藥品沒辦法和人家形成競爭。通過國家重大專項等項目的支持，我國的科研機構和企業新藥研發能力有了大幅度上升。然而，除恆瑞、正大天晴、和記黃埔、貝達等少數企業的有自主知識產權的抗腫瘤靶向新藥上市外，大多數這樣的“救命藥”只能靠進口，這說明國內新藥研發水平還是不夠。
新藥研發和芯片一樣涉及到許多“卡脖子”關鍵核心技術，國家只有擁有強大的新藥研發能力，在國際藥品市場上才有競爭優勢，才會促進進口藥價格降下來。
新藥研發需要靠時間積累，我國全面開展創新藥物研發也是近10年的事。好消息是，目前國內已經有很多抗腫瘤藥處在臨床試驗階段，我相信再過五六年，中國會有一大批抗體和靶向抗腫瘤的新藥上市，價格會比進口藥便宜。
中國工程院院士張伯禮：
新藥研發是一個慢慢積累的過程，不能操之過急。雖然（創新藥）在國家的重大專項支持下有了長足的進步，但目前仍然在起步階段，還需要一個追趕的過程。而新藥研究前期的基礎薄弱，國家各重大項目中對新藥基礎研究的傾斜較少，希望對前期研究加強重視和扶持，全世界的經驗都是“育好苗才能出好藥”。
建議二：
實驗室通向臨床應用之路，不再有阻擋
中國科學院院士陳凱先：
藥品審評監管的目標有兩方面：一是要保證老百姓用藥安全有效可靠，二是要鼓勵創新和發展，這兩個目標不能偏廢。過去有段時間，後一方面重視不夠，導致新藥研發審批流程繁瑣，等待時間漫長。與發達國家相比，我國新藥研發創新能力本來就比較薄弱，好不容易在某些品種研發上與國外同步，有的甚至比國外還早一些，但由於審批時間漫長，結果國外新藥出來了，我們還沒審批好，錯失了機會，令人扼腕。
令人鼓舞的是，近幾年來這種狀況有了根本改變。中辦國辦聯合發文，推動藥品和醫療器械審評制度改革。相關政府部門採取一系列有力措施，凡是臨床急需、創新性強的藥品都要加快審評，鼓勵創新發展。新藥申報臨床試驗，滿90個工作日沒有答覆即視為同意；在臨床上可能有突破性治療作用的新藥，未完成3期臨床，也可提前批准限制性上市。藥品審評的這些新政，體現了審評工作的科學化、人性化。
對於大部分藥物而言，除了要經過國家市場監督管理總局審批，科技部中國人類遺傳資源管理辦公室的審批也是一個重要環節。藥物的研發與試驗也不可避免地與人類遺傳資源相關。而人類遺傳資源是戰略資源，事關國家利益，必須嚴格把關。保護資源和促進創新如何兼顧，是一個難題。科技部遺傳辦聽取各方意見，以積極態度努力完善審批辦法，相信隨著國家審評監管政策不斷完善，新藥研究從實驗室到臨床將會越來越順暢。
中國科學院院士蔣華良：
作為新藥研發的源頭，我所在的中科院上海藥物研究所建立了一些制度，激勵科研人員去做新藥研發的成果轉化工作。比如，我們對職稱評定做了改革，用新藥證書和臨床批件來評職稱。事實證明，這極大地激發了新藥研發的創新活力，自2015年以來，有21個新藥進入臨床研究，實現成果轉化20餘項，總合同額超過14億元。
這些激勵政策可以加速新藥研發，讓老百姓早一點吃到新藥。然而，對源頭的科學研究而言，最大的激勵還在於完善國內知識產權定價。
在國內，企業投入的研發經費往往很少。比如，最近這幾年，我們所科研人員辛辛苦苦做的一個抗精神分裂症候選新藥，9000多萬就轉給了國內的藥企，如果轉給國外的企業，轉讓價格將會是它的十幾倍。這限制了科研機構研發能力的進一步提升。但為了我國民族醫藥事業的發展，即使價格便宜，我們還是將成果優先轉讓給國內企業。
中國工程院院士張伯禮：
藥品關鍵是有效性、安全性及質量穩定。而有效性要求循證證據；安全性要求真實世界評價；質量要求批次間一致性。很多數據都可以由第三方機構提供，現在有一些科研院所、大學專門做這個工作，建有相關的數據庫。政府可以有償使用這些數據，採信這些權威機構的報告，為藥品放行提供充分依據。
有數十家藥廠生產同一個藥的，符合標準的就繼續生產，不符合的就打回。這種制度也有利於推動企業技術創新的積極性。現在，很多假藥劣藥成本非常低，魚目混珠，尤其是在普藥方面更加突出，這對病人也是最大的傷害。另一方面，醫院參加臨床評價積極性不高。
建議三：
大病重病還得靠醫保
中國科學院院士蔣華良：
當前國人的腫瘤發病率非常高，高昂的治療費用使老百姓的負擔很重。像腫瘤這樣的大病、重病還是要靠醫保解決。
舉兩個國外的例子。在新加坡，居民腎病發病率相對較高，很多人面臨換腎的問題。為此，新加坡設置了專門的腎病醫保，建立起醫療救助基金，每個人出些錢，誰要換腎就去申請。而在美國的保險體系下，人人有專門的醫療保險，比如，丙肝患者有80%會發展為肝癌。有一種藥叫“索菲布韋”，對丙肝有高達百分之九十多的治癒率，可謂“救命藥”。但每片1000美元、每天吃一片、三個月一個療程的高昂費用讓普通人難以負擔。研製“索菲布韋”的吉利得公司與美國各州政府談判，結果除個別州以外，該藥獲得了醫保的支持，讓許多美國丙肝患者因此受益。
面對救命藥價格高、老百姓負擔不起的問題，我國還要不斷完善重大疾病醫保體系。現在這個問題已經得到重視，國家、地方的各項改革措施相繼出臺，相信會越來越好。
藥企和政府良好的談判也會對健全醫保體系有促進作用。一方面要給藥企利潤，讓企業有足夠的動力去研發新藥，一味地限制企業的藥物定價會陷入對多方不利的死循環。另一方面要鼓勵新藥快速進入醫保。去年，在多方呼籲下，埃克替尼終於進入了醫保。總之，談判的目的是要讓包括病人、藥企在內的各方都要有利，才能保障老百姓在得了大病重病時，能吃到救命藥，不會家破人亡。
中國工程院院士張伯禮：
政府和藥企談判是很重要的一個問題，過去招標的時候，價格越低越容易中標，有的藥企為了中標，甚至低於成本價報價。現在很多藥品價格壓得太低，規矩的企業不生產，不規矩的企業就造假，最後傷害的還是老百姓。所以藥品在保證質量、確實有效的前提下，應該有合理的利潤空間，應該設立指導價格，並在其區間保證優質優價。這也會引導企業加大科技投入，推動新藥研發進入良性循環發展。
建議四：
仿製藥，存在即合理
中國工程院院士張伯禮：
仿製藥是全世界都在走的一條路，是大趨勢，發達國家也是以仿製藥為主。但仿製藥必須跟原研藥具有一致性，這方面藥企還是要下大功夫，有的仿製藥原料質量沒問題，但輔料有問題，工藝流程、中間過程控制及質量標準也是容易出問題的環節。
中國科學院院士陳凱先：
藥物的價值歸根結底還是取決於它的臨床意義，是否有超過現有藥品的新突破，是否能適應臨床上未被滿足的需求，而不是看它的身份是“原研”還是“仿製”。
仿製藥價格低，不少仿製藥的安全性和有效性都不錯，對於滿足臨床需求、降低治療費用具有重要作用，這是仿製藥存在的價值。我國的仿製藥上市也需要經過國家的審批，而且要求其生物學作用（藥效與安全性）與原研藥一致。我們在大力創新的同時，不能忽略必要和有益的仿製。
此外，國內生產的某些仿製藥品在療效上可能和進口原研藥還存在一定差別。在仿製藥和進口原研藥共存的情況下，即使療效差不多，一些患者也往往更信賴進口原研藥。但隨著仿製藥一致性評價工作的推進，相信其可以在滿足臨床需要方面發揮更大作用。
閱讀更多 上海科協 的文章
