厲害了,長寧!全球僅兩百例的罕見病患者,在長寧找到了希望!

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今天上午,位於虹橋路上的中國幹細胞集團上海市臍血庫,一份“休眠”了8年的臍帶血造血幹細胞被送往復旦大學附屬兒科醫院,經過工作人員仔細確認、復甦後,緩緩輸入到了9歲的小朋友樂樂體內。

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對於樂樂而言,這是獲得新生的一天!經過中國幹細胞集團與復旦大學附屬兒科醫院的共同努力,樂樂今天順利完成了臍帶血造血幹細胞移植。這是上海首次採用臍帶血造血幹細胞移植治療高 IgE 綜合徵的病例,也是中國幹細胞集團完成的第3500 例移植。由此,該集團也成為了全國首家完成 3500 例臍帶血造血幹細胞移植的專業機構。

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樂樂自出生後6個月便開始出現面部皮膚出疹,並反覆增多、蔓延至雙手臂;3歲,開始頻繁出現呼吸道感染和中耳炎;7歲,做了兩次舌下腺囊腫切除術;8歲,開始反覆出現肺部感染,多次住院治療。多年來,堅強的樂樂和家人一直在與病魔鬥爭著,卻一直未能查出病因。直到2017年12月,樂樂經基因檢測確診為高IgE綜合徵。

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高IgE綜合徵,是一種臨床極為少見的先天性原發性免疫缺陷病。目前為止,全世界僅有200多例報道,而在國內更是隻有個案報道。這是一種多系統損害為特徵的疾病,包括反覆葡萄球菌感染、肺膿腫、溼疹等,最顯著的特徵是血中IgE顯著增高。多在嬰幼兒期發病,常持續終生。

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今年4月,樂樂隨父母慕名找到復旦大學附屬兒科醫院副院長、血液科學科負責人翟曉文教授。翟曉文教授馬上聯合血液科、免疫科等多科室會診,最終確定了臍帶血造血幹細胞移植的方案。隨即,向中國幹細胞集團上海市臍血庫發出配型申請。5月2日,好消息傳來,經檢索配型,上海市臍血庫為樂樂配得一份HLA10/10全相合的臍帶血造血幹細胞。令人高興的是,樂樂這次臍帶血造血幹細胞移植十分順利,新細胞的注入能夠讓樂樂逐漸康復起來。

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據瞭解,中國幹細胞集團成為全國首家完成3500例臍帶血造血幹細胞的專業機構絕非偶然。中國幹細胞集團已建成了國內規模最大的臍帶血公共資源庫,實現樣本信息數據庫共享,24 小時接受網上配型查詢,華人患者配型成功率達 100%,並與全國31個省市自治區,117家三甲醫院開展了臨床移植合作,每年可為超過 800例病患提供臍帶血造血幹細胞的臨床移植。

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在接受移植的患者中,體重超過30公斤的佔 80.06%,年齡超過18歲的佔 61.14%,患者移植後五年的存活率高達58.9%,達國際先進水平。


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