白血病重磅!首款IDH1抑制劑Tibsovo獲美國FDA批准

白血病重磅!首款IDH1抑制劑Tibsovo獲美國FDA批准

(每日健康)替布索沃片劑已被美國食品和藥物管理局批准用於治療IDH1基因缺陷患者的復發或難治性急性髓性白血病(AML)。

臨床研究表明Tibsovo能夠提供強有力的持久緩解,並可以幫助患者實現和保持不依賴輸注。對攜帶IDH突變的AML患者而言,IDH抑制劑代表了一類新的非細胞毒靶向療法。

在174名患有IDH1基因缺陷的AML患者中臨床研究了替布索沃的有效性。該藥物最常見的副作用包括疲勞,白細胞增多,關節疼痛,腹瀉,呼吸短促,手臂和腿部腫脹,以及口腔潰瘍。

美國食品和藥物管理局表示,由於它可能對新生兒造成傷害,因此母乳餵養的婦女不應服用替布索沃。該藥物的標籤包括該機構關於稱為分化綜合徵的不良反應的最嚴重的盒裝警告,其特徵是可能的症狀,如發熱,呼吸困難,放射性肺部浸潤,胸膜或心包積液,體重迅速增加,外周水腫和多器官功能障礙。該機構表示,其他可能的嚴重副作用包括QT間期延長和格林-巴利綜合徵。

“使用Tibsovo可以使一些患者完全緩解,並減少對紅細胞和血小板輸血的需求,”FDA腫瘤學卓越中心主任Richard Pazdur博士在一份聲明中說。

Tibsovo由總部位於馬薩諸塞州的Agios Pharmaceuticals生產。美國食品和藥物管理局說,它同時批准了一種新的診斷方法來檢測由缺陷基因引起的AML病例。新測試由雅培實驗室製作。(螺絲釘 209156)


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