· 歐洲藥物管理局授於其孤兒藥資格認定
· 英國藥物和健康產品管理局授予其有前途的創新藥資格認定
BioCryst製藥公司（BioCryst Pharmaceuticals, Inc.）前不久宣佈：歐洲藥物管理局（EMA）孤兒藥產品委員會（COMP）發表對公司BCX7353治療遺傳性血管性水腫（Hereditary Angioedema，HAE）孤兒藥資格認定申請的積極意見。此外，英國藥物和健康產品管理局（MHRA）也授予其有前途的創新藥資格認定（Promising Innovative Medicine，PIM）。
歐委會（EC）預計將在30天內採納COMP給出的積極意見。歐洲的孤兒藥資格認定適用於歐盟（EU）範圍內的公司，所開發的產品用於治療發病率低於5/10000且危及生命的或者慢性衰弱性疾病。這項資格認定會給予藥物一定的經濟和監管激勵，包括歐盟批准上市後10年的市場獨佔期等。BCX7353之前已經獲得美國FDA的孤兒藥資格認定。
PIM資格認定是英國為有前途的候選藥物設立的“早期獲得藥物計劃（EAMS）”中的一種，旨在支持那些用於治療、診斷或預防危及生命或嚴重的衰弱性疾病、並有潛力解決未滿足醫療需求的藥物。
BioCryst公司總裁兼首席執行官JonP. Stonehouse說：“我們非常高興能獲得這些重要的監管資格認定。這些（資格認定）為BCX7353的潛力提供了進一步支持，為HAE患者提供口服療法以解決明顯的未滿足醫療需求。”
| 關於BCX7353
BCX7353由BioCryst公司發現，是一種新型、口服、每日一次的血漿激肽釋放酶抑制劑，目前正在開發用於HAE患者血管性水腫發作的預防和治療。在2期APeX-1臨床試驗中，該藥總體表現安全，耐受性良好。BioCryst公司正在進行3期APeX-2臨床試驗和長期安全性APeX-S臨床試驗，評價該藥兩種劑量每日口服一次能否作為預防治療方法降低HAE患者的發作頻率。同時，該公司也正在進行ZENITH-1臨床試驗。ZENITH-1是一項概念驗證的2期臨床試驗，測試BCX7353的口服液劑型治療急性血管性水腫發作的效果。
原文標題：
BioCryst's BCX7353 Receives European Regulatory Designations for the Treatment of Hereditary Angioedema
譯：Katherine 校：曹文東
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