據外媒報道，發表於《Nature Medicine》上的最新研究顯示，科學家們使用產前基因治療的手段，在小鼠身上治癒了一種嚴重的遺傳性疾病—戈謝氏病。
這種神經退行性疾病由GBA基因突變引起，會導致嚴重的關節疼痛，抽搐和認知障礙。研究人員給小鼠的胎兒注射了一種被改造的病毒，攜帶有非突變的GBA基因，以取代突變的基因。研究報告指出，該方法雖然成功治療了這種疾病，但並不完美。
研究報告的共同作者Simon Waddington表示，雖然這些小鼠活了130天，而不是5天，但它們仍有一些腦部炎症跡象。同時，該技術在人類身上的實驗和應用還有很長的路要走，基因療法涉及到的倫理問題也會引發很多爭議。
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