諾誠健華研發的代號為ICP-022的新藥，有望成為替代現有藥物的抗腫瘤優選藥。圖為該企業研發人員工作日常。受訪者供圖
今年一部電影的走紅，讓買不起“救命藥”、只能將目光投向國外仿製藥的白血病患者群體，再度成為關注焦點。
面對腫瘤疾病，除了依賴進口藥品，我國能否自主“解題”？記者從中關村瞭解到，近年來，我國企業在新藥研發領域已有突破，湧現了不少Ⅰ類新藥——所謂Ⅰ類新藥，必須是境內外均未上市的創新藥，在各類藥品中最能體現創新水平。擁有全球自主知識產權的創新藥企諾誠健華，就是Ⅰ類新藥的研發者之一。
國內藥企嘗試“破題”惡性腫瘤
“腫瘤”兩個字，總是能讓人們談之色變。細胞淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病，是世界上流行較廣的血液系統惡性腫瘤，嚴重威脅人類生命的重大疾病。它們至今仍缺乏理想的治療藥物，現有的治療方案和靶向藥存在腫瘤耐藥復發、不宜長期使用的問題，且其價格也較為昂貴，成為患者心中之痛。
在這之外的另兩類疾病——系統性紅斑狼瘡(SLE)和類風溼性關節炎(RA)，對健康的破壞力也同樣強大，僅在中國就約有200萬以上的患者。然而，針對這兩類疾病，傳統的類固醇類激素加免疫抑制劑，長期使用會造成累積的器官損傷，引起腎臟、神經系統、心血管及皮膚等臟器的不可逆的損傷。在此背景下，治與不治似乎都成了一個難選之題。
值得期待的是，一款研發代號為ICP-022的新藥，有望解決上述問題。它適用於治療套細胞淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病、系統性紅斑狼瘡和類風溼關節炎，擁有全球自主知識產權，或將成為替代現有藥物的抗腫瘤優選藥，且因毒副作用小，也適用於治療自身免疫疾病。
而這款Ⅰ類創新藥，就誕生於總部位於中關村昌平園的創新藥研發企業——諾誠健華。
新藥研發面臨“三大關口”
據諾誠健華總經理崔霽松介紹，ICP-022的孵化備受期待，目前已經進入二期臨床試驗階段。如果試驗順利，上市指日可待。不過，Ⅰ類新藥作為諸多藥品中對創新能力要求最高的一類，從研發到量產，往往要經過漫長複雜的過程，並不是看上去那麼簡單。
上述負責人透露，一款新藥從研究到最終上市，需要大約8到10年的時間，歷經靶點發現、化合物設計、理論階段構效關係的研究，合成路線規劃，製藥工藝開發，藥代動力學和毒理學驗證，劑型選擇、臨床研究等多個環節，流程繁瑣，時間和經濟成本高昂。
人才計劃助推企業聚集高端人才
人才有多重要？“由於高端人力資源不足，不少藥企會將實驗外包，但實驗者若缺乏經驗，會加長整個過程。如果交由經驗充足的工作人員，則可以大大簡化其複雜程度。”諾誠健華相關負責人介紹，這便是新藥研發對人才需求量極大的重要原因之一。
諾誠健華總經理崔霽松的回國創業及其在開創新藥研發領域的成就，向海外高層次人才釋放了一個積極信號——潛力巨大的中國市場開始重視新藥研發行業，這使得一眾相關人才認識、瞭解並聚集到了諾誠健華的平臺。
目前，這家公司已經擁有由國家層面專家、國際頂尖科學家和國內知名免疫方面臨床醫生組成的強大科學顧問委員會。這些人才儲備，幫助公司建立起了涵蓋化學、生物、藥理藥效、毒理、CMC、註冊和臨床的“全能型”團隊。
作為諾誠健華科學顧問委員會主席，中國科學院院士施一公在新藥研發領域的貢獻尤為突出。1998年以來，施一公領導的實驗室主要結合X射線晶體結構生物學和生物化學手段，系統研究了細胞凋亡的發生和調控機制。他們的科研成果不僅清晰地揭示了細胞凋亡通路中的一系列分子過程，基於該研究的一項專利成果也已被轉化為治療癌症的新藥。
2017年以來，中國藥品監管審批制度歷經變革，醫藥創新領域一系列利好政策的發佈，也讓新藥研發享受到了紅利。《2017年新藥審評總結》顯示，2017年國產Ⅰ類新藥申報數為174個，創下了10年之最。舉例來看，諾誠健華後續研發的2個新藥ICP-105和ICP-192，從遞交臨床試驗申請資料到最終獲批，只用了ICP-022IND審批一半的時間，目前也即將開展臨床試驗。這樣的變化，不可謂不喜人。“可以預期，用不了三四十年，中國藥物創制研發能力將趕超發達國家，在國際上佔據舉足輕重的地位。”崔霽松充滿信心地說。
【成果名片】
新藥研發
中關村擁有豐富的臨床資源和教育資源，重點依託中關村生命科學園發展創新研發環節，北京經濟技術開發區、大興生物醫藥產業基地發展高端製造環節，加快發展個體化診斷產品、服務、平臺和治療新技術，突破發展精準醫療和智慧醫療，打造北京生物醫藥高質量、高附加值的品牌特色。例如在生物醫藥領域，中關村已在靶向藥物、蛋白質藥物和大規模復性製造、新型聯合疫苗等領域掌握技術主導權。
同題問答
【百濟神州】
●你眼中的中關村是什麼樣子？
百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱：無論在中國還是海外，中關村都是“創新，敢為天下先”的代名詞，眾多高新科技人才被這裡優厚的創業環境、創新理念所吸引，來到中關村開創屬於自己的光榮與夢想。成立於2010年的百濟神州既是中關村飛速發展的見證人，也是中關村“人才、技術、資本”三駕馬車的受益者。
●在你印象中，這些年中關村最大的變化是什麼？
吳曉濱：最大的變化是格局的變化，中關村從最初的一群人創業的夢想聚集地，升級為帶動中國產業升級的創新原動力。以百濟神州所專注的抗癌新藥與創新療法領域為例，當前，中關村已成為中國在生物和健康領域創新資源與醫療資源最為密集的區域之一，產業集群效應顯著。
●對於中關村未來的發展，你有什麼期望和寄語？
吳曉濱：祝願中關村在未來“不忘初心，勇往直前”，期待未來從中關村能夠走出更多代表中國形象的國家品牌，引領國內產業乃至全球範圍的創新和產業提升新格局。
【科信必成】
●你眼中的中關村是什麼樣子？
北京科信必成醫藥科技公司總經理王錦剛：創新，永為人先。
●在你印象中，這些年中關村最大的變化是什麼？
王錦剛：與時俱進，為創新營造制度環境。
●對於中關村未來的發展，你有什麼期望和寄語？
王錦剛：讓中關村成為生命科學中心，讓中關村成為全世界更讓人嚮往的地方。
本版採寫/新京報記者 戴軒
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