什麼是基因編輯?為什麼科學家們會聯名譴責?看看發明者怎麼說

什麼是真正的CRISPR技術,它能做什麼?

數年前,醫學家Jennifer與同事Emmanuelle發明了一項進行基因組編輯的新技術,大家可能沒想到,CRISPR技術其實是在一項研究細菌如何對抗病毒感染的基礎科研中發現的。細菌在其成長環境中需要不斷對抗病毒,病毒感染就像一個定時炸彈,而細菌只有幾分鐘的時間來拆解炸彈,否則就會被炸燬。

很多細菌在其細胞內部有一個適應性免疫系統,就叫做CRISPR。

在一個細菌體內CRISPR系統會將病毒內的DNA抽出,然後以碎片的形式插入染色體內——即細菌的DNA中。這小段病毒DNA插入的位置就稱為CRISPR。CRISPR的全名是“成簇規律間隔短回重複序列”,太繞口了 ⊙ω⊙。CRISPR的機制是使細胞記錄一段時間內接觸到的所有病毒情況。最重要的是,這小段病毒DNA會遺傳給細胞的後裔,這就不僅僅是第一代細胞防禦病毒,還可以讓細胞的子子孫孫也都能享受保護。這樣的機制讓細胞能夠記錄下所有的感染歷史,就像是細胞的一張疫苗接種卡一樣。

一旦小段病毒DNA插入到細菌的染色體中,細胞就會複製出一段RNA分子,這段RNA完全是病毒DNA的複製品,他是正常DNA的化學上的表親,完全可以與序列匹配DNA分子交互。隨後這段CRISPR基因座上的RNA形成一種蛋白質,稱之為Cas9。然後組合成一個複合體,像圖片中那樣,在細胞中充當保衛的作用。這一複合體會搜索細胞內的所有DNA,尋找與RNA複合體序列相匹配的位置,一旦找到,就會像圖中一樣,這些複合體與這些藍色的DNA相結合,利用Cas9切斷病毒的DNA,Cas9的剪切位點非常精確。

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Cas9 RNA保衛複合體

我們可以把—Cas9 RNA保衛複合體—看成一把可以剪斷DNA的剪刀,在DNA螺旋結構中製造了一個雙鏈斷裂,而更重要的是,這個複合體是可以設計的,我們可以把它設計成可識別特定DNA序列,並在DNA上進行定點的剪切。Jennifer意識到這一功能更可以為基因組工程所用,使得DNA在斷鏈產生的地方進行精確的變更,這就好像我們在Word中用工具查找文件中的錯誤一樣。

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在基因組工程中使用CRISPR系統,就是因為細胞有能力尋找到斷鏈的DNA,並對其進行修復。當一個植物或者動物細胞在其DNA中發現了雙鏈斷裂,就可以去修復它,方法就是將斷鏈DNA的兩個頭粘在一起,只需在那個位置上做一點微小的序列變更,就是在斷鏈處插入一段新的DNA進行修復。如果我能有辦法在特定DNA位點上精確製造出一個雙鏈斷裂,那麼,我們就可以誘使細胞通過干預或者融入新基因信息的方式修復斷裂。更進一步,如果把CRISPR技術設計成能夠在DNA特定位置製造斷裂,比如在引起囊性纖維化病突變的基因附近,那我們就可以引導細胞對突變進行自我修復。

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發明者為什麼認為我們在應用這一技術時應該保持謹慎?

基因組工程技術並不是新事物,從19世紀70年代就一直在不斷髮展。比如DNA測序技術、DNA複製技術、甚至DNA操作技術,這些技術都紅極一時,但後來因為效率低,使用難度太大,最終均未能在大多數實驗室中使用,當然也就沒有進入臨床應用。所以,像CRISPR這樣的技術是非常有吸引力的,因為它操作起來相對簡單,Jennifer認為這項技術應該首先應用到血液中,因為和實體組織相比,血液更容易將這種修復工具帶到細胞裡。

為此,現在國際上出現了好多新的公司,試圖將CRISPR技術商業化,但是,資本的介入打破了科研的嚴謹性,利益的趨勢可能使這項技術朝著向人類不利的方向發展,電影裡的喬段可能在現實中發生。

CRISPR技術不僅可以應用在細胞上,還可以應用在一些生物體的胚胎上,包括我們人類本身。最近中國科學家用CRISPR技術改變人體胚胎的基因,並且成功誕下兩名嬰兒的事引起了整個科學界的震盪,數百位科學家聯名抵制這一行為,因為這一項技術並不完善,其在應用過程中會出現許多不可控的因素,從而引發一系列的社會問題

,甚至引起恐慌。所以,今年12月份,Jennifer組織倡導了一場針對這項技術的全球對話,以此希望可以集眾家之言,充分探討該技術可能產生的所有道德性、倫理性和社會問題。

新的技術良性發展是好事,但是盲目追求名譽和利益,我們是譴責的!


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