全球首個罕見癌症治療新藥獲批上市！

近日，美國FDA批准新藥Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)用於治療

值得一提的是，此次批准，讓Elzonris成為首個獲批治療BPDCN型白血病的藥物，同時也是首個獲得批准的CD123靶向藥物。 Elzonris的上市是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。

1.關於BPDCN

BPDCN是一種皮膚起源，繼發累及骨髓導致白血病的少見疾病，臨床上呈現侵襲性，常以皮膚病損為首發症狀，可同時累及骨髓、淋巴結、其他軟組織及中樞神經系統等，60歲以上老年患者多見，男性多於女性（比例約3:1），預後差。

BPDCN的臨床特徵與急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴細胞白血病(ALL)、骨髓增生異常綜合症相似，也有可能會被誤診這些疾病，如果一旦誤診那麼患者很有可能失去更佳治療機會。

此前BPDCN的標準療法為高強度化療+骨髓移植，然而，很多BPDCN患者對強化治療不能耐受。Elzonris，給了患者更多選擇性。

2.關於Elzonris

CD123在BPDCN和許多其他血液惡性腫瘤中表達，Elzonris是一種CD123導向的細胞毒素，專門針對CD123靶點設計，該藥由人IL-3與截短的白喉毒素(DT)進行重組融合而成，IL-3結構域能夠將細胞毒性DT片段引導至表達CD123的腫瘤細胞。在被腫瘤細胞內化後，Elzonris能夠不可逆地抑制蛋白質合成並誘導靶細胞凋亡。

Elzonris的獲批，是基於在初治和經治BPDCN患者中開展的一項多中心、多隊列、開放標籤、單臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的數據。

• 第1隊列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標籤劑量和時間表治療，7例(54%)實現完全緩解或臨床完全緩解(CR/CRc)，中位CR/CRc持續時間未達到(範圍：3.9個月-12.2個月)。
• 第2隊列中，15例複發性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實現完全緩解，1例實現臨床完全緩解。

3.Elzonris首席研究員觀點

Elzonris臨床研究的首席研究員、哈佛醫學院和丹娜法伯癌症研究所助理教授Andrew Lane表示，“Elzonris代表著BPDCN治療史無前例的飛躍，這是一種迄今為止還沒有批准治療方案的侵襲性惡性腫瘤

美國丹娜法伯癌症研究院

▲圖注：美國丹娜法伯癌症研究院

美國丹娜法伯癌症研究院在國際上處於領頭地位，被《US News》評為兒童腫瘤治療全美排名前列醫院，2016-2017全美癌症專科排名前四。

該中心因其專業診斷和治療各階段和類型的血液疾病而聞名世界。

• 移植項目在血液和骨髓移植方面享有美譽，是細胞療法方法基金會授權的血液和骨髓移植中心；
• 基因檢測全面，更多靶向藥可供患者選擇；
• 與美國麻省總醫院、佈列根婦女醫院平臺資源共享，可治療各階段、各類型的血液疾病，包括：急性淋巴細胞白血病、急性粒細胞性白血病、慢性淋巴細胞白血病、慢性粒細胞性白血病、毛細胞白血病、骨髓發育不良、淋巴母細胞性淋巴瘤、骨髓纖維變性等；
• Joseph H. Antin，為美國血液和骨髓移植協會奠基人和主席；是幹細胞移植及骨髓移植、再生障礙性貧血、陣發性夜間血紅蛋白尿等治療方面的權威專家；

• 該中心是美國首批專注於BPDCN患者護理和研究的中心之一。
• BPDCN中心將世界一流的患者護理與前沿研究相結合，為罹患漿細胞漿樣樹突的患者提供高效、個性化治療選擇。
• 作為血液腫瘤治療中心的一部分，BPDCN中心由多學科專家組成，包括腫瘤內科醫生，病理學家，皮膚科醫生和其他專家，致力於為患者提供優質護理。

Elzonris臨床研究的首席研究員、美國德克薩斯大學MD安德森癌症中心副教授Naveen Pemmaraju也表示，“Elzonris的獲批，是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。該藥的批准將為BPDCN患者提供一種新的護理標準。”

4.即將推向全球，讓更多BPDCN患者受益

在美國，Elzonris獲批之前，已被授予突破性藥物資格(BTD)、孤兒藥資格(ODD)。

在歐盟，Elzonris已被授予加速審批，預計將在2019年第一季度獲得批准。

目前，研究該藥的公司也正在評估Elzonris治療其他適應症，包括慢性骨髓單核細胞性白血病(CMML)、骨髓纖維化(MF)及其他適應症。

5 結語

每一款新藥的獲批對患者來說都意味著“生”的希望，對於罕見病患者來說更是如此。因此，任何時候都不要放棄，相信科學家們總有一天會將罕見病逐個攻破！

厚朴方舟將持續關注更多海外前沿醫療信息，幫助患者們及時獲取海外新藥物、新技術和新療法，為患者提供更多選擇和希望。

閱讀更多 厚朴方舟 的文章

關鍵字: 丹娜 腫瘤 新藥