2月28日，國際罕見病日。
2月11日，國務院總理李克強主持召開國務院常務會議，部署加強癌症早診早治和用藥保障的措施，並決定對罕見病藥品給予增值稅優惠。
會議指出，要保障2000多萬罕見病患者用藥。從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%徵收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計徵增值稅。
這是藥品領域又一次迎來利好。早在去年年初，罕見病用藥政策利好就接踵而至。2018年6月，121種《第一批罕見病目錄》向公眾印發。幾天後，國務院常務會議決議，對治療罕見病的藥品簡化上市要求。
中國社會科學院社會學研究所研究員、社會政策研究中心顧問楊團對《公益時報》記者表示，“罕見病保障機制不同於其他病種，應具有特徵性，對這一人群給予特殊保障，罕見病用藥不僅僅是減稅問題，一系列政策性制定才剛剛開始。”
截止記者發稿時，2月13日國家衛生健康委員會表示，未來，將隨著相關診斷和治療手段的提高，對罕見病目錄進行動態調整。
罕見病藥價高昂 患者倍增壓力
2018年2月27日，由病痛挑戰基金會與香港浸會大學、華中科技大學聯合發佈的《2018中國罕見病調研報告》顯示，罕見病患者平均承擔醫療開支的70%~80%，還有很多罕見病病人並非無藥可用，而是因為藥費過高而難以承擔。
中國社會科學院經濟研究所研究員、微觀經濟學研究室主任、公共政策研究中心副主任王震指出，“藥品創新能力低、以藥養醫、高藥價，依然是中國藥品供應體制的特徵性事實”。
王震表示，“藥品創新能力低是導致我國重病患者‘無藥可用’或‘被迫選擇高價進口藥’的關鍵性原因之一。我國大量所謂‘新藥’，其實多是‘改頭換面式的假創新’，缺乏實質性創新。
王震指出，“壓低成本以留足‘返利’和‘回扣’空間是我國藥品企業不願意進行實質性創新投入的考慮之一，而這背後的原因則是我國公立醫療機構由行政壟斷背景下的‘以藥養醫’，以及由之引發的醫院、醫生對‘高價藥’的偏好。”
王震介紹，在我國醫院的收入來源中，藥品收入佔30%-40%，最高的時候佔60%；而在藥品的價格構成中，生產與流通成本（含利稅）僅佔30%-35%。
據瞭解，我國在2015年6月前對藥品實行“價格管制”，對進入醫保目錄的藥品進行“最高限價”，此後進入市場定價階段。
2015年5月，國家發改委發佈《關於印發推進藥品價格改革意見的通知》，通知要求自2015年6月1日起，取消絕大部分藥品的政府定價(麻醉藥品和第一類精神藥品除外)，建立起以市場為主導的藥品價格形成機制。
王震說，“2015年之前，政府限價的同時又實行省級集中招標採購，多數是‘低價藥中標’。在醫療機構和醫生偏好高價藥的情況下，企業沒有動力做實質性創新。”
中國社會科學院社會學研究所研究員、社會政策研究中心顧問楊團對《公益時報》記者表示，“不光是藥品生產問題，這與國家醫療體制有較大關係，現有醫療體制不改，回扣利益空間太大，導致藥品價格難以下降。如果生產、流通體系不改，仍不能達到患者終極受益的目標。
政策紅利釋放影響
此次的罕見病藥品增值稅降稅前，已經有過一輪製造業藥品降稅。
2018年3月28日召開的國務院常務會議就決定，從2018年5月1日起，將製造業行業的增值稅稅率從17%降至16%，這其中就包括藥品製造。
中國社科院財經戰略研究院財政研究室副主任何代欣認為，罕見病種類多，而一些相關藥品價格又很高，如果從稅收方面能夠給予一定減免的話，既能使企業享受到減稅紅利，同時也能夠降低患者治療成本，有助於患者改善病況。特別是在罕見病藥品領域有競爭的企業，在享受到普遍性的減稅紅利後，也會產生調低藥品售價的意願。
瓷娃娃罕見病關愛中心主任王奕鷗表示，“政策釋放了一種信號，讓重視中國市場的外企藥商通過稅收激勵優惠將罕見病藥品儘快在中國上市，讓患者受益。”
但對於治療罕見病藥品的高價格，王奕鷗坦言，“政策性降稅空間可能會讓罕見病藥品上市後有一定降價空間，給患者購藥壓力帶來一定釋放，但不會很大，即便降價罕見病藥物對患者用藥仍有壓力。”
罕見病政策出臺一定是多方面的。王奕鷗表示，“降稅、免臨床、綠色通道、藥品上市優惠政策，這些對於患者家庭來講不一定所有的家庭都能理解，但最終就是家庭能否用的上藥，是否有更多的罕見病有效藥物進入到中國，讓更多中國藥企有能力研發罕見病用藥，這必須由政策來解決。”
多重呼籲推動政策進步
2018年6月6日，國家衛健委、科技部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局和國家中醫藥管理局聯合印發了《第一批罕見病目錄》。第一批納入目錄的罕見病共121種。
該目錄根據中國人口疾病罹患情況、醫療技術水平、疾病負擔和保障水平等，參考國際經驗，由不同領域權威專家按照一定工作程序遴選產生。目錄廣泛徵求了相關部委和行業意見並達成一致。
白化病、先天性肌無力綜合徵、血友病、帕金森病等疾病被納入第一批目錄。
國家衛健委表示，各部門將按照分批制訂、動態更新的工作方式，依據工作程序，逐步完善中國罕見病目錄，為各部門開展相關工作提供依據，進一步維護人民群眾健康權益。
王奕鷗說，“罕見病總數約7000種，第一批納入目錄的罕見病共121種，還有大量病種需要進入，如何進入？顯然還有很大納入空間。‘擴展目錄’、‘綠色通道’、‘稅收優惠’、‘跟進實施’，這對於社會組織進行政策倡導有著很大空間。”
“政策推進的同時，罕見病公眾認知、政策與罕見病群體關係、政策演變發展解讀等都是社會組織應該持續倡導的工作。”王奕鷗補充道。
2018年6月20日，國務院常務會議決議，確定加快已在境外上市新藥審批、落實抗癌藥降價措施、強化短缺藥供應保障。會議指出，對治療罕見病的藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市，監管部門在3個月內審結。
這表明，在境外已上市而國內未上市的罕見病用藥，可直接提供境外研究資料在國內申報上市，而無需再在國內進行臨床試驗，而且3個月之內就須有審批結果。
據不完全統計，目前已有21個治療罕見病的藥品納入優先審評審批。
2月13日，國家衛健委召開例行發佈會，醫政醫管局副局長焦雅輝在發佈會上表示，世界衛生組織把罕見病定義為發病率在0.65‰－1‰疾病，但是由於我國人口基數比較大，患罕見病的絕對人口數在我國仍是一個不小的數字。罕見病的管理不單純是一個醫學問題，也是一個社會問題。她表示，未來隨著罕見病診斷和治療手段的提高，還將對罕見病目錄進行動態調整。
中國社會科學院社會學研究所研究員、社會政策研究中心顧問楊團指出，“在中國，每種罕見病的人數好像不多，但我國人口基數大，乘以13億將會是一個非常大的數字，中國的政策在制定上不能只採用多、少數概念，更不能忽略少數。不應只看結構，而應看絕對數值，這是政策上的重要概念。”
另外，楊團還表示，“罕見病保障機制不同於其他病種。罕見病具有特徵性，是固化、不可逆的病種。對這一人群應給予特殊保障，不僅僅是稅收問題，政策性才剛剛開始。”
公眾倡導注重傳播效果
2018年7月5日，一部講述罕見病用藥的電影《我不是藥神》在中國上映。影片講述了神油店老闆程勇從一個交不起房租的男性保健品商販，一躍成為印度仿製藥“格列寧”獨家代理商的故事。
這部根據真實事件改編的電影《我不是藥神》最終票房突破25億。影片反映的我國罕見病等重症患者用藥難、用藥貴等現實問題，引發輿論關注。
2018年7月17日，“中國政府網”微信公眾號發文稱，李克強總理就電影《我不是藥神》作出批示，“癌症等重病患者關於進口‘救命藥’買不起、拖不起、買不到等訴求，突出反映了推進解決藥品降價保供問題的緊迫性，要求有關部門按照國務院常務會確定的相關措施抓緊落實，能加快的儘可能加快。”
楊團表示，“一件事情要讓大家認識就必須通過有效的傳播手段，越是認識清晰，越會產生輿論，這對於政策改變就越有利。通過電影《我不是藥神》傳播，將罕見病、癌症等屬於少數人群的重症病種用藥價格高企的尖銳問題，通過藝術表現的方式展現，引起政策重視，推動政策進步，這種傳播作用在中國政策史上少見，互聯網時代迅速形成的輿情得到有效響應，這是國家進步的表現。
近幾年間，一批關注罕見病群體的社會組織也紛紛成立，北京新陽光慈善基金會、瓷娃娃罕見病關愛中心、罕見病發展中心、藍梅罕見病關愛中心、愛稀客罕見病關愛中心等社會組織分別通過宣傳倡導讓社會各界關注罕見病群體，推動政策進步。
2009年、2011年、2013年，瓷娃娃罕見病關愛中心舉辦第一、二、三屆瓷娃娃全國病友大會，作為全國性的罕見病公益盛會，共有近700位成骨不全症病友及家屬齊聚北京，1000餘名公眾參與。
王奕鷗表示，“病友、病友組織、社群行動者，這十年間沒少忙活罕見病領域政策變化明顯，大家一直呼籲政策。這次政策出臺給大家信心，讓病友及相關方看到呼籲倡導行動帶來的效果和變化。另外，病友和病友組織應看到自身社群的重要性，政策及相關方關注到訴求者本身的聲音，從而兩者達到共同推進罕見病目標的作用。”
鏈接——
1.罕見病定義？
根據中國罕見病網的資料，罕見病是指發病率低、少見的疾病。世界各國對於罕見疾病的定義不盡相同，世界衛生組織將罕見病定義為患病人數佔總人口的0.65‰～1‰的疾病或病變；根據WHO及其他國家數據推算，目前我國罕見病總患病人口數約為1680萬。由於罕見病病種多、每種病的患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業關注罕見病治療藥物的研發，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”；而截至2016年，我國上市的“孤兒藥”只有189種，相較於多達6000—8000種罕見病，遠遠不能滿足其治療需求。
2.世界醫藥研發國分類？
根據《構建可持續發展的中國醫藥創新生態系統》的數據顯示，2007-2015年，世界各主要醫藥研發國家按照創新貢獻大致可分為三個梯隊：第一梯隊為處於遙遙領先地位的美國，創新貢獻佔全球一半左右；第二梯隊包括日本、英國、德國和瑞士等製藥強國，創新貢獻約在5-10%，這些國傢俱有良好的藥物研發基礎，併力爭成為全球或區域創新樞紐；而中國則處於第三梯隊，貢獻在5%以下。
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作者/ 張明敏
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