美國“天價藥”最新排行榜
每一款創新藥誕生對患者來說，是福音，是希望。但其天價標籤讓人望而卻步，甚至萬念俱灰。
GoodRx作為美國處方藥搜索比價網站，實時展示最新的藥品價格。去年11月，GoodRx網站發佈“2018年度美國最昂貴藥物”排行榜，列舉了標價均超過了2.5萬美元/月的20款價格最貴的零售藥物。
今年3月，GoodRx又更新美國前20種最昂貴的藥品名單。相比2018年公佈最新昂貴藥物的排行榜，Actimmune（干擾素γ-1b）依然佔據榜首，另有Cerdelga、Vitrakvi兩款新藥上榜，且整體藥價都小幅度提升。具體情況詳見下圖：
01、Actimmune52322美元/月
Actimmune以52321美元/月的標價依然位列榜首。該藥適用於治療骨硬化症（Osteopetrosis）和慢性肉芽腫病（Chronic Granulomatous Disease）兩種罕見病。患者一般每週注射3次Actimmune，每月平均注射12劑，每劑的價格為4360美元。
02、Myalept46328美元/月
Myalept在去年以42138美元/月的標價排名第6，而今年又以標價46328美元/月位居第二名，上升4個名次，標價漲幅近10%。
Myalept由Aegerion公司研發，是一款用於治療全身性脂肪營養不良（Generalized Lipodystrophy）孤兒藥，也是目前控制這種罕見病的唯一藥物。患者通常每月使用10劑，每劑標價約4632美元。
03、Daraprim45000美元/月
Daraprim以45000美元/月的標價在2018年排行第二，今年又以同樣的標價位列第三。該藥是一種專門治療寄生蟲（如弓形蟲病）感染的藥，由Vyera製藥公司（前身是圖靈製藥）銷售。
值得提及的是，Daraprim的價格是在2015年，由公司前CEO—Martin Shkreli將其價格從每片13.50美元提高到750美元左右，從而引發了一場藥物定價風暴。隨後受到嚴格審查，但其標價仍居高不下。
04、Cinryze44141美元/月
Cinryze在今年以同樣的標價（44141美元/月）位居第四。該藥由Shire公司生產，用於治療遺傳性血管性水腫（hereditaryangioedema，一種罕見的危及生命的遺傳性疾病），每月標準用藥量(16劑)，標價是44140美元。
據悉，Shire公司提供OnePathCo-PayAssistanceProgram援助計劃，有商業保險的患者可獲得低至0美元的價格。
05、Takhzyro44140美元/月
Takhzyro以標價44140美元/月位居第五，同樣為Shire公司研發，並於2018年8月獲FDA批准治療遺傳性血管性水腫（hereditaryangioedema）。患者通常每月需要注射兩劑，每劑標價22070美元。
06、Chenodal42570美元/月
Chenodal以標價42570美元/月位列第六，與去年相比，下降一個名次。該藥由Retrophin公司銷售，是一種治療膽結石的藥物。Chenodal的每月費用是42,570美元（每片藥價為473美元，患者通常需要服用90片）。
據悉，Chenodal的價格在2014年增長了5倍，其背後操縱者是使Daraprim價格暴漲的MartinShkreli。該藥雖已過專利保護期，但由於“封閉分銷系統”的保護，其它製藥企業研發亦不能生產這種藥物。
07、Juxtapidl40671美元/月
Juxtapidl在去年以36992/月的標價位列第八，目前以40671美元/月上榜第七名，雖名次降了，但標價漲幅近10%。
Juxtapid由Aegerion製藥公司生產，適用於治療純合子家族性高膽固醇血癥（HomozygousFamilialHypercholesterolemia，一種由基因突變導致的心血管疾病），通常需患者每月服用28粒藥。
08、H.P.Acthar38892美元/月
H.P.Acthar以標價38892美元/月佔據第八名。該藥由Malnkkrdt製藥公司生產，適用於多種疾病，包括類風溼性關節炎、多發性硬化症、嬰兒痙攣、眼科疾病、銀屑病性關節炎等。患者通常每月注射一劑即可。
09、Tegsedi34600美元/月
Tegsedi與去年排名一樣，均位列排行榜第九位。Tegsedi在2018年6月獲批上市，用於治療家族性澱粉樣物多發性神經病（Hereditary Transthyretin Amyloidosis，一種罕見疾病）引起的神經損傷。患者需要接受適當的給藥技術培訓，通常每月使用量為4劑，每劑標價為8650美元。
10、Ravicti33572美元/月
Ravicti以標價33572美元/月位列第十位，與去年排名相比，名次有所下降，但標價增幅近5%。該藥由Horizon公司生產，用於治療治療尿素循環障礙（UreaCycleDisorders，一種會導致血液中氨含量過高的基因疾病）。適用人群可為2個月以上的兒童，患者通常每個月需要使用7瓶。
11、Vitrakvi32800美元/月
Vitrakvi（larotrectinib）以標價32800美元/月首次登榜，排名第11位。該藥於2018年11月26日獲FDA批准上市，主要用於治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者，而且它的有效率高達75%，是FDA批准的第一個不區分腫瘤來源用於初始治療的方法。
拜耳曾表示，口服膠囊形式的Larotrectinib採購價格為每月32,800美元（30天100mg），每年可能花費393600美元（約270多萬人民幣），而某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元。這樣的天價對罕見病患者來講，不是吃掉一套房子就能買單。鑑於此，拜耳公司也表示資助的慈善機構將免費提供該藥物。
12、Firazyr32468美元/月
Firazyr是Shire公司第三款上榜的藥物，用於治療遺傳性血管性水腫。然而，與上述Cinryze有所不同，Cinryze用於發作前的腫脹預防，而Firazyr用於發作後。由於患者平均每月遭受2-4次發作，大多數患者每月需用1盒（3針）Firazyr，即治療成本達32468美元。
13、Cuprimine31426美元/月
Cuprimine由Valeant公司（現為Bausch健康公司）生產，以31426美元/月的標價排在第十三位。
該藥是榜單中“資歷”最老的一款藥物，適用於由Wilson疾病（Wilson’s Disease）治療引發的銅累積。患者飯後服用一粒膠囊，每粒的標價是超過261美元。
14、Sovaldi28000美元/月
Sovaldi由吉利德公司生產，用於治療丙肝。患者需服藥12周，價格為1000美元一片，每月的用藥費用為28000美元。
值得一提的是，在去年GoodRx發佈“2018年度美國最昂貴藥物”排行榜中，吉利德還有一款適用於丙型肝炎治療的藥物—Harvoni（標價31500美元/月，排名第12位），而此次落榜。其主要原因是Harvoni專利保護在今年1月到期。吉利德面臨專利懸崖危機，無奈降價保市場。
15、ViekiraPak27773美元/月
ViekirPak由艾伯維生產，是一種二合一的抗丙肝藥物，以每月27,773美元的價格排在第15位。該藥的優勢在於治療美國最常見的丙肝類型，適用人群廣泛。但因其包裝由多種藥片組成，患者服用不方便，加之市場湧入越來越多的肝炎藥物，ViekiraPak已然不再是治療丙型肝炎的首選用藥。
16、ViekiraXR27773美元/月
ViekiraXR是ViekiraPak的緩釋劑型，也用於基因1型丙肝患者的治療，與ViekiraPak不同的是，患者每天只需服用一片即可。而後，艾伯維推出了Mavyret，可在8周內治癒肝炎，位居本次排行榜的第二位。據艾伯維2018年財報，Mavyret全年創收34.38億美元。
17、Orfadin27247美元/月
Orfadin適用於1型遺傳性酪氨酸血癥（HT-1，一種由酪氨酸代謝障礙所致的罕見遺傳性疾病）。該藥的使用劑量因人而異，但大多數患者每月需服用30粒20毫克的膠囊，每粒定價為908美元。
18、Tibsovo26115美元/月
Tibsovo由Agios Pharmaceuticals研發，於2018年7月獲批上市，是首個針對IDH1酶的靶向抑制劑，適用於治療特定基因突變患者的急性髓性白血病（AcuteMyeloidLeukemia）的藥物。
19、Cerdelga26000美元/月
Cerdelga是由賽諾菲旗下子公司健贊(Genzyme)研發，用作特定1型戈謝病(Gaucherdisease)成人患者唯一的一線口服療法，是繼Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)的另一款治療戈謝病的口服制劑。
據悉，Cerezyme曾是全球最貴的藥，患者每年的治療成本高達30萬美元。擁有同樣適應症的Cerdelga與前者標價相差無幾。而夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso兩款用於治療戈謝病的注射液標價不如Cerdelga高。
20、Remodulin25466美元/月
Remodulin由United Therapeutics研發，以標價25466美元/月排名第二十位。該藥用於治療肺動脈高壓。患者通常需要每月注射2劑，每劑定價12733美元。
此外，Remodulin已於2018年6月26日專利到期。同時，United Therapeutics與Sandoz、Teva、Par Pharmaceuticals及其他仿製藥公司簽署了專利協議，面臨仿製藥的強勢搶灘，該藥標價能否會小幅降低呢？
信息來源：https://www.goodrx.com（作者|ToriMarsh）、生物探索
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