2019年7月25日，國家藥監局批准了田邊三菱製藥的依達拉奉(Edaravone)100ml:30mg注射液。2019年4月12日，田邊三菱製藥以進口5.1類提交依達拉奉氯化鈉注射液上市申請獲得CDE承辦受理，6月21日以“罕見病用藥”為由擬納入優先審評。雖然依達拉奉用於治療ALS的作用機制尚不明確，但是全球漸凍人症治療的最新藥物。
罕見病成醫藥市場新寵目前全球已有近400種孤兒藥上市，另有450種藥物在研發中。據Evaluate Pharma發佈的《2019年孤兒藥報告》。報告認為科學的進步將助推孤兒藥市場在未來6年(2019-2024)快速增長。除了最近突破性細胞和基因治療的Yescarta、Luxturna產品，針對罕見病的藥物將進入市場，從而加快全球孤兒藥市場的快速增長，2018年全球孤兒藥市場為1310億美元，同比上一年增長了5.65%。預測2024年將達到2420億美元，年平均增長率達14.12%，屆時在處方藥市場中的佔比將首次突破20.3%。
據醫藥諮詢公司Igeahub發佈的《2018年最暢銷的10款孤兒藥》榜單顯示，2018年全球TOP10孤兒藥來那度胺、帕博利珠單抗、利妥昔單抗、納武利尤單抗、依魯替尼、依庫珠單抗、泊馬度胺、尼洛替尼、伊匹單抗和魯瑪卡託-依伐卡託的銷售額達468.52億美元，同比上一年增長了19.39%。
漸凍人症市場青澀肌萎縮側索硬化症(ALS)也叫運動神經元疾病，俗稱“漸凍人症”。這是一種罕見性疾病，多見於40～50歲的男性，其病因至今不明，醫學認為部分病例與遺傳及基因缺陷有關。漸凍人症是運動神經細胞進行性退化，導致的四肢、軀幹、胸部腹部肌肉逐漸無力和萎縮，以及言語、吞嚥和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。
全球漸凍人症發病率很低，但對患者的生活質量及生命構成極大的威脅。美國FDA現已批准了2個“漸凍人症”治療藥物。第一個是1996年美國FDA批准賽諾菲開發的利魯唑(Rilutek)口服藥物；第二個是2017年“全球漸凍人日”前夕，美國FDA日批准了日本田邊三菱公司的依達拉奉用於治療漸凍人症，除此之外，還沒有批准第3個藥物。
石藥集團於2018年3月11日公佈，石藥集團開發的用於治療肌萎縮側索硬化症的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，已獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格認定。
依達拉奉的新機遇依達拉奉是一種腦保護自由基清除劑。臨床上多用於阻止腦梗塞的進展，緩解其伴隨的神經症狀，抑制遲發性神經元死亡和脂質過氧化，清除自由基，從而抑制腦細胞、血管內皮細胞、神經細胞的氧化損傷。在改善急性腦梗塞所致的神經症狀、日常生活活動能力和功能障礙發揮了重要作用。
依達拉奉是2001年日本三菱製藥公司研製上市的新藥。2003年美國《缺血性腦卒中患者的早期處理指南》和2004年日本的《腦卒中治療指導原則》確認是唯一經大規模臨床試驗證實有效的的神經保護劑。
2017年5月5日，美國FDA批准了田邊三菱的依達拉奉用於治療肌萎縮側索硬化症，即漸凍人症，是22年來首個批准的肌萎縮側索硬化(ALS)的新藥，用藥後可以延緩漸凍人身體機能下降。美國FDA批准用於漸凍人治療後，將提升依達拉奉市場地位。
2003年新型的自由基清除型腦保護劑依達拉奉由先聲藥業率先研發成功，商品名必存，適用於改善急性腦梗塞所致的神經症狀、日常生活活動能力和功能障礙。
迄今為止，國家藥監局批准了國內依達拉奉18家制劑批文，15家原料藥生產批文。2019年6月～9月國家藥監局加速審評，新批准了北京四環製藥、山東方明藥業、海南全星製藥、南京優科製藥等四家的依達拉奉注射液生產批文，主要品規為20ml:30mg。
據米內網數據顯示，2018年中國公立醫療機構依達拉奉注射液終端市場為50.26億元，同比上一年略有下滑，在約束注射劑濫用和輔助用藥形勢下，下滑7.86%。隨著國內ALS臨床獲得進展，將推動市場增長。
中國公立醫療機構終端依達拉奉注射液銷售情況(單位：萬元)
利魯唑增長率高達88%利魯唑是賽諾菲開發的藥物，1996年獲美國FDA批准上市，商品名為Rilutek。1999年賽諾菲的利魯唑片劑在中國上市，商品名“力如太”。國產利魯唑由魯南貝特製藥、江蘇恩華藥業、萬特製藥(海南)等3家生產，從而構成了進口與國產四家壟斷市場的格局。
賽諾菲的Rilutek是第一個獲美國FDA和歐盟批准用於治療ALS的藥物，也是目前唯一公認對緩解ALS進展有效的藥物。利魯唑通過抑制腦內神經遞質(穀氨酸及天冬氨酸)的釋放，抑制興奮性氨基酸的活性及穩定電壓依賴性鈉通道的失活狀態來表現其神經保護作用。研究證明利魯唑可減少興奮性遞質的毒性作用，增加細胞的存活率來達到治療的目的。利魯唑可改善病人生存狀態，卻無法阻止ALS病情的發展。目前，利魯唑片劑是國內漸凍人症臨床上主要口服藥物。
據米內網數據，國內重點省市公立醫院終端利魯唑銷售額為3172萬元，同比增長87.86%。其中賽諾菲的“力如太”佔比84.16%，魯南貝特公司的膠囊劑“協一力”佔比10.72%，江蘇恩華藥業的利魯唑片佔比3.99%，萬特製藥(海南)的“萬全力太”佔1.12%的份額。
重點省市公立醫院終端利魯唑銷售情況(單位：萬元)
前三家均呈現出高增長的態勢，賽諾菲的“力如太”增長率為101.33%，魯南貝特公司的“協一力”增長率為43.60%，江蘇恩華藥業的利魯唑片增長率高達59.93%。
專家特輯
奧賽康、海思科PPI注射劑策馬揚鞭
50億市場波瀾再起！恆瑞、正大天晴“合攻”
關注同花順財經微信公眾號(ths518)，獲取更多財經資訊
閱讀更多 同花順財經 的文章
