03.02 自閉症新葯balovaptan的原理和療效怎麼樣?

我在做畢設


在今年的一月底,羅氏旗下的新藥就傳來了好消息,旨在改變自閉症患者社交互動的balovaptan(舊稱RG7314)已經獲得了美國的食品和藥品管理局的突破性認定。

其實早在去年的五月份,在國際自閉症研究大會上,已經有研究證明balovaptan具有良好的安全性和耐受性。

但是ASD卻是一種非常嚴重的終身性疾病,其發病原因的複雜性、干預的長久性以及治療的難度都是一個難題。所以,截止到目前為止,關於該疾病,市場上還沒有獲得批准的治療方案可以供我們去選擇。

有相關人士表明,羅氏可能會在2020年之前提交監管批准的申請。但是讓我們深感遺憾的是,

一種藥物如需要上市,需要在給藥對象類型,給藥途徑、劑量以及療程等多方面進行探索和實驗,才有可能在註冊前臨床試驗中獲得好的結果,所以,到底能不能在2020年通過審批?仍然是一個漫長的過程,我們如果為了等這一天耽誤了孩子就得不償失了。

前段時間,有很多的家長諮詢我藥物的治療方法,比如頭皮針對自閉症孩子有沒有用?針灸沒有沒有?輕斷食法有沒有用?等等,家長的焦急心情我也能夠理解,但是很多的家長也會為了孩子的康復而陷入誤區,反而耽誤了孩子。

其實,我個人建議,對待自閉症,科學有效的干預才是最好的方法,如果僅僅寄託在藥物方面,對孩子的長期發展是很不利的,因為自閉症的核心障礙正是社交和語言這兩個方面的障礙,

目前在市場上,還沒有任何一種藥物能夠緩解或者治療其核心的障礙。所以,針對孩子的不同情況,選擇適合孩子的干預方式,家長配合機構,幫助孩子提高各方面的能力。

溫馨提示:我們旨在為全球的自閉症兒童提供最準確、專業、智能的康復訓練遊戲和素材。針對孩子的刻板行為進行干預提高,希望能夠幫助到更多的自閉症兒童,讓世界充滿愛!


你好children


美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予瑞士製藥公司羅氏罕見的 "突破性療法" 的稱號,這意味著正在研究的自閉症藥物balovaptan 可以更快地進入到 FDA 的批准程序。

專家們對該藥的研究抱有希望, 但他們認為用來評估藥物的測試方法上還不完善,有探討的空間。 FDA 的決定基於 balovaptan 早期試驗 (RG7314) 的結果, 其中藥物改善了自閉症成人的小部分社交和溝通困難。

而針對兒童和青少年的試驗還在進行中。 目前羅氏正在計劃下一階段的試驗,但是還沒有時間表。預估2020年前不會申請批准上市。

以上資料來源自美國自閉症光譜新聞網站2018 年2月12日發表的文章。

自閉症是一個相當複雜的病症。目前有關的藥物只能輔助控制自閉症患者的情緒,還沒有任何一種藥物可以緩解或治療其核心症狀 - 語言和社交困難。

現在看來,即使這種新藥上市也無法完全治療社交和溝通障礙,更不用提它無法治療感統障礙和語言障礙的部分。與其浪費孩子的黃金干預時間等待一個不確定效果的藥物,不如先積極的去面對它,改善它。

這裡有兩點要勸導有自閉症患兒的家長:

1. 自閉症是腦神經發育障礙引起的,每個患兒的症狀都不一樣。而現代研究腦神經的醫學發展還未成熟,期盼用藥物或是物理治療、基因治療、甚至幹細胞治療等都是不切實際的。

2. 要尋求對自己的孩子最好的治療方法在家長自身。試問,競賽時理解規則的人和不理解規則的人哪方更容易贏?顯而易見,理解規則的人贏面更大。同理。自閉症兒童的教育很大一部份仰賴於家長對自閉症的理解。現在自閉症教育已經在變質成一個圈錢的行業。家長不理解自閉症,好的結果是孩子沒有或很少進步,壞的是一輩子不能自理甚至因為一些特殊療法讓孩子的症狀雪上加霜。請家長們一定要先理解自閉症。不說別的,連特教中心靠不靠譜都不知道要怎麼期望孩子未來能“脫帽”?

大家要理解自閉症不是一個有錢就能解決的病症!自閉症最好的藥是家長的知識、輔助、理解、和關愛。每一個成功的例子背後依靠的都是家長豐富的知識和不間斷的付出。

希望每個自閉症患者都能擁有美好的未來!


明月靜夜憶初心


自閉症是一種綜合症狀,目前病因不明,醫學上把有這些症狀表現(症狀可以自己查一下)的人規類到一起稱為自閉症,因此這一類人群的發病原因大為不同,說有一種藥能治自閉症這就有些不太現實了,但是一些西藥對某些症狀還是有效的,例如,利他林對應的注意力缺陷問題,本題中羅氏新藥也是針對自閉症某種症狀的藥物,主要是改善交往(自閉症症狀不是單一不交流,很多,如智力低、多動、交流障礙、心理問題、行為問題、思維刻板、精神問題等),羅氏去年被評自閉症突破性藥物,在某一症狀的治療上應該是有一定的效果,但一定不是所有時自閉症都有效,目前瞭解到藥物現在已經到了臨床三期,能不能上市還要看臨床數據


悟飯知世


作為一名自閉症譜系女孩的父親,對於關於自閉症的最新的研究訊息,我從不做過多的關注,只是一看然後呵呵一樂,就該幹嘛幹嘛。

因為我知道,自閉症的“治癒”離我們很遠很遠,而且所謂研究的最新情況,經添油加醋的報道一說,早已面目全非。

我只知道執著地帶著孩子在日常生活中改變自己,改變別人對自閉症的認識,從而改變我和孩子的命運。

我又要提及幾天前和某位家長在自己育兒群裡的爭論,我明確反對腸道菌群干預自閉症,是出於自己對自閉症的認識以及對我建的群裡所有為我而來的家長和孩子負責,而不是神馬一言堂。

在我看來你整天心事著這個方法那個途徑去嘗試,就和吃著碗裡的想著鍋裡的一個樣子,遲早都會是熊瞎子掰苞米!

所以回答這個問題我不是來談這個最新成果的,即便有最新成果也離著我們這些平民老百姓相當的遙遠,我們只能抓住身邊的一切機會去努力!

至於這回答後面摺疊的某些傢伙,混著倆什麼中醫可以治癒自閉症,連多打一點兒字都懶得打,或根本無法說出邏輯和理論,你們這些坑孩子的玩意兒就閉嘴吧,有我在不會讓你們再誤導任何一個自閉症譜系孩子的!

以上!


【一位孤獨症兒童的父親,孤獨地看世界,也許是最獨特的視角,堅持用文字感染大家,請關注我,請喜歡我的文章的人們評論轉發擴散,請做我們能做的,請尊重自閉症譜系的生活,我已成立頭條育兒群,譜系與普通孩子家長都可加入,請私信我,謝謝】🙏


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