充分理解，自願參與
陳阿姨到醫院就診，醫生根據各方面檢查結果做出診斷，並告知目前有一個評估某藥品的有效性與安全性的隨機、單盲、陽性藥平行對照、多中心臨床研究，需要招募2001例受試者，比較適合陳阿姨。該臨床研究醫師詳細解說試驗內容，最後詢問是否願意參加。陳阿姨覺得參加此試驗好像對自己的病情很有幫助，於是同意並簽署知情同意書。但是回家後陳阿姨愈想愈不安，總覺得會不會有很嚴重的危險性醫師忘記或故意不說，進而開始憂慮病情是否會因而惡化，經過和家人商量後又回到門診找醫師再度詳談，經過與醫師詳細溝通後陳阿姨心中疑慮慢慢得到緩解，同意繼續參加臨床研究。由於陳阿姨平時對臨床研究知之甚少，導致她後來的憂慮。那麼，讓我們共同瞭解一下臨床研究。
臨床研究是什麼？
臨床研究是指任何在人體（病人或健康志願者）進行藥物的系統性研究，以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分佈、代謝和排洩，目的是確定試驗藥物的療效與安全性。新藥或新療法在普及前，必須被驗證是安全、有效的。臨床研究是幫助醫生找到改善、控制、治療疾病最佳方法所進行的研究性工作。每個試驗都嘗試找到更好的方法來預防、診斷和治療疾病。臨床研究是長期細緻的研究過程中的最後階段，設計執行良好的臨床研究是發現能夠提高人類健康的最快和最安全的方法。
臨床研究分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
Ⅰ期臨床研究：初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。觀察人體對於新藥的耐受程度和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據。對象為健康受試者。Ⅰ期臨床研究必須在特定的Ⅰ期病房開展。
Ⅱ期臨床研究：治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標適應症患者的治療作用和安全性，也包括為Ⅲ期臨床研究研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。
Ⅲ期臨床研究：治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應症患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關係，最終為藥物註冊申請的審查提供充分的依據。
Ⅳ期臨床研究：新藥上市後應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關係以及改進給藥劑量等。醫生向陳阿姨解說的臨床研究屬於Ⅳ期臨床研究。
臨床研究是如何執行的？
一種新藥或新療法在經過臨床前研究之後，經管理部門初步審批後才能進行臨床研究，目的在於保證新藥或新療法的安全性與有效性。臨床研究的執行流程大致如下：
1、研究者制定嚴謹的研究方案；
2、在研究機構進行臨床觀察；
3、研究者記錄臨床觀察數據；
4、監查員監查臨床研究的全過程，確保數據真實可靠；
5、專業人員進行數據管理、統計分析；
6、臨床研究報告；
7、上報國家相關管理部門；
8、批准新藥上市或新療法應用。
參加臨床研究有什麼好處：
1、參加臨床研究可能使患者提前一步從新藥物中獲益，使病情得以好轉、延長生存或減輕痛苦等。
2、大多數臨床研究是免費提供試驗藥或治療，從而減輕患者的經濟負擔（尤其腫瘤患者）。
3、參加臨床研究可以使患者獲得與自身健康相關的知識，瞭解當前國際上針對自己的疾病的治療水平和最新進展，瞭解自身疾病的預後以及目前標準的治療所能達到的療效。
4、參加臨床研究將使患者得到更好的照顧和關注。很多臨床研究都會有比普通看病多的實驗室檢查以及醫生查體詢問。
參加臨床研究有什麼風險？
1、臨床研究用藥可能有輕微的、嚴重的、甚至危及生命的不良反應。
3、參加臨床研究要比普通的看病花費參與者更多的時間和精力，比如經常去研究接受更多的治療，在醫院停留的時間長，有時需要聯合用藥。
測試新藥對患者的效果是有風險的，而且該風險不是100%可預測的。但是，試驗對申辦企業來說非常昂貴，因此，不會盲目開展試驗，他們希望試驗成功的心情不比患者弱。臨床研究分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期，隨著試驗進展，成功概率越來越高，參與後期臨床研究，儘管不保證有效，但安全性相對較高了。即使是風險最大的Ⅰ期試驗，也會在特定的病房開展，研究者密切觀察受試者，確保受試者安全。陳阿姨參加的試驗為Ⅳ期臨床研究，該藥品已批准上市，所以安全性相對較高。
新藥研究
新藥臨床研究通常設置試驗組和對照組，有些人擔心被分到對照組，從某種程度上說，這可能是個誤區。對照組分陰性對照和陽性對照。陰性對照組不一定都是安慰劑，有些試驗陰性對照組會設置基礎治療+安慰劑。比如腫瘤患者被分到對照組儘管沒有接受新藥或新療法的治療，但會接受免費的現有標準治療。有些臨床研究設計“交叉試驗”。當對照組患者使用標準療法，確定無效，同時試驗組新藥展現療效的時候，患者可以選擇“跨組”，使用新藥進行治療。所以，即使被分到對照組，依然有機會在隨後使用新藥，這樣就最大限度保證了受試者的利益。陽性對照藥品是已被批准上市，療效確切的藥品。也就是被分到陽性對照組可以接受療效確切的治療。陳阿姨擬參加的臨床研究使用陽性對照方法，陽性對照藥是已批准上市且療效確切。
醫生向推薦臨床研究時，患者一定要參加嗎？參加臨床研究後可以中途退出嗎？
參加研究是自願的，可以拒絕參加或有權退出，不會遭到歧視或報復，其醫療待遇與權益不會受到影響。患者可以先進行仔細瞭解研究過程，充分理解臨床研究的方案，再結合自身情況決定是否參加。當受試者自覺療效不佳、對某些不良反應感到難以耐受、有事不能繼續接受臨床研究、經濟因素等受試者有權中途退出試驗。
在醫學發展日新月異的當代，製藥工業也迅速發展。中國的藥物臨床試驗以40%的速度增長,參與其中的受試者是保證其順利進行的重要基礎。醫學研究在給全人類帶來利益的同時，也存在著威脅個人利益的可能。因此，大家在仔細瞭解、充分理解的基礎上，根據自身條件自願參與，為醫學進步貢獻自己的力量。
審稿：廣東省藥學會 中山大學孫逸仙紀念醫院增城院區 鄒海娟
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