一名遺傳失明症患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗的第一人。據英國《自然》網站近日報道，科學家首次開展臨床試驗，將CRISPR-Cas9基因療法直接用於人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他們表示，此試驗旨在測試該基因編輯技術移除導致LCA10的基因突變的能力，具有里程碑意義。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之稱，在最新試驗中，這種基因編輯系統的組件將被編碼於病毒基因組中，然後直接注入患者眼睛的近光感受器細胞內。
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