近日，美國著名媒體《快公司》Fast company公佈了2020年度最具創新力的生物技術公司榜單，這份榜單表彰了在當今快速變化的世界中對行業和社會產生了深遠影響的企業。該榜單中有9家是醫藥類公司。下面，讓我們來看一下這些公司有何特別之處？
默沙東（MSD）
上榜理由：為剛果人民提供埃博拉疫苗
自2014年埃博拉病毒爆發，默沙東公司便開始發現並開發用於預防埃博拉病毒引起疾病的疫苗。疫情期間，它曾向剛果運送了25萬多劑Ervebo疫苗。榜單信息指出，該疫苗已被證實可以將接觸埃博拉病毒的人的死亡率降低至少88%。去年12月底，美國FDA已批准Ervebo疫苗上市。Ervebo是由改造過的水皰性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白組成。VSV可以使一些家畜患病，但對人類無害。病毒通過產生輕度感染來激活免疫系統，使後者產生針對埃博拉蛋白的抗體。此前，在《柳葉刀》期刊上發表的一項研究表明，Ervebo可以將預防效果維持兩年之久。
Sage Therapeutics
Sage Therapeutics公司開發的Zulresso（brexanolone）是第一款針對產後抑鬱症（PPD）的獲批療法，也是SAGE公司第一款獲得FDA批准的療法。目前的抗抑鬱藥物需要數週才能見效，而接受Zulresso治療的患者在三天內就可以獲得顯著改善。這對於產後患者來說是非常重要的，因為這是新晉母親與她的孩子建立關係的關鍵時期。Zulresso是一種GABAA受體的別構調節劑，它可以調節神經突觸內和突觸外GABAA受體的功能。對神經遞質受體的別構調節能夠將受體活性調節到不同水平，而不是完全激活或者抑制受體。GABAA受體和NMDA受體分別起到抑制和刺激大腦神經元產生神經衝動的作用。這兩種受體活性之間的失衡是導致抑鬱症等多種精神疾病的原因。Zulresso能夠有效和安全地恢復GABAA受體和NMDA受體活性之間的平衡。Zulresso曾經獲得FDA授予的突破性療法認定和EMA授予的PRIME藥品認定。
Vertex Pharmaceuticals
上榜理由：改善囊性纖維化患者的呼吸情況
2019年，Vertex Pharmaceuticals公司開發的創新療法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）獲得美國FDA的批准，治療12歲以上的囊性纖維化（CF）患者。這些患者的CFTR基因上至少出現一個F508del基因突變。這一批准，讓6000名攜帶一個F508del基因突變和一個最小功能突變的患者首次獲得靶向CF致病機制的創新療法。Trikfta被EvaluatePharma列為2024年10大重磅藥物之首。它具有治療90%囊性纖維化患者的潛力。目前，這種遺傳病患者的預期壽命為44年，它會導致肺部粘液的堆積，進而使患者呼吸困難。在超過400位患者的試驗中，與安慰劑相比，Trikafta顯著改善了患者的肺功能，表現為一秒用力呼氣容積佔預期值的百分比（ppFEV1）的平均絕對值與基線相比，改善了13.8%。
Theranica Bioelectronics
上榜理由：開發可佩戴電子刺激設備治療偏頭痛
以色列公司Theranica Bioelectronics開發的Nerivio使用電脈衝來緩解偏頭痛。該設備可環繞患者上臂，並由一個應用程序來控制。據報道，它可幫助66.7％的患者實現疼痛緩解。
Gelesis
上榜理由：開發可增加飽腹感的水溶膠來控制體重
Gelesis公司開發的“first-in-class”水溶膠療法Plenity於去年4月獲得美國FDA的批准上市，用於與飲食和鍛鍊相結合，幫助BMI在25-40 kg/m2的成人控制體重。通常BMI超過25被認為屬於超重，而BMI超過30被認為患有肥胖症。值得注意的是，這款處方產品的適用人群非常廣泛，可能有超過上百萬超重人群可以使用。以往的減肥藥通過靶向大腦中的神經迴路來抑制食慾或者刺激飽腹感。而Plenity是一種口服的水溶膠，它將兩種天然成分——改造過的纖維素和檸檬酸交聯在一起。Plenity顆粒進入胃部之後能夠迅速吸水形成一種三維結構。它的質地和咀嚼過的食物非常類似，能夠與食物混合在一起，佔去胃容量的四分之一，引發飽腹感，但卻不會提供任何熱量。當這種水溶膠運行到大腸時，會被大腸中的酶部分分解，從而丟失水溶膠的3維結構。釋放出的水能夠被大腸重新吸收，而剩下的纖維素則會被排出體外。
Avita Medical
上榜理由：減少燒傷患者35%的皮膚細胞移植需求
Avita Medical公司開發的皮膚細胞噴霧劑於2019年1月在美國獲批上市。在此前的研究中，該產品將燒傷患者的住院時間縮短了30％，將費用減少了30％，並減少了35％的手術需求。
Syqe Medical
上榜理由：開發出第一款可編程的藥物輸送吸入裝置
2019年，Syqe開發的吸入器作為一種可結合大麻的醫療器械，獲得了以色列衛生部的全球首個監管批准。它的技術可以通過吸入方式來精準地輸送各種治療分子，旨在以儘可能快的方式減輕患者痛苦。目前，Syqe正在開發多種分子，以治療疼痛、中樞神經系統紊亂、焦慮和白血病等。
上榜理由：啟動最大的單種群基因組學研究
2019年，Intermountain Healthcare宣佈與Decode Genetics達成合作，開展有史以來最大規模的單種群基因組學（single-population genomics）研究，旨在尋找基因組學與疾病之間的聯繫。
AbCellera
上榜理由：加速抗體藥物的開發
AbCellera致力於開發治療性抗體，以利用人體自身免疫系統對抗癌症，關節炎，疼痛和其他疾病。目前，它的抗體發現技術已作為美國國防高級研究計劃局（DARPA）流行病預防平臺的一部分，加入到對抗新型冠狀病毒的隊伍中來。
參考資料：
[1] These are the most innovative biotechnology companies of 2020, Retrieved March 11, 2020, from https://www.fastcompany.com/90457808/biotech-most-innovative-companies-2020
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