2020年3月26日美東時間3月25日，吉利德科學公司（Gilead Sciences Inc）採取了非同尋常的步驟，公司發佈聲明宣佈已經向美國FDA提出申請，要求美國FDA撤銷該機構為瑞德西韋授予孤兒藥認證，並且放棄與孤兒藥資格相關的所有優惠權益。
吉利德公司關於申請撤回瑞德西韋孤兒藥認證的聲明
吉利德（Gilead）已向美國食品和藥品監督管理局（US.FDA）提出申請，要求撤回其用於研究性抗病毒藥物瑞德西韋（remdesivir）適用於治療COVID-19的孤兒藥認證，並放棄其附帶的所有利益。吉利德（Gilead）有信心，可以在沒有孤兒藥認證的情況下，加快對瑞德西韋進行監管審查的時間表。最近與監管機構的合作表明，與瑞德西韋治療COVID-19有關的申請和審查正在加速進行。3月初，吉利德（Gilead）申請並隨後被授予瑞德西韋的孤兒藥認證，以作為可能治療COVID-19的藥物。該疾病在美國的患者少於200,000人，所以FDA授予孤兒藥認證是合理的。認證孤兒藥的好處之一是，不用在提交新藥申請之前提供兒科研究計劃，該過程可能需要長達210天的時間進行審查。吉利德認識到COVID-19大流行帶來的緊急公共衛生需求。公司正在儘快全力推進瑞德西韋的開發，屆時會及時更新相關進展。
馬上，FDA同意了該申請。FDA同時表示，正在積極努力促進急需醫療產品的研發，以預防或治療由病毒引起的高傳染性COVID-19疾病。
早在3月24日，美國食品和藥品管理局（FDA）發佈消息：批准認證美國吉利德公司的瑞德西韋孤兒藥認證；適應症為新冠肺炎（COVID-19）。此舉將加快瑞德西韋治療新冠肺炎的臨床應用，允許吉利德公司對瑞德西韋獨家保護，同時，也會阻止其他仿製藥生產商提供瑞德西韋仿製藥。
這一消息引起了不少爭議，有些業界人士擔心孤兒藥資格可能會影響瑞德西韋的可及性。大量公共利益團體都致信吉利德，要求其放棄對孤兒藥地位的主張，他們認為Gilead只是在美國COVID-19病例不足20萬的情況下，才匆忙申請了孤兒藥。美國極有可能在幾天內超過20萬例COVID-19報告的病例。
孤兒藥是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，為了更具有針對性地鼓勵藥企對罕見病進行藥物研發，孤兒藥資格認定及享受到的一系列臨床優惠措施就是一種很好的激勵方式。美國將罕見病定義為患病人數少於20萬人（或發病人口比例小於1/1500）的疾病；日本規定，罕見病為患病人數少於5萬（或發病人口比例為1/2500）的疾病，中國臺灣則以萬分之一以下的發病率作為罕見病的標準。
參考出處：
https://www.fda.gov
https://www.gilead.com
https://www.chicagotribune.com/coronavirus/ct-nw--20200325-zo26i3zhxjdk5ikbs3ypch7swq-story.html
https://www.greanvillepost.com/2020/03/25/of-possible-interest-remdesivir-changes-access-outside-of-clinical-trials/
▎來源：綜合整理自醫麥客、科研小助手等
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