作者丨小柯
中國科學院腦智卓越中心楊輝、周海波等研究人員合作利用CRISPR-CasRx將膠質細胞轉化為神經元，從而可減輕小鼠神經系統疾病的症狀。
這一研究成果於2020年4月8日在線發表在《細胞》上。
研究人員報使用一種新開發的靶向RNA的CRISPR系統CasRx用於體內病毒遞送，來下調了一個RNA結合蛋白（Ptbp1），這使得Müller膠質細胞高效轉化為視網膜神經節細胞（RGC），從而減輕了與RGC丟失有關的疾病症狀。
此外，這種方法還可以誘導紋狀體具有多巴胺能的神經元，並減輕帕金森氏病小鼠模型中的運動缺陷。
因此，由CasRx介導的Ptbp1敲低引起的神經膠質到神經元的轉化是一種有前途的體內遺傳方法，可用於治療由於神經元丟失而引起的各種疾病。
據介紹，膠質細胞轉化為功能性神經元是一種潛在的治療方法，可用於補充與神經退行性疾病和腦損傷相關的神經元丟失。
低轉換效率和在體內無法產生所需神經元類型阻礙了早期研究中使用轉錄因子表達在該領域的嘗試。
https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(20)30286-5
小柯報道：
http://paper.sciencenet.cn/htmlpaper/2020/4/202041015491851755841.shtm
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