造福更多的人是创新药的首要目标。
文|萨氪施坦 编辑|菠萝氪
近二十年来，人类一次又一次暴击了癌症。
《我不是药神》的“隐形主角”格列卫将慢性粒细胞白血病的5年生存率从不到30%提高到90%以上，翻了2倍多。这种具有像导弹一样精准靶向能力的靶向药，令人类真正看到了治愈癌症的希望。
2018年，免疫疗法获得诺贝尔生理学或医学奖。从2011年免疫检查点抑制剂CTLA-4抗体药物获批，到2014年抗PD-1抗体药物获批，再到2017年CAR-T细胞免疫疗法获批，免疫治疗让人类看到了一个又一个奇迹，人类离治愈癌症又迈出了一大步。
近年来，国内本土药物的研发也迈向了新的台阶。PD-1领域的明星企业「百济神州」，去年的成绩被称为“开了挂的一年”：广州生物药生产基地一期项目竣工、泽布替尼在美获批、与安进合作、百泽安®国内获批……
大幅降低治疗成本的抗癌新药
去年12月，百济神州自主研发的抗PD-1抗体药物百泽安®（通用名：替雷利珠单抗注射液）正式通过国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤。百泽安®是百济神州全球首款肿瘤免疫治疗药物，也是其首款在国内获批上市的自主研发抗癌新药，今年3月初已成功商业上市销售。
抗PD-1抗体药物是近年来肿瘤治疗领域的重大突破之一，全球已有多款药物被获批用于黑色素瘤、肺癌、肝癌和胃癌等十几种癌症的治疗。抗PD-1抗体药物治疗意在诱导、增强、或抑制免疫系统反应，配合化疗、放疗、靶向药物，甚至溶瘤疗法、肿瘤疫苗、细胞疗法等其他前沿疗法进行组合治疗，也被称为免疫治疗。根据恒瑞医药研究显示，通过组合治疗，治疗晚期肝癌的有效率达到50%，而三阴性乳腺癌患者的缓解率也超过40%。
目前我国在肿瘤免疫治疗药物上的研发与临床应用与国际基本同步，国内肿瘤治疗步入了免疫治疗的新时代。在百泽安®获批前，国内已上市了5款抗PD-1抗体药物，包括百时美施贵宝的O药、默沙东的K药、君实的拓益、信达的达伯舒和恒瑞的艾瑞卡。PD-1领域也备受资本的关注。高瓴资本对百济神州、恒瑞医药、君实生物、信达生物这四家中国自主研发并已上市的PD-1药物企业，实现PD-1行业的布局全覆盖。
据悉，百济神州百泽安®的建议售价为10,688元/支（100mg），参考百济神州与中国初级卫生保健基金会联合开展的“为你，千方百济”患者援助计划，长期使用百泽安®进行治疗的患者只需支付5个疗程的费用即可获得一整年的药物治疗，年治疗费用最低约为10.69万元。同时，百泽安®已被纳入由腾讯旗下保险代理平台微保联合泰康在线、镁信健康推出的“药神保抗癌特药保障计划升级版”药品报销目录。目前，全国超过160个城市的700余家药房均已上架销售该药品。
百济神州当前已经布局了30多个管线，6个上市产品，基本覆盖了人的全部癌症。去年，全球生物制药巨头安进与百济神州达成了全球肿瘤战略合作关系，还收购了百济神州约28亿美元的股份。百济神州也因此获得了安进旗下3款药物在中国内地的开发和商业化权利，以及将与安进在全球共同开发20款后者管线内抗肿瘤药物。同时，百济神州还拥有着新基授权代理的瑞复美（来那度胺）和维达莎（注射用阿扎胞苷）。据刚发布的去年全年财务业绩显示，百济神州年度产品收入为2.226亿美元，相比于2018年同期产品收入，实现了70.1%的增加。
在广州建立最先进的商业化生产基地
百济神州创立于2010年，2018年正式步入商业化阶段，是国内首家在纳斯达克和港交所双重一级上市的中国生物制药公司，是一家市值接近千亿的产研销综合体的公司。从2016年研发投入6.8亿元人民币，到去年研发投入了65亿元人民币，近四年百济神州的研发投入呈现高速增长势态，平均增长率超过了120%。2020年，创立十年的百济神州首次跻身世界50强。
近年来，AI+药物趋势明显，百济神州也在致力于实现制药领域的智能化。百济神州是首家使用无纸微生物检测MODA系统的中国生物制药公司。有了MODA，百济神州可以自动执行各种质量控制活动，包括环境监测、水质测试和产品测试，为数据完整性提供有力保障。未来，百济神州将继续引进自动化调节温控系统、自动监测并分析数据等人工智能，指导临床研究中分子的改进。
在与广州开发区共建的广州生物药生产基地上，百济神州使用了全球最新的生物药生产技术（KuBio)，被称作是“乐高式工厂”。该技术是美国通用电气公司（GE）在全球范围内交付的第三套模块化生物制药系统，具有速度快、高弹性、低风险、易于管理、高质量以及提前了解投资总金额和风险的好处。借此，该基地仅耗时两年便建设了8000升的生产能力，建设效率超越全球同类型项目。
据了解，广州生物药生产基地是百济神州建立的最先进的商业规模生物制剂生产基地，将负责包括百泽安®在内的大分子单克隆抗体类抗癌药，二期项目正在火热建设当中。
去年年末，中国社科院发表报告指出，2018年广州在全国34个主要城市的营商环境综合评分中脱颖而出获得第一。广州吸引了百济神州、诺诚建华、华沙、金域、GE医疗集团等行业内领先生物医药企业落户。百济神州方对此也表示，广州支持了百济神州尽早将具备全球竞争力的创新抗肿瘤疗法带给中国和全球癌症患者的初心。
