內容綜合整理參考自：美柏康健、E藥經理人、大叔快評、Biospace等
又到了一年一度的“JPM健康大會”時間。
這場全球規模最大、信息量最豐富、受關注程度最高的醫健投資大會——第38屆摩根大通醫療健康大會（J.P.Morgan Healthcare Conference，JPM健康大會）正在舊金山如火如荼地進行中（2020年1月13日至16日）。從初創企業到市值超過3000億美元的企業，JPM健康大會幾乎涵蓋了整個全球醫療保健領域，彙集了老牌製藥企業、行業領袖、新興公司、新技術創造者和投資領域的專業人士，分享著業界領先技術和創新觀點，那麼，他們都說了啥？
大公司篇
1.強生：到2023年業績增長約75%來自現有藥品
強生多年來一直保持著超越市場平均水平的增長勢頭，預計這種情況不會很快改變。強生全球執行副總裁、製藥全球主席Jennifer Taubert表示，到2023年強生的業績增長約75%來自現有藥品，無論是通過市場份額的增加，還是新適應症/早期治療的獲批。在接受採訪的問答環節，當被問及整個行業的艱難定價環境時，Taubert表示她認為事情不會變得更容易。但Taubert表示，強生已經開始寄希望於基於體量的增長，強生多元化的業務組合為其面臨的任何潛在行業風暴提供了“定心丸”。
2.諾華：與社會重新建立信任是戰略核心
諾華首席執行官Vas Narasimhan週一在JPM健康大會上直言不諱，諾華對醜聞並不陌生，但諾華正打算重塑形象。為了證明這一點，諾華正在推出有關道德、定價、全球健康和企業公民意識的官方目標，並組建一個新的執行團隊來跟蹤其進展。如何保證執行力度？Narasimhan表示對目標的實現程度將與高管薪酬掛鉤。除了Narasimhan的信任承諾，這位首席執行官還強調了自己的數字化雄心。Narasimhan稱，諾華目前僱傭了1500名數據科學家。而要達成諾華設定的全部目標，公司必須成為一臺“上市機器”，目前15款候選藥物正在進行或近期將進行上市申請。和其他大型製藥巨頭一樣，諾華在中國也有增長計劃，預計未來5年將有50項獲批。
3.羅氏：確定與Illumina15年合作關係
羅氏與DNA測序巨頭Illumina簽署了一項為期15年的非排他性合作協議，該合作致力於拓寬基於新一代測序技術（NGS）開發的腫瘤檢測方案的臨床應用。雙方得以基於此次協議進行優勢互補，共同拓寬NGS在腫瘤診療領域的全球化應用。Illumina將授權羅氏基於NextSeq™ 550Dx測序系統以及未來產品組合中的Dx測序系統（包括即將到來的NovaSeqDx系統），開發和分銷體外診斷（IVD）檢測方案。羅氏將基於Illumina TruSight Oncology 500（TSO 500）泛癌種基因檢測試劑盒開發伴隨診斷（CDx）方法，雙方並未披露該項合作的具體財務條款。
“通過結合羅氏與Illumina合作後的基礎醫學研究優勢，可以在全球範圍內提高醫療價值和臨床決策，並將為更多患者提供獲得NGS的機會，助力其疾病診斷及選擇適合的治療方式。”羅氏診斷CEO Thomas Schinecker表示。
4.GSK：2020年至少上市6款新藥/適應症
英國製藥巨頭GSK首席執行官Emma Walmsley花了幾分鐘時間概述了GSK預計在2020年推出的5款新產品——預計將涵蓋癌症、艾滋病和腎臟疾病；其中包括cabotegravir+ rilpivirine的長效抗艾滋病毒聯合制劑——於去年12月遭遇了意外的審批延遲並收到了FDA的完整回應函（CRL）；以及已獲批藥物的再開發——即Zejula在卵巢癌一線維持治療和Trelegy在治療哮喘中的應用。Walmsley還表示，不用擔心， GSK同時“非常專注於為我們的下一波增長儲備研發管線。”此外， Emma Walmsley週一在會議上接受CNBC記者採訪時還預計GSK將迎來豐收的一年，該公司有望2020年在美國獲得六項監管批准。
Emma Walmsley是GSK史上首位女性CEO，其於2016年9月上任，至今已有三年多的時間。而其上任之後也是動作不斷，包括砍掉一系列研發項目、剝離非核心業務、重新迴歸腫瘤市場等等。2019年，GSK的一個重要動作，則是與“宇宙大藥廠”輝瑞進行雙方消費保健品業務的整合，二者成立一家合資公司，並且由GSK持有68%的股份。
5.吉利德：積極尋找下一個“十年期”交易
去年7月，吉利德與Galapagos 達成的51億美元合作協議，這項10年合作協議似乎對吉利德來說影響深遠。“吉利德與Galapagos的合作形成了優勢互補，我們將繼續尋求類似的合作。”首席執行官Daniel O'Day在吉利德路演中表示。當然，你不能期待每一筆交易都像與Galapagos 達成的10年合作協議那樣影響深遠。首席財務官Andy Dickinson在隨後的一次分組會議上表示：“這樣的機會並不多，但我們希望在未來幾年裡尋求機會再開展類似的合作。” 除此之外，投資者還可以期待“定期的合作節奏”， Dickinson說，包括中小型交易。
而O'Day還向投資者保證，吉利德仍將進行一些直接的併購。“我認為我們需要考慮多種策略。” 就吉利德正在考慮的階段性交易而言，O'Day表示， “絕大多數交易”將處於早期階段，但“請放心，我們也在考慮補充後期階段的投資組合”。對於吉利德新任CEO Daniel O’Day來說，2019年無疑是無比重要的一年，營收持續下滑，股價表現一般，一系列大的改革勢在必行。
6.安進：“撿漏”重磅口服抗炎藥Otezla
安進首席執行官Bob Bradway週二表示，在從最近被百時美施貴寶（BMS）收購的新基手中獲得重磅口服抗炎藥Otezla數月後，安進正尋求在未來一年將這款暢銷藥拓展到新的適應症和國際市場。去年8月份，安進以134億美元的高價從新基手中接過了Otezla.Bradway表示，Otezla有望在未來幾年幫助安進充實其免疫學投資組合。Bradway表示：“在生物製藥領域，重點是創新、創新、創新，而安進一直在執行、執行、執行。
7.輝瑞：被華爾街低估？在評估輝瑞的價值時，華爾街忽略了什麼嗎？
輝瑞首席執行官AlbertBourla週二在一次爐邊談話中表示，他們忽略了太多，包括輝瑞即將推出的多款苗的收入預測，包括預防艱難梭菌、腦膜炎球菌病和孕婦呼吸道合胞病毒（RSV）感染的候選疫苗；輝瑞的基因治療計劃；以及旗下其大多數免疫炎症藥物。因此，Bourla表示，分析師對輝瑞的前景預測和輝瑞自身的前景預測之間“存在很大差距”。“這可能跟輝瑞近年來的過於低調有關。” Bourla指出：“很多年來，我們都沒有舉辦研發日讓大家及時看到輝瑞研發過程中取得的一些重大進展。”。今年三月將發生改變。
8.BMS：2019年的“世紀交易”體現了其整合能力
去年，百時美施貴寶（BMS）以740億美元收購新基的交易協議搶佔了JPM頭條。但一年後，隨著交易剛剛結束，首席執行官Giovanni Caforio在大會中表示，“我很高興我們能夠以如此快的速度完成這筆交易，以及我們所獲得的價值。”Caforio表示，BMS在整合方面取得了“巨大進展”：新公司的領導團隊已經到位、已經設計了新公司的運營模式、在商業和研發方面進展順利。但在其他方面，這只是個開始。
Caforio還強調了2019年在保護Revlimid知識產權方面取得的進展，以及一些藥物取得的新進展。Revlimid是新基的重磅品種，2019年前三季度，Revlimid的銷售額已達80.79億美元，在全球暢銷量TOP10榜單中高居第二。
儘管BMS在2020年可能有很多事情要做，才能完全完成對新基的收購，但Caforio表示，BMS不會因此消耗過多對更大優先事項的注意力，包括利用新的上市機會，執行其候選項目。在他看來，2019年的這場交易真正體現了BMS整合的能力。
9.武田：積極踐行“碳補償”環保承諾
武田製藥CEO Christopher Weber 先生向業界彙報了2019年1月正式收購Shire後武田製藥的狀況，Christophe Weber表示，雖然武田對夏爾的收購交易剛剛結束一年，但公司已經取得了“巨大進展”——而且“在人員方面”，雙方整合已經完成。Weber指出：“從時間和速度上來說，這是一個了不起的成就。”Weber還重申武田製藥立志成為以患者為中心、價值為基礎、研發驅動的生物製藥領導者的願景。
說到巨大進展，武田在2020年還設立一個環保目標——實現碳中和（carbon neutral）——用經核實的碳補償（carbon offsets）行動來抵消450萬噸的企業碳排放。Weber表示：“這是一項財政承諾，我們可以在不改變財政目標的情況下完成，這是因為我們過去減少了碳排放。”
Christopher此次報告的內容與2019年R&D day上的內容一脈相承，側重價值觀和財務狀況，特別強調有239年曆史的武田製藥，從研發到生產，更加註重環境保護，主動減少碳排放量（carbon remission），承擔一家百年老店應有的社會責任。
10.禮來vs諾和諾德：GLP-1市場爭奪戰
星期二下午，兩家糖尿病領域的領頭公司——禮來和諾和諾德在JPM登臺亮相。禮來首席執行官Dave Ricks表示，雖然現在是禮來與諾和諾德新推出的口服版Rybelsus（semaglutide，索馬魯肽）進行GLP-1決鬥的“初期”，但他仍然對禮來每週注射一次的Trulicity充滿信心。Ricks稱，諾和諾德“在某種程度上是以犧牲Trulicity（dulaglutide,杜拉魯肽）為代價”獲得了市場份額，但主要是以犧牲其他GLP-1藥物為代價，包括諾和諾德自己的Victoza。總的來說，在糖尿病患者中，Ricks預測，當藥物類別擴大時，定價壓力將保持不變。
諾和諾德首席科學官（CSO）Mads Krogsgaard Thomsen和全球藥物發現高級副總裁MarcusSchindler強調了注射或口服版semaglutide顯示出超越糖尿病適應症的前景：諾和諾德正在就semaglutide進行一項心血管預後試驗，以及糖尿病視網膜病變和慢性腎臟疾病的預後試驗。諾和諾德還在未患糖尿病的肥胖患者以及非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中測試semaglutide的療效，而NASH是當今藥物開發中最熱門的領域之一。公司外的研究人員已經開始了針對阿爾茨海默病和帕金森病的試驗。
11.梯瓦製藥：優化製造，擴大在中國的業務發展
遙想兩年前梯瓦製藥（Teva）首席執行官Kåre Schultz在JPM健康大會演講臺上的情景，Schultz週一表示：“我們的處境相當戲劇性。” 夾在鉅額債務、明星藥Copaxone面臨競爭以及美國仿製藥價格“急劇下降”中間，情況看起來很糟糕。但今年，Schultz準備提交一份進度報告。梯瓦已經關閉或出售了13個生產基地，並正在逐步關閉或出售另外10個以上的生產基地；另外，梯瓦已經關閉了40個實驗室和辦公室。也許對宣稱“我不喜歡債務”的Schultz來說，最重要的是，兩年來，特瓦已經減少了80多億美元的開支。
那麼特瓦的下一計劃是什麼？Schultz表示，將以更“複雜”的方式優化製造，利用其仿製藥專業知識來加快生物仿製藥上市，擴大在中國的業務發展，並擴大Austedo和Ajovy的市場佔有率以彌補因Copaxone銷售額持續下滑帶來的收入損失。
其他值得關注
1. Biogen：收購輝瑞公司神經疾病候選藥物
Biogen首席執行官Michel Vounatsos在介紹阿爾茨海默症新藥aducanamab時表現出“自信的微笑”，對前進的道路充滿信心。為進一步深入對阿爾茨海默病（老年痴呆）的研發，Biogen將以7500萬美元接管輝瑞的臨床早期階段候選產品PF-05251749。PF-05251749是一款CK1抑制劑，有望通過血腦屏障並調節晝夜節律，從而改善阿爾茨海默病等神經退行性疾病患者的行為和神經症狀；如果開發和商業化目標得以實現，Biogen將提供高達6.35億美元的里程碑付款。
Biogen計劃在2020年第四季度啟動PF-05251749的1b期研究，探索它通過糾正晝夜節律改善AD患者日落症候群症狀的效果，以及治療ISWRD症狀。
2.Bluebird Bio：蓄勢待發
去年藍鳥生物（Bluebird Bio）首席執行官Nick Leschley在JPM談到了Bluebird Bio正在向鐮狀細胞、癌症等棘手疾病發起挑戰的4款候選藥物。現在他手中囊獲的王牌包括：去年已在歐洲上市的基因療法Zynteglo(LentiGlobin），以及今年計劃向FDA遞交的3款候選藥物。對Leschley來說，遞交新藥申請（NDA）本身就是一個重要的里程碑，即使有些投資者表示要等到獲批的最後一刻才能做出定論。Leschley表示：“我和一位投資者談過，他說，我不想看你如何把火雞放進烤箱的過程，我只想聞到最後的香味。”
3.安斯泰來：聯合Adaptimmune進軍CAR-T、TCR療法
1月14日，安斯泰來宣佈已與Adaptimmune公司達成合作協議，共同開發即用型同種異體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）和T細胞受體（TCR）療法。基於該協議，安斯泰來將支付5000萬美元（4500萬歐元）預付款，並承諾了與Adaptimmune合作過程中識別靶點並開發相關細胞療法的多項里程碑付款。通過合作，Adaptimmune將利用其靶點識別和驗證平臺，幫助挑選出三個全新靶點。安斯泰來和Adaptimmune隨後將分別基於通用的供體細胞和細胞治療技術開發靶向新靶點的治療方法。
“此次新合作可能涉及CAR-T和TCR T細胞兩種方法。” Adaptimmune首席業務官Helen Tayton Martin在一份聲明中說：“此次合作彙集了兩者高度互補的技能和專業知識，有望加速開發新的即用型T細胞治療產品。”
Adaptimmune將獲得5000萬美元（每年750萬美元）的研究資金，加上開發和銷售里程碑付款，使交易總價值達到9億美元。
安斯泰來將為I期試驗的開展提供資金。除此之外，安斯泰來和Adaptimmune將決定是共同開發和商業化一項資產，還是讓一家公司單獨推進。如果只有一家公司將候選產品向前推進，另一家合作伙伴將獲得里程碑付款和特許使用費。如果安斯泰來選擇不開發任何療法，它可以獲得超過5億美元。
4.EQRx：高調出場，開發“人有我優”藥物
旨在成為生物技術領域遊戲改變者的製藥初創公司EQRx及其首席執行官Alexis Borisy已經籌集了2億美元，備受關注。其願景之一是開發“人有我優”藥物，並以更便宜的價格出售，緩解現在各國藥價過高的問題。EQRx將專注於等效物——基本上是對現有/即將上市藥物的再設計。但Borisy稱，EQRx 的新藥不會侵犯其他公司的知識產權，並將受到它們自己的專利保護。該公司計劃5年內上市第一個藥物，10年內準備上市10個藥物。
5.亞力兄製藥：聚焦升級版Soliris
在亞力兄製藥（Alexion）聚焦於推廣其下一代升級版Soliris（依庫珠單抗） ——Ultomiris時，亞力兄將原來的Soliris用戶轉化為Ultomiris用戶的過程並沒有想象得那麼順利。
但亞力兄並不僅僅滿足於此，它還想將Ultomiris用於治療極難攻克的肌萎縮性側索硬化症（ALS）。幸運的是，亞力兄並沒有輕視這一挑戰，首席執行官Ludwig Hantson週二表示：“我們意識到，這是一項高風險、高回報的計劃。”
