基因組編輯涉及對細胞DNA序列的精確操縱，以改變細胞命運和生物特徵，具有提高我們對人類遺傳學認識和治癒遺傳疾病的潛力 。
2020年2月12日，加利福尼亞大學伯克利分校Jennifer A. Doudna在Nature 在線發表題為“The promise and challenge of therapeutic genome editing”的綜述文章，該綜述討論了將CRISPR技術用於人類治療的科學，技術和道德方面，重點是突出機遇和挑戰的具體實例。基因組編輯已經或即將在臨床上用於多種疾病，並且正在開發更多的應用程序。該領域的快速發展要求積極努力，以確保將該突破性技術可靠地用於治療，治癒和預防遺傳疾病。
自從發現DNA雙螺旋結構以來，近70年來，用於確定，分析和改變細胞和生物體中基因組序列和基因表達模式的技術已經發展起來。這些分子工具是分子生物學的基礎，通過增加對正常和疾病性狀遺傳學的理解，推動了治療行業的發展。隨著基因組測序成本的降低，人類基因組序列的比較分析的增加以及高通量基因組篩選的應用增加，診斷遺傳疾病的能力得到了迅速發展。
但是，由於遺傳疾病缺乏治療方法，導致診斷方法與治療方法之間的差距越來越大，這突出表明了迫切需要開發治療方案的可能性。減輕或糾正引起疾病的突變是一個誘人的目標，具有挽救和改善生命的巨大潛力，代表著技術和醫學進步的融合，最終可以根除許多遺傳疾病。
儘管用於基因組工程和基因治療的方法已引起人們數十年的興趣，但用於操縱DNA序列的工程化和可編程酶的發展推動了生物技術革命。特別是，
基礎研究表明CRISPR和CRISPR相關（Cas）蛋白如何為微生物提供適應性免疫，這推動了RNA指導蛋白帶來的轉化技術機遇。CRISPR-Cas9和相關的酶已被用於操縱培養的和原代細胞，動植物的基因組，極大地加快了基礎研究的步伐，並實現了農業和合成生物學的突破。在過去的基因療法的努力基礎上，我們正在進入一個時代，在這個時代中，基因組編輯工具將用於滅活或糾正患者的致病基因，為患有遺傳疾病的人提供挽救生命的治療方法。在這篇綜述中，作者討論了基因組編輯的治療機會，以及以位點特異性方式改變細胞和組織中DNA的能力。除了介紹該技術的當前功能和侷限性之外，作者還描述了在現實世界中應用治療性基因組編輯所需要採取的措施。體細胞編輯和生殖細胞編輯的比較突出了公開討論和調節這種強大技術的重要性。
在接下來的5-10年中，至少對於某些疾病，將實現基因組治療編輯。 這種為許多人改變醫療保健的巨大機會，要求科學家，臨床醫生和生物倫理學家與醫療保健經濟學家和監管機構合作，以確保安全，有效和負擔得起的結果。
參考消息：
https://www.nature.com/articles/s41586-020-1978-5
