針對中國國情和患者現狀，多方共付，是解決患者藥物可及性的重要解決途徑。
記者 | 周潔
今年4月17日是全球第32個世界血友病日，今年主題為“援助+團結”。南方醫科大學南方醫院血液科孫競教授指出，全社會對血友病患者的“綜合關愛”，不僅僅是多學科專業醫護人員對血友病患者進行全面診療、護理及生活指導，還包括政府、醫藥企業以及社會各界共同參與、積極探討我國血友病患者的多方共付模式、打造血友病患者管理新格局。
從無藥可治到追求生活質量
劉民（化名）出生在廣東湛江雷州的一個小山村，三歲時，家人發現劉民和別的孩子有些不同：一旦受傷，他的傷口血流不止。為了給孩子治這個怪病，劉民的家人借遍了鄉親們的錢去縣城醫院做檢查，卻還是沒得到結果。童年的劉民，不得不早早輟學在家，忍受著“怪病”的折磨。
年紀漸長，劉民的病越來越重了。他的關節經常出血，還伴隨疼痛，嚴重的時候會出現腎出血的情況，小便有血尿。直到20歲，劉民被病友介紹去廣州南方醫院檢查，才終於知道自己得的是乙型血友病。
血友病根據缺乏因子的不同又分為血友病甲和血友病乙。劉民得的血友病乙型作為血友病的重要分型，儘管佔比較血友病甲低，但臨床症狀嚴重程度與血友病甲相當，中國血友病乙患者自發性出血率比其他國家更高。
由於常年關節反覆出血，劉民確診時關節已經嚴重變形，膝關節炎性假瘤穿孔腐爛已壞死，只能接受高位截肢。更令人心痛的是，由於家庭貧困，昂貴的手術費和後續的治療費幾乎壓垮了這個本就絕望的家庭。
孫競教授指出，血友病最常見的出血表現就是關節出血。發生率最高的關節是膝關節、肘關節和踝關節。由於關節反覆出血，可導致慢性滑膜炎，進而破壞軟骨導致關節僵硬，最終形成關節功能障礙、畸形和殘疾。
劉民患病的那個年代，人們對於血友病的認識普遍非常少，即使是醫生，對於罕見病的概念也不熟悉。上世紀90年代，全國開始做血友病全國性調查。孫競教授回憶，廣州地區直到2000年，才有團隊做血友病多學科的建設。
2001第一屆WFH(世界血友病聯盟）中國血友病講習班
孫競教授認為，經過20年的漫漫長路，廣州、深圳的血友病科室發展已經達到了中等水平。“第一，能保證血友病兒童患者的預防治療；第二，對於部分成人患者能夠按需治療，部分成人患者也能夠做低中劑量的預防治療。另外，我們還在呼籲對血友病患者有基本的綜合關愛。”
2003年首屆血友病護理關懷論壇
綜合關愛，是孫競教授多年來一直不斷強調的。
血友病患者的別稱是“玻璃人”，標準劑量的預防治療完全可以讓血友病患者回歸正常生活。為此，孫競呼籲更多來自骨科、影像學、康復理療、護理專業的專業人士共同參與，對血友病患者進行全面診療、護理及生活指導，使患者得到全面的、有益的專業治療與指導，儘可能地減少出血和併發症，降低醫療費用，獲得儘可能正常生活和工作。
報銷擴大，為血友病患者帶來希望
小賢(化名)5歲時在廣州某醫院確診為乙型血友病，儘管發現及時，但囿於當時醫保政策和藥品供應的問題，他只能選擇靜養。
一次偶然的機會，小賢在南方醫院治療時接觸到了一批跟自己一樣的血友病患者，並加入了廣州的患者組織——廣州血友之家。他參加了南方醫院舉行的世界血友病日活動，瞭解到更多關於血友病的知識。
治療費用是所有病友最大的困擾：一名普通成年患者一年所需的凝血因子費用，大約在15萬~20萬元，而血友病患者往往又是喪失勞動力的人群，這筆費用不啻於雪上加霜。於是，小賢和病友們開始尋求幫助。
在廣州血友之家不斷的努力和堅持下，2018年5月，廣州基本確定了重組Ⅸ因子門特用藥報銷額度為25萬；2019年，廣州取消了乙型血友病患者的自付比；2020年，廣州市將血友病藥物納入醫保範圍。“現在，廣州的血友病患者實現了人人都有藥用、人人享有醫保，希望每位血友病患者都能像正常人一樣生活。”小賢說。
血友病在診斷和治療方面相對成熟，如治療和管理得當，血友病患者中相當一部分人可以避免殘疾，像正常人一樣生活和工作，成為社會的貢獻者而不僅僅是醫療資源的消耗者。孫競教授介紹，過去納入門診門特報銷範圍的只有糖尿病、高血壓、尿毒症等慢性病，經過多年來的奔走呼籲，在廣州醫保部門大力支持下，血友病患者不需住院、在門診的治療也能按照住院醫保的額度來報銷，這是一個非常大的進步。但是在廣東其他很多城市以及廣東以外很多省份還沒法做到，未來尚需努力。
患友代表獻花給孫教授
多方共付減輕患者經濟負擔
從全國範圍來看，各地經濟水平參差不齊，醫保政策存在差異，這對我國血友病診療標準和規範管理，不可避免會帶來影響。對此，
孫競教授認為，針對中國國情和患者現狀，多方共付、共同支付是解決患者藥物可及性的重要解決途徑。“血友病患者本來行動就不便。要做好多方共付、共同支付，需要醫保、慈善機構、醫療單位財務部門銜接好、溝通好，這樣的聯動管理機制一旦建設好，病人就不再需要拿著發票走好多部門、蓋好多章才可獲得多部門不同比例的報銷。”
2009孫競教授榮獲WFH授予榮譽證書
孫競教授的想法已經從理想照進現實。
繼中華慈善總會積極開展血友病患者援助項目後，中國初級衛生保健基金會2015年開始加入到血友病患者援助項目，目前已經在血友病患者多方共付方面作出了不少探索。
“今年血友病日的主題是援助+團結，這其實正是我們一直做的事。對於終身長期用藥的患者來說，經濟壓力是非常大的。尤其是患者想要接受預防治療的話，經濟壓力就更大了。基於這些考慮，我們發起了血友病群體相關的項目。”生命綠洲秘書長歐陽萬鈞告訴《新民週刊》，這些項目不僅在經濟上減輕了患者的負擔，同時使更多的患者得到規範治療，提高了生活質量。
除了直接的資金救助外，初保基金會還在全國範圍內啟動開展“血友病患者規範化治療檢查費用援助項目”，向符合項目條件的患有甲型或乙型血友病的患者就因子活性檢測、抑制物檢測、關節檢查、病毒（肝炎，HIV）篩查產生的自費費用提供援助。“我們希望通過這種多元化的救助方式，為患者的生活帶來更多的便捷和保障。”歐陽萬鈞說。
為了進一步緩解血友病患者的經濟壓力，初保基金會積極開展一站式結算政策，避免患者跑多個部門，同時大大縮短了患者援助週期。“在走訪調查中，我們發現大約80%以上的血友病家庭都是經濟非常緊張的，甚至可以說是貧困。”援助項目負責人杜楠告訴《新民週刊》，目前初保線下所有血友病公益項目，共計在21個地區開展了36家一站式醫院/藥房，後續會陸續擴展一站式結算地區，進一步提高患者的救助效率。
“單純地讓某方，比如政府、慈善基金、企業等等都是不現實的，而多方共付的方式，大家共同來承擔患者的疾病負擔，有很強的操作性。我們在血友病項目上的嘗試，對於其他病種也是一種好的示範。”歐陽萬鈞補充道。
項目組為血友病患者開通了“速算器”功能，患者可使用速算器計算凝血因子治療的費用，同時對各地醫保報銷金額進行模擬測算
孫競教授所在的廣州南方醫院已經成功開通一站式Co—pay服務，實現與醫保、醫院、慈善機構聯網，血友病患者在醫院的相關手續可以一次搞定，方便患者快速就診。
“多方共付一站式Co—pay的實現，是社會各界共同合作的一個結果，也是我國血友病管理歷程中的重要里程碑。”孫競教授介紹，這兩年，另外一種創新模式也進入了大家的視線——由醫保部門專門拿出資金專項或與商業保險機構合作，在門特之外設立罕見病救助項目。
2019年，孫競教授在MDT會診中
2020年1月1日起，佛山市商業補充醫療保險“平安佛醫保”正式實施。這是廣東佛山市按照“政府引導、商業運作、自願參保”的原則，建立與“基本+大病”高度互補的第三重醫療保障的新嘗試。在孫競教授看來，Co—pay（多方共付）提倡的新的醫保補充方式，是我國未來在罕見病治療領域設立救助基金的一個可探討的方向。
經過幾年來各方的積極探索和努力，截至今年三月，廣州南方醫院“愛聚捷音甲型血友病患者援助項目”一站式服務已惠及120多位患者。另有超過20位乙型血友病患者在廣州市番禺區中心醫院通過“共賦友助乙型血友病患者援助項目”一站式服務及時得到了援助，及時、規律地接受凝血因子替代治療，更好保護關節健康、遠離致殘。
