很多疾病是基因突變所引起的,那麼治療使用什麼方法呢?

liwei2004


精準醫療是未來醫療的發展方向,在基因病治療中比較有前景的策略是通過直接修改基因組的方法來徹底修改突變的基因位點或失活病變的基因。自2013年來,張鋒等發現CRISPR/Cas9系統在哺乳動物細胞系中具有修復基因位點或失活基因的能力以來,我們開發出第三代CRISPR/Cas9基因編輯系統,來執行基因修復或失活基因,並減少CRISPR/Cas9系統固有的脫靶率。在以小鼠或幹細胞等模式生物或細胞系中,賽貝的第三代CRISPR/Cas9基因編輯系統相比較其他編輯工具,其優勢是易構建、高編輯率、高準確率和低脫靶率(“三高一低”)。我們認為第三代CRISPR/Cas9基因編輯系統是更有前景的治療方法之一。


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