很多疾病是基因突变所引起的,那么治疗使用什么方法呢?

liwei2004


精准医疗是未来医疗的发展方向,在基因病治疗中比较有前景的策略是通过直接修改基因组的方法来彻底修改突变的基因位点或失活病变的基因。自2013年来,张锋等发现CRISPR/Cas9系统在哺乳动物细胞系中具有修复基因位点或失活基因的能力以来,我们开发出第三代CRISPR/Cas9基因编辑系统,来执行基因修复或失活基因,并减少CRISPR/Cas9系统固有的脱靶率。在以小鼠或干细胞等模式生物或细胞系中,赛贝的第三代CRISPR/Cas9基因编辑系统相比较其他编辑工具,其优势是易构建、高编辑率、高准确率和低脱靶率(“三高一低”)。我们认为第三代CRISPR/Cas9基因编辑系统是更有前景的治疗方法之一。


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