1月12日，FDA批准首個治療遺傳性乳腺癌創新藥，用於治療遺傳基因缺陷引起的乳腺癌(晚期)。
FDA批准了治療攜帶BRCA突變基因、且接受過化療的遺傳性乳腺癌患者的藥物——Lynparza。
Lynparza是由阿斯利康製藥公司在2014年投放市場，最初用於治療卵巢癌，屬於PARP抑制劑（PARP抑制劑可阻止癌細胞自我複製）。
根據阿斯利康公佈的信息，在無醫保情況下，Lynparza的藥費將高達1.39萬美元/月（約合人民幣90萬/月）。該公司正在考慮為患者提供一定經濟救助。
迄今為止，還沒有用於治療轉移性乳腺癌(晚期)的有效藥。Lynparza獲批，是因為它可以延緩疾病進程，給晚期乳腺癌患者帶來新希望。
FDA在聲明中強調，這是治療“遺傳因素誘發癌症”的全新嘗試。同時，FDA還批准了Myriad Genetic Laboratories檢測BRCA基因突變的試劑，以便精準確定哪些患者在接受Lynparza治療時可能獲益。
乳腺癌的現狀
根據美國國家癌症研究中心統計，每年大約有25萬人確診患有乳腺癌，其中4萬人死於乳腺癌。大約20—25%的患者攜帶遺傳性乳腺癌BRCA突變基因，而且攜帶突變基因的患者多為年輕人。與其他類型乳腺癌相比，攜帶遺傳性乳腺癌突變基因的患者臨床治療效果和預後不佳。
在Lynparza臨床試驗中，招募了302名遺傳性乳腺癌晚期患者，這些轉移性乳腺癌患者同時被明確攜帶有BRCA基因突變。
Lynparza治療後無進展生存期(PFS)中位數為7個月，而給予三種常用化療藥物聯合化療的患者PFS中位數僅為4個月。約一半受試者使用Lynparza治療後有明顯療效，對照組接受常規化療受試者僅有1/4患者有效。但是，該治療是否能有效地延長生存率尚無法下結論。
和聯合化療相比，Lynparza治療後產生的副作用並不更嚴重，但也會出現諸如血液和骨腫瘤等伴隨的嚴重副作用。其它常見副作用包括噁心、疲勞、呼吸道感染和血象改變等問題。
中國國內目前尚無類似或同類藥上市！
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