患者是一個17歲大男孩，今年8月初因牙齦出血，在當地醫院查血常規示重度全血細胞減少。
患者迅速從當地醫院轉入我院，查血常規白細胞總數0.39×109/L，血紅蛋白58G/L，網織紅細胞絕對數0.01×1012/L，血小板13×109/L，病情極其兇險。
患者入院時血常規
入院後我們以最快的速度進行了全面檢查，骨髓穿刺示增生減低，粒系和紅系增生均減低，巨核細胞未見，骨髓活檢有核細胞容量20%，僅見個別造血細胞，巨核細胞未見，符合再生障礙性貧血特點。
骨髓形態及骨髓活檢
隨後又進行了系列的鑑別診斷，排除了骨髓增生異常綜合徵（MDS）， 陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH），先天性骨髓衰竭綜合症以及繼發性全血細胞減少症，最後診斷為
重型再生障礙性貧血（SAA）。
免疫分型及染色體核型
MDS相關FISH
錨鏈蛋白檢測
先天性骨髓衰竭綜合症相關檢測
確診以後便開始面臨治療選擇，根據國內外SAA的治療指南：年輕患者，如果有同胞全相合供者，首選異基因造血幹細胞移植。
可是患者是家中獨子，連兄弟姐妹都沒有，更不用說同胞全相合供者了。
對於無同胞相合供者的患者，根據指南，則應該選擇抗T細胞免疫球蛋白（ATG）+環孢素A（CSA）聯合免疫抑制劑治療（IST）。
根據國際大樣本數據報道，目前國內可獲得的兔ATG治療SAA僅有半數左右患者有反應（豬ATG缺乏大樣本及長期隨訪數據）。特別是對於極重型再障患者，免疫抑制劑起效慢（3-6月或更久），而在這漫長的造血衰竭期患者隨時面臨著嚴重的感染或出血，需要反覆輸注血製品及應用高級抗生素治療。
而患者家中經費有限，若IST治療失敗，則沒有費用支撐二次治療。家屬慎重考慮後決定直接選擇替代供者移植（包括非親緣幹細胞移植，親緣單倍體相合移植或非親緣臍帶血移植）。
可問題來了，如果去骨髓庫找非親緣造血幹細胞供者，需要等待3個月左右，同樣需要經歷漫長的骨髓衰竭期，將增加治療費用及移植風險。
剩下的選擇只有單倍體相合的父母以及非親緣臍帶血。
根據本中心的治療經驗，目前已經完成親緣單倍體相合造血幹細胞移植治療SAA近30例，目前90%以上患者均存活，因此單倍體相合的父母便成為首選。
可不幸的是，患者母親是一個惡性腫瘤患者，父親檢查身體也不合格，父母均無法作為供者。
只剩下最後一個選擇——非親緣臍帶血。
雖然本中心有臍帶血移植治療兒童成功的病例，但是還沒有治療成人的病例，抱著試試看的想法向各臍血庫發出檢索申請，可遺憾的是，雖然找到了配型尚可的臍帶血，可相對他的體重（69公斤）細胞數並不理想。
通過全面比較，最後鎖定了一份上海庫的臍血及一份四川臍血庫的臍血，HLA配型均為5/6相合，血型均相同，因上海庫血幹細胞數量高於四川庫血，故採用前者為主，後者為輔。
科室就他的特殊情況進行了再次討論，精心制定他的治療計劃，包括預處理藥物選擇及劑量，臍帶血選擇及輸注方式，免疫抑制劑的使用以及其他幫助植入的輔助方法，最後決定採用非清髓預處理方案（氟達拉濱+環磷酰胺+ATG），幹細胞來源採用雙份臍帶血，上海庫血為主，四川庫血為輔助，並多次輸注臍帶來源的間充質幹細胞幫助植入。
2017年9月5日，來自兩個臍血庫的臍帶血先後輸入患者體內，由於考慮主次，首先輸注的上海庫的臍血，一小時後再輸入四川庫的臍帶血。
臍帶血解凍
臍帶血解凍
患者體重69公斤，主體臍血（上海庫）的細胞總數和幹細胞總數復甦前分別是1.87×107/kg及1.95×105/kg，復甦後分別是1.75×107/kg及1.52×105/kg（外周血幹細胞移植需要細胞總數通常為6-10×108/kg，CD34至少2×106/kg，也就是說，該患者輸注的臍帶血細胞數僅僅為外周血造血幹細胞移植的幾十分之一）。
主體臍帶血的復甦報告
臍帶血輸注當天的病程記錄
從輸注細胞那一刻開始，全體移植中心醫護人員的神經都繃得緊緊，一天一天數著時間，期待著神奇的種子在他體內生根發芽。
患者在無菌層流病房
移植後第10天，雖然白細胞還很低，但是我們迫不及待地取他的外周血進行了第一次嵌合檢測。
結果回來讓所有人都欣喜萬分：
患者細胞成分中大部分（76.74%）來源於上海庫臍血，餘23.26%來源於自身，未檢測出四川庫臍血的成分，這將預示著上海庫臍血將植入成功，和我們預期的一樣！
移植後+10天嵌合檢測結果
果然，過了幾天，患者的白細胞總數及中性粒細胞絕對數均開始穩步上升，到9月22日，也就是移植後的+17天，達到中性粒細胞植入標準。
患者移植後白細胞及中性粒細胞變化趨勢圖
隨後血小板也開始恢復，10月9日，也就是移植後+34天，達到血小板植入標準。
患者移植後血小板變化趨勢圖
我們繼續對患者外周血全血及T細胞嵌合進行了動態檢測。
結果顯示：
供者細胞成分逐漸上升，移植後25天達到完全供者型（>95%），多次檢測均為穩定完全供者型，並且數字越來越接近100%，說明已完全且穩定地恢復臍血造血。
患者全血及T細胞嵌合率監測結果
移植後患者曾出現一過性膽紅素升高，尿路感染，病毒血症，經治療後均控制，造血完全恢復，無明顯併發症，於移植後兩月餘順利出院隨訪。
今天，患者移植整整3月了，目前一切情況良好，造血已完全恢復。神奇的臍帶血再次創造了一次生命的奇蹟！
移植後2+月門診隨訪
網絡上關於臍帶血用途的爭議從未間斷過，甚至很多專業人士都有一種誤解，臍血移植只適用於低體重兒童。
微博大V@婦產科醫生王玉玲 （粉絲106萬）及微博
而實際上，臍帶血不僅僅可以用於兒童，還可以用於成年人。
國際大數據均否定了臍帶血只適用兒童的說法：
首先看國際血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的數據，近年來16歲以上患者臍帶血移植數量呈逐年增加的趨勢，其數量逐漸接近並超過16歲以下患者的移植數量。
CIBMTR登記的截止2011年臍帶血移植的年齡分段
再看來自歐洲臍帶血移植登記中心（EUCORD）的數據，近年成人臍帶血移植亦逐漸上升，2008年後每年移植的例數甚至超過了兒童移植。
EURCORD登記的截止2010年成人和兒童臍帶血移植數量
本文中的患者69公斤，檢索到的臍帶血數量亦不理想，雖然按照公斤體重輸入的臍帶血總細胞數僅為外周血幹細胞移植的幾十分之一，且患者採用的非清髓方案，可臍帶血卻奇蹟般地穩定植入，幫助患者恢復了正常造血，再次證明臍帶血幹細胞有比外周血幹細胞更強大的增殖分化潛能，臍帶血幹細胞移植不僅限於兒童，而且可以用於體重正常的成年人。
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劉芳，醫學博士，畢業於北京大學醫學部，是師從於亞洲骨髓移植之父陸道培院士的博士研究生，曾於美國內華達癌症研究所做博士後研究。
從事血液學基礎及臨床研究二十年餘，現任成都軍區總醫院骨髓移植中心主任。
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