患者是一个17岁大男孩，今年8月初因牙龈出血，在当地医院查血常规示重度全血细胞减少。
患者迅速从当地医院转入我院，查血常规白细胞总数0.39×109/L，血红蛋白58G/L，网织红细胞绝对数0.01×1012/L，血小板13×109/L，病情极其凶险。
患者入院时血常规
入院后我们以最快的速度进行了全面检查，骨髓穿刺示增生减低，粒系和红系增生均减低，巨核细胞未见，骨髓活检有核细胞容量20%，仅见个别造血细胞，巨核细胞未见，符合再生障碍性贫血特点。
骨髓形态及骨髓活检
随后又进行了系列的鉴别诊断，排除了骨髓增生异常综合征（MDS）， 阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），先天性骨髓衰竭综合症以及继发性全血细胞减少症，最后诊断为
重型再生障碍性贫血（SAA）。
免疫分型及染色体核型
MDS相关FISH
锚链蛋白检测
先天性骨髓衰竭综合症相关检测
确诊以后便开始面临治疗选择，根据国内外SAA的治疗指南：年轻患者，如果有同胞全相合供者，首选异基因造血干细胞移植。
可是患者是家中独子，连兄弟姐妹都没有，更不用说同胞全相合供者了。
对于无同胞相合供者的患者，根据指南，则应该选择抗T细胞免疫球蛋白（ATG）+环孢素A（CSA）联合免疫抑制剂治疗（IST）。
根据国际大样本数据报道，目前国内可获得的兔ATG治疗SAA仅有半数左右患者有反应（猪ATG缺乏大样本及长期随访数据）。特别是对于极重型再障患者，免疫抑制剂起效慢（3-6月或更久），而在这漫长的造血衰竭期患者随时面临着严重的感染或出血，需要反复输注血制品及应用高级抗生素治疗。
而患者家中经费有限，若IST治疗失败，则没有费用支撑二次治疗。家属慎重考虑后决定直接选择替代供者移植（包括非亲缘干细胞移植，亲缘单倍体相合移植或非亲缘脐带血移植）。
可问题来了，如果去骨髓库找非亲缘造血干细胞供者，需要等待3个月左右，同样需要经历漫长的骨髓衰竭期，将增加治疗费用及移植风险。
剩下的选择只有单倍体相合的父母以及非亲缘脐带血。
根据本中心的治疗经验，目前已经完成亲缘单倍体相合造血干细胞移植治疗SAA近30例，目前90%以上患者均存活，因此单倍体相合的父母便成为首选。
可不幸的是，患者母亲是一个恶性肿瘤患者，父亲检查身体也不合格，父母均无法作为供者。
只剩下最后一个选择——非亲缘脐带血。
虽然本中心有脐带血移植治疗儿童成功的病例，但是还没有治疗成人的病例，抱着试试看的想法向各脐血库发出检索申请，可遗憾的是，虽然找到了配型尚可的脐带血，可相对他的体重（69公斤）细胞数并不理想。
通过全面比较，最后锁定了一份上海库的脐血及一份四川脐血库的脐血，HLA配型均为5/6相合，血型均相同，因上海库血干细胞数量高于四川库血，故采用前者为主，后者为辅。
科室就他的特殊情况进行了再次讨论，精心制定他的治疗计划，包括预处理药物选择及剂量，脐带血选择及输注方式，免疫抑制剂的使用以及其他帮助植入的辅助方法，最后决定采用非清髓预处理方案（氟达拉滨+环磷酰胺+ATG），干细胞来源采用双份脐带血，上海库血为主，四川库血为辅助，并多次输注脐带来源的间充质干细胞帮助植入。
2017年9月5日，来自两个脐血库的脐带血先后输入患者体内，由于考虑主次，首先输注的上海库的脐血，一小时后再输入四川库的脐带血。
脐带血解冻
脐带血解冻
患者体重69公斤，主体脐血（上海库）的细胞总数和干细胞总数复苏前分别是1.87×107/kg及1.95×105/kg，复苏后分别是1.75×107/kg及1.52×105/kg（外周血干细胞移植需要细胞总数通常为6-10×108/kg，CD34至少2×106/kg，也就是说，该患者输注的脐带血细胞数仅仅为外周血造血干细胞移植的几十分之一）。
主体脐带血的复苏报告
脐带血输注当天的病程记录
从输注细胞那一刻开始，全体移植中心医护人员的神经都绷得紧紧，一天一天数着时间，期待着神奇的种子在他体内生根发芽。
患者在无菌层流病房
移植后第10天，虽然白细胞还很低，但是我们迫不及待地取他的外周血进行了第一次嵌合检测。
结果回来让所有人都欣喜万分：
患者细胞成分中大部分（76.74%）来源于上海库脐血，余23.26%来源于自身，未检测出四川库脐血的成分，这将预示着上海库脐血将植入成功，和我们预期的一样！
移植后+10天嵌合检测结果
果然，过了几天，患者的白细胞总数及中性粒细胞绝对数均开始稳步上升，到9月22日，也就是移植后的+17天，达到中性粒细胞植入标准。
患者移植后白细胞及中性粒细胞变化趋势图
随后血小板也开始恢复，10月9日，也就是移植后+34天，达到血小板植入标准。
患者移植后血小板变化趋势图
我们继续对患者外周血全血及T细胞嵌合进行了动态检测。
结果显示：
供者细胞成分逐渐上升，移植后25天达到完全供者型（>95%），多次检测均为稳定完全供者型，并且数字越来越接近100%，说明已完全且稳定地恢复脐血造血。
患者全血及T细胞嵌合率监测结果
移植后患者曾出现一过性胆红素升高，尿路感染，病毒血症，经治疗后均控制，造血完全恢复，无明显并发症，于移植后两月余顺利出院随访。
今天，患者移植整整3月了，目前一切情况良好，造血已完全恢复。神奇的脐带血再次创造了一次生命的奇迹！
移植后2+月门诊随访
网络上关于脐带血用途的争议从未间断过，甚至很多专业人士都有一种误解，脐血移植只适用于低体重儿童。
微博大V@妇产科医生王玉玲 （粉丝106万）及微博
而实际上，脐带血不仅仅可以用于儿童，还可以用于成年人。
国际大数据均否定了脐带血只适用儿童的说法：
首先看国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的数据，近年来16岁以上患者脐带血移植数量呈逐年增加的趋势，其数量逐渐接近并超过16岁以下患者的移植数量。
CIBMTR登记的截止2011年脐带血移植的年龄分段
再看来自欧洲脐带血移植登记中心（EUCORD）的数据，近年成人脐带血移植亦逐渐上升，2008年后每年移植的例数甚至超过了儿童移植。
EURCORD登记的截止2010年成人和儿童脐带血移植数量
本文中的患者69公斤，检索到的脐带血数量亦不理想，虽然按照公斤体重输入的脐带血总细胞数仅为外周血干细胞移植的几十分之一，且患者采用的非清髓方案，可脐带血却奇迹般地稳定植入，帮助患者恢复了正常造血，再次证明脐带血干细胞有比外周血干细胞更强大的增殖分化潜能，脐带血干细胞移植不仅限于儿童，而且可以用于体重正常的成年人。
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刘芳，医学博士，毕业于北京大学医学部，是师从于亚洲骨髓移植之父陆道培院士的博士研究生，曾于美国内华达癌症研究所做博士后研究。
从事血液学基础及临床研究二十年余，现任成都军区总医院骨髓移植中心主任。
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