南開新聞網訊(記者 吳軍輝)記者日前獲悉，南開大學醫學院魏民教授在常規療法“治癒艾滋病”研究領域獲突破。相關論文在線發表於醫學國際期刊《Molecular Therapy Nucleic Acids》上。
艾滋病依然是當今世界難題，常規藥物療法可以很好地控制艾滋病病情，但目前仍不能實現治癒。魏民教授的研究工作主要受到著名案例“柏林病人”的啟發。
2009年德國醫生報道，柏林一位名叫Timothy Brown的病人，感染艾滋病病毒後，又患上了白血病，醫生隨即為他進行骨髓移植。值得注意的是，骨髓移植的供者是CCR5Δ32/Δ32缺失純合子，即一種罕見的基因突變“攜帶者”。CCR5是艾滋病毒進入人體細胞的主要輔助受體，CCR5Δ32/Δ32缺失對艾滋病毒具有天然抗性。德國柏林病人在接受骨髓移植且停止抗病毒治療9年後，依然健康地活著，即被“治癒”了，這是世界上唯一一位被“治癒”的艾滋病人。
魏民介紹，CCR5Δ32/Δ32純合子在我國非常稀少(0~0.19%)，依靠骨髓移植治療艾滋病是不現實的。為此，他的課題組展開科研攻關，使用基因編輯技術CRISPR-Cas9成功在體外誘導了CCR5Δ32/Δ32純合子突變，與天然突變完全一樣，具有抵抗CCR5嗜性的艾滋病毒作用。
“在此之前，許多科學家使用基因編輯技術破壞整個CCR5基因，該方法雖然也可以抵抗艾滋病毒，但是破壞整個CCR5基因後的長期副作用未知。而CCR5Δ32/Δ32純合突變者，可以長期健康生活，因此誘導CCR5Δ32/Δ32突變可能比破壞整個CCR5基因更好。”魏民說。
針對科學界十分關心的基因編輯技術CRISPR-Cas9安全性問題，魏民介紹，其課題組的全基因組測序結果表明，並沒有出現明顯的脫靶效應，是安全的。
南開大學講座教授、中國疾病預防控制中心艾滋病首席專家邵一鳴參與該研究工作。魏民為該論文通論作者，南開大學醫學院在讀博士生齊春俠為論文第一作者。
論文鏈接：
https://www.cell.com/molecular-therapy-family/nucleic-acids/fulltext/S2162-2531(18)30109-4
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