11月29日晚，北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授忙完一天的工作，接到記者電話後說：“
Larotrectinib這款藥被誤讀得太嚴重了！它和伊馬替尼能夠治療慢性粒細胞白血病一樣，只是眾多靶向藥之一。”劃重點！
“‘廣譜’抗癌藥”的說法是誤讀！
只是眾多靶向藥之一！
11月28日，一篇名為《重大突破！昨日，美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥，治癒率高達75%！》的網文在微信朋友圈刷屏。
中國健康傳媒集團食品藥品輿情監測系統顯示，該網文發佈後僅一天，便有多達1500條相關記錄出現在各大紙媒、新聞網，以及微信、微博等社交平臺上。
文章使用“重大突破”“偉大創舉和傳奇”等詞彙來形容這款名為“Larotrectinib”的新藥，聲稱這是“第一款與腫瘤類型無關的‘廣譜’抗癌藥”，因而被部分讀者誤認為“一種藥能治癒所有癌症”。
為此，本報記者採訪了腫瘤治療領域權威專家——北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任沈琳教授和中國醫學科學院腫瘤醫院馬飛主任醫師。
11月27日，美國FDA批准首個TRK抑制劑Larotrectinib上市，用於治療有NTRK基因融合突變的晚期實體瘤患者，包括成人和兒童。
“正如FDA官網所說，該藥是基於不同類型腫瘤中常見生物標誌物的癌症治療，而不是基於腫瘤起源的身體部位。也就是說，腫瘤發生在哪個部位不重要，只要發生了NTRK基因融合突變，就可以使用這款藥 。”沈琳說。
然而，“這種與腫瘤類型無關的靶向藥，嚴格意義上並不能稱為‘廣譜’。”馬飛提醒說，適用於這種藥的患者非常少，因為NTRK基因融合突變在臨床上發生率非常低，在腸癌、胃癌患者中發生率不到1%，極少數患者可以從中獲益。因此，“所有腫瘤都能治”的概念是錯誤的。
實際上，這並不是首個跨瘤種治療的藥物。沈琳舉例說，臨床上常提到的抗人表皮生長因子受體-2（HER2）陽性的腫瘤藥，對乳腺癌、胃癌治療都有效，最近發現其對結直腸癌治療也有效。
沈琳認為，Larotrectinib具有高選擇性，有明確的抑制靶點，因此治療群體非常明確。但由於靶點發生率低，需要在治療前對患者進行篩選，嚴格把握適應證。
“總體緩解率”≠“治癒率”
據該藥生產商拜耳公司在其網站發佈的消息，Larotrectinib在成人和兒童多種類型實體瘤中，總體緩解率（ORR）為75%；在超過20%的患者中觀察到不良反應。
針對網文將該藥描述為“治癒率高達75%”，沈琳強調：“‘治癒率’與‘總體緩解率’差距太大了，這完全是兩個概念！治癒率是指腫瘤患者經過治療，5年內沒有發生腫瘤轉移或復發；而總體緩解率是指患者使用藥物後，腫瘤不再生長或者逐漸縮小。”
“總體緩解率達到75%並不是一個新的突破，既往治療的靶向藥有很多也可以達到。”馬飛說。
在馬飛看來，腫瘤治療已經經歷了許多里程碑事件。面對腫瘤，人類從最初的束手無策，到出現手術治療法，這是一個重要的里程碑；後來逐漸出現了化療藥物、內分泌治療藥物，以及近年來在業界掀起研發熱潮的靶向藥、免疫治療藥物（PD-1），這些都稱得上是腫瘤治療領域的里程碑事件。
“但是很遺憾，Larotrectinib的出現並不能算是里程碑事件。攻克癌症，我們還有很長的路要走。”馬飛說。
正確看待抗癌新藥
一款正常的抗癌新藥，為什麼會被如此誇大？
一位業內人士指出，這背後有多方力量支持。一方面，製藥企業需要通過宣傳提升市場信任度和股市表現等；另一方面，隨著國家藥監局加速境內外新藥上市，不少醫療中介公司市場縮水，通過宣傳這種國內沒有、國外已上市的新藥，醫療中介公司就有更多機會介紹患者到國外就醫。此外，對於目前市場過熱的基因測序來說，使用靶向藥之前需要先進行基因檢測，一款靶向新藥的“盛行”，或許能夠為相關檢測公司帶來更多收益。
沈琳認為，Larotrectinib的上市對於臨床研究的推動意義較大。
“以往的靶向藥是對不同瘤種單獨進行研究，逐一發現其適應證。而Larotrectinib與抗HER2等靶向藥不同，它是通過尋找靶點，一次性將適應的瘤種全部找出來。對於臨床醫生而言，這是一種很好的研究手段。”沈琳指出，對於這種臨床患者較少的藥物，如果研發時需要一個瘤種一個瘤種地進行臨床研究，市場小，投入與回報不成正比，企業很少願意參與研發。而這種針對某一靶點進行跨瘤種的藥物研究，能夠在一定程度上節約研發費用，從而幫助患者及早獲益。
據沈琳介紹，以前的化療藥物，一種藥物10個人用，獲益的人只有一半，獲益時間也沒那麼長。“現在藥物療效和安全性都越來越好，獲益人群越來越精準，研發速度也越來越快。這將促進我國新藥研發思路不斷豐富。”沈琳說。
馬飛認為，Larotrectinib的意義在於，以前治療疾病是按照器官、解剖結構劃分，如胃癌、腸癌、乳腺癌等。現在的分子靶向治療藥物作用靶點到達分子水平，未來對疾病的分類將會產生影響。這款藥治療所包含的17種腫瘤，現在是按照器官劃分，未來可能會按照基因突變分類。HER2陽性是一大類，其類別內還可再細分為HER2陽性的乳腺癌、HER2陽性的胃癌等。
“這款新藥也許只是一個小的進步，但眾多小進步累積起來，就可能出現質的飛躍。”馬飛說。
統籌策劃：劉爽
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