一直以來，圍繞基因療法的不確定性很多，不侷限於技術、製造、監管難題，還有最終到達患者手中的定價。
上週二，在JP摩根健康大會上，即將在歐洲上市的明星基因療法LentiGlobin的定價已經有所眉目，bluebird bio公司表示，價格不會超過內在價值（210萬美元），並承諾不會因消費者價格指數（CPI）而增加。該公司推出了一項基於治療效果的支付方案，付款人將在5年內為LentiGlobin支付5筆相等的費用：開始治療時，先支付20%的一次性基因治療費用；另外的80％將取決於治療成功率。
JPM大會：Bluebird的β-地貧基因療法定價不高於210萬美元，將使用基於治療結果的5年分期付款丨醫麥猛爆料
相對於這款即將於今年進入歐洲市場的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）基因療法，一款可能於今年進入美國市場的基因療法可能會有更高的價格標籤。
去年11月，諾華旗下AveXis總裁David Lennon在電話會議上表示，估計
脊髓性肌萎縮症（SMA）基因療法Zolgensma在1型SMA患者中將產生13.3個QALYs，根據超罕見疾病批准藥物的10年成本與相應的增量QALYs之間的關係，定價為400-500萬美元具有成本效益。震撼！諾華基因治療產品初步定價500萬美元，頂級終身療效一次就夠丨醫麥猛爆料
2013年，瑞士製藥商諾華公司的標誌出現在其位於巴塞爾的總部（圖片來源：REUTERS）
此消息一出，頓時引發行業內外人士的激烈討論。
一個月後，美國定價監管機構-臨床和經濟評論研究所（ICER）發佈報告草案，認為儘管具有破紀錄的價格標籤，但Zolgensma在假定價格200萬美元下，可能比百健（Biogen）的反義寡核苷酸藥物Spinraza更具成本效益。後者是FDA批准的首款用於治療SMA的藥物，患者需要終身服藥。
監管機構ICER指出，諾華1型SMA基因療法若定價200萬美元，相比市售唯一藥物Spinraza更具成本效益丨醫麥猛爆料
預計，美國批准Zolgensma的決定將在5月份進行，而在此之前，諾華不太可能發佈確切的價格標籤。
麻省出臺試點計劃，旨在解決支付難題
一次性治療毀滅性的罕見疾病SMA的費用可能高達500萬美元，這引發了人們對這類基因療法的價格擔憂。（2017年FDA批准的首款罕見遺傳性視網膜疾病的基因療法Luxturna，同樣價格不菲，定價為每隻眼睛85萬美元）
然而，美國麻省（Massachusetts）的試點計劃顯示，Zolgensma最快可以於今年夏天採用分期付款的方式進行支付。Zolgensma或將由醫療保險公司分5年分期支付，這類似於上週bluebird bio公佈的計劃。
諾華製藥（Novartis Pharmaceuticals）首席執行官Paul Hudson負責Zolgensma的商業化。AveXis沒有具體評論其參與麻省項目的情況，但在一份聲明中表示，基因療法需要美國衛生系統的新舉措。
諾華製藥首席執行官Paul Hudson（圖片來源：Pharma Business International）
AveXis在聲明中表示：“我們的目標是確保患者能夠獲得這種治療，這樣我們就可以對他們的生活產生有意義的影響。我們正在與付款人密切合作，確保制定適當的價格，反映基因療法的價值，併為付款人探索創造性的選擇，包括分期付款方式以及基於治療結果的安排。”
不止於諾華基因療法
組織者希望該計劃能夠確保患者接受可能改變生活的治療。不過，首先必須有人為其潛在的數百萬美元價格買單。
麻省正在進行的努力是讓醫療保險公司支付幾年的治療費用。如果成功，組織者希望它能成為整個美國可行的模式。
該計劃從諾華產品開始，但隨著時間的推移，將應用於其他基因療法。麻省理工學院生物醫學創新中心NEWDIGS計劃的戰略主任
Mark Trusheim表示，很多（但並非所有）在麻省的醫療保險公司都參與了討論，其他公司最終可能會加入。
麻省理工學院Mark Trusheim
（圖片來源：newdigs.mit.edu）
NEWDIGS將組織聚集在一起，討論美國醫療系統如何能夠支付昂貴的治療費用，麻省的倡議正是源於此。這項工作已經變得越來越重要，因為更多的基因療法可能會在未來幾年獲得批准，用於不同的疾病。組織者希望在今年夏天推出，他們相信他們已經解決了這種方法的許多挑戰。
面臨的一些挑戰
這些分期付款計劃的一個關鍵挑戰是當患者轉換醫療保險公司時會發生什麼。
在這種情況下，意向參加麻省試點的保險公司同意收取分期付款計劃中剩餘的款項。非營利性醫療保險公司Harvard Pilgrim的首席醫療官Michael Sherman博士說：“ 如果你認為這些療法可能會改變那些需要它們的人的生活，那麼我們就不應該讓價格成為阻礙”。他說，如果該計劃開始實施，Harvard Pilgrim打算成為其中的一份子。
其他細節仍在制定中。例如，儘管基因治療的支付結構和性能指標在保險公司之間是相同的，但每個個人醫療計劃都會協商自己的Zolgensma價格。
如果患者搬到另一個州，保險公司還必須與諾華公司合作。這可能包括繼續支付或可能進行一次性退出支付。
另一個挑戰是法律要求政府醫療補助計劃獲得藥物的“最優價格（best price）”。這可能會使這種類型的分期付款計劃複雜化，因為只支付一筆分期付款的失敗治療可能會被解釋為違反“最優價格”保證。
Hudson表示，因為脊髓性肌肉萎縮症是如此罕見，醫療保險公司並沒有特別關注Zolgensma的價格標籤。相反，他們可能更加擔憂分期付款的靈活性。
基因治療時代，分期付款購買藥品或成常態
長期以來，醫療保健系統大都圍繞慢性疾病而建立，其基於患者的治療時間長短來收取費用。而基因療法不一樣，這是典型的一次性療法，與其他類型的藥物相比價格可能高的驚人，並且通常是一次性使用，也意味著一次性費用，或給毫無準備的衛生系統帶來巨大的成本和挑戰。種種方面都要求製藥公司在定價和藥物獲取策略方面實現創新。
不能讓價格成為獲取藥物的阻礙（圖片來源：endpts）
分期付款是其中的潛在支付模型，類似的方式已經滲透到人們購買房子和汽車等高價物品的生活中。但如果該計劃最終敲定，Zolgensma將成為首批納入此類醫藥方案的高價療法。而且只有在治療有效的情況下，諾華才會收到每一筆付款。Trusheim說：“把它想象成一個分期付款計劃，然後與治療的效果聯繫在一起”。
可貴的生命面臨凋謝，基因療法帶來新的希望。這樣的分期付款方式能從一定程度緩解患者家屬的負擔，而不至於被一次性的數百萬美元費用打得措手不及。
隨著基因療法成為主流，或許現在的“房奴”稱謂也可以替換到此情景中，衍生出“藥奴”？當然，相比治療疾病的無能為力，更多人甘願有當“藥奴”的機會。
超乎尋常的價格，或成就不可思議的奇蹟
基因療法是一種前沿技術，有可能通過修補人體遺傳物質來治癒疾病。製藥商以這些新產品能給患者和醫療系統帶來的價值為由，證明他們的高價格是合理的。
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的影響兒童肌肉運動的遺傳疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。新生兒發病率為6000-10000分之一。SMA嚴重程度與SMN蛋白水平以及SMN-2基因拷貝數直接相關，分為有四個子類別，從類型1到4，根據嚴重程度排名。人群中，每35人到50人中即有一名SMA致病基因攜帶者。
這種疾病會導致患者肌肉無力和運動神經元萎縮，嚴重的影響呼吸肌，使呼吸功能受影響，可能直接導致患者死亡。即便能夠存活，也需要終身依賴呼吸機。
SMA患兒需要依賴呼吸機維持生命（圖片來源：change.org）
SMA基金會的數據顯示，在美國大約有10000到25000人被認為患有SMA。但是很少有人會接受Zolgensma的治療，因為目前FDA的受理主要基於在6個月以下1型SMA患兒進行的START臨床試驗。Trusheim估計，在麻省，預計每年最多隻有一到二十幾個患者。
該試驗中，為期24個月隨訪，所有15名接受ZOLGENSMA輸注的患兒存活率為100%，並且在24個月時無需進行永久性的呼吸支持護理。接受擬議治療劑量的患者中，92％（11/12）可以自主坐下≥5秒，這是1型SMA自然史中從未實現的里程碑。（自然史表明，超過90％未經治療的1型SMA患者將在24個月後死亡或需要永久性通氣。）
更寬範圍的試驗正在進行或即將在世界範圍內進行，例如拓展至2和3型SMA患者，以及使用鞘內注射（IT）遞送方法，將允許年齡較大的患者接受治療。由此，或能延伸出作用於更多患者的治療奇蹟。
怎樣的“創造性”方式適合用於支付對於大多數人來說是“天價”的基因療法？
這是保證醫療保健系統正常運轉的重要課題，也將是各大製藥公司在基因療法商業化過程中無法逃避的挑戰。但就目前而言，越來越多的公司、機構已經提出潛在可用的支付模型，如何跟相關保險公司、監管機構...進行談判，也將是一大挑戰。
參考出處：
https://www.businessinsider.com/massachusetts-payment-plan-novartis-avexis-5-million-gene-therapy-2019-1
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