世界上第一個細胞療法再下一國!諾華的CAR-T療法Kymriah®獲得澳大利亞TGA批准
原創： 小率愛科技 幹細胞之家網 今天
諾華的CAR-T療法Kymriah®（tisagenlecleucel）已經獲得澳大利亞藥品管理局(Australia's Therapeutic Goods Administration，TGA)的批准。適用於治療兩種侵襲性血癌。白血病患兒和成年侵襲性淋巴瘤。
•Kymriah®是一種免疫細胞療法，是針對每位患者使用患者自身T細胞單獨製造的一次性治療，通過基因重新設計和程序識別並摧毀癌細胞。
•Kymriah®被批准用於治療患有小兒B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）和成人瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的復發或難治性患者。
•Kymriah®可作為約50名兒童和年輕成人ALL患者和420名成人DLBCL患者的治療選擇，這些患者復發或對初始治療無反應。
•Kymriah®是澳大利亞唯一獲得TGA批准的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法
為白血病患兒和成年侵襲性淋巴瘤患者提供治療幫助。
1、批准的適應症用於治療25歲以下患有B細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和年輕成人患者，這些患者難以治癒，移植後復發或第二次或晚期復發。
2、用於治療成人患者復發或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）經過兩次或多次全身治療。 Kymriah不適用於原發性中樞神經系統淋巴瘤患者。
在利用Kymriah的治療過程中，醫生從患者的血液中抽取T細胞並在實驗室中重新編程以產生經遺傳編碼的T細胞，以識別並對抗患者的癌細胞和表達特定抗原的其他B細胞。
“TGA批准Kymriah是澳大利亞患有這些侵襲性血癌的患者的決定性時刻，”諾華澳大利亞和新西蘭腫瘤學和國家總裁Lauren Carey說。 “Kymriah是一種一次性治療，有助於解決顯著的治療差距和對患者的嚴重未滿足需求。”
這一劃時代的新治療手段使用病人自己的免疫細胞治療癌症。不像化療和放射療法，這種治療僅需進行一次。
澳大利亞藥品管理局TGA已經批准這一治療在澳大利亞上市，這樣，澳大利亞也成為繼美國和歐洲一些國家之後，批准這一療法的國家。
此前，病人如果想要進行這一治療，必須前往批准了這一療法的海外國家，如美本土，或者已經有上市的歐洲。這樣一來，澳大利亞本地患者不出國門就可以進行治療。
“澳大利亞是世界上首批獲得Kymriah監管批准的地區之一，僅次於美國和歐洲，”
“我們正在進入癌症治療的變革時期。今天諾華很高興宣佈這種療法對澳大利亞患者帶來希望“凱瑞女士補充道。
下一步是要確保Kymriah®在澳大利亞的價格能夠進入醫保或者獲得政府財政支持，讓更多需要的人“普惠”。
關於諾華CAR-T細胞療法Kymriah™。曾經率先獲FDA批准上市的CAR-T細胞療法。
2017年8月30日，諾華宣佈，美國食品和藥物管理局(FDA)已批准Kymriah™ (Tisagenlecleucel)靜脈輸注懸浮液（之前稱為CTL019）——首個嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法用於治療25歲以下、難治性或兩次或多次復發的B細胞前體急性淋巴細胞白血病(ALL)患者。
Kymriah是新型免疫細胞療法，也是一次性療法，利用患者自身T細胞來對抗癌症。Kymriah是FDA批准的首個以基因轉移為基礎的療法。
Kymriah是創新型免疫細胞療法，也是一次性療法。該藥物使用嵌合抗原受體內的4-1BB共刺激域來增強細胞擴增和持久性。2012年，諾華和賓夕法尼亞大學(Penn)開展全球合作，進一步研究、開發CAR-T細胞療法並推進商業化，用於癌症研究性治療的Kymriah即是其中之一。
關於ALL
ALL是一種淋巴細胞腫瘤，該細胞是一種參與人體免疫系統活動的白細胞。在ALL患者中，異常細胞侵佔骨髓中的其他類型細胞，阻止紅細胞（具有攜氧能力）、其他類型白細胞和血小板（血液凝固所需的組分）的生成。其結果是，ALL患者會發生貧血、更容易感染、易於出現青腫或出血。在15歲以下的兒童中，ALL約佔腫瘤診斷的25%，在美國是最常見的兒童腫瘤。儘管對兒童或年輕成年B細胞ALL患者的治療總體上呈改善趨勢，但是對於復發或難治性患者而言，有效的治療方法仍較有限。
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