範曉虎。
陳賽娟。
糜堅青。
南報網訊（記者 查金忠）一項研究表明，由南京“獨角獸”企業傳奇生物研發的針對難治多發性骨髓瘤的CAR-T免疫細胞療法，總反應率達88.2%，患者總體生存率達到了63.5%。這項由國家轉化醫學中心（上海）、南京傳奇生物、上海長征醫院和江蘇省人民醫院等單位聯合進行的研究，16日登上了國際綜合性權威學術期刊《美國科學院院刊》（PNAS）。
PNAS是美國國家科學院的院刊，在SCI綜合科學類權威刊物中排名第三位，僅次於《自然》和《科學》，國際聲譽極高。
CAR-T，即“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”，是目前較為前沿的惡性腫瘤治療方式之一。CAR-T分為“CAR”和“T”兩部分。“T”就是人體免疫T細胞，用來攻擊身體裡的“壞東西”；而“CAR”相當於人工在T細胞中加裝的“識別外掛”，使T細胞能夠精準地識別癌細胞，從而避免化療等療法“濫殺無辜”的缺點。
由傳奇生物研發的針對難治多發性骨髓瘤的CAR-T療法，產品代號為“LCAR-B38M”，目前在全球所有研發者中進度最為超前。本次登上《美國科學院院刊》的研究成果，就是針對該產品的探索性Ⅰ期臨床試驗，參與研究的醫學中心包括國家轉化醫學研究中心（上海）、上海長征醫院、江蘇省人民醫院等重量級醫學單位。結果表明，接受治療的17例患者中，總反應率達88.2%；至隨訪節點，17例患者的中位隨訪時間為417天，總體生存率為63.5%。
研究發現，有兩例患者出現了骨髓正常造血, 血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉變為多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢復正常。“研究結果顯示，CAR-T細胞對復發難治性骨髓瘤有顯著療效，有望成為治癒骨髓瘤的治療新策略，可考慮應用在高危骨髓瘤患者的更早期治療階段。”上海交大醫學院附屬瑞金醫院血液科副主任糜堅青說。這一研究結果顯示該產品優於世界其他同類產品，“中國創造”的生物治療產品已站上世界舞臺，將成為引領該領域發展的新動能。
中國工程院院士、國家轉化醫學研究中心（上海）主任陳賽娟說，Ⅱ期臨床試驗已在她本人的牽頭下進行，除參與Ⅰ期試驗的醫院外，華西醫院、北大三院等國內頂級醫院也將加入。上月23日，第一例受試者已在上海瑞金醫院接受CAR-T細胞回輸，目前病人已經出院。Ⅱ期試驗患者招募階段將持續到明年3月，預計明年7-10月完成實驗結果分析。“希望早日上市，造福廣大患者。”
傳奇生物首席科學官範曉虎說，2014年傳奇生物剛成立時，只有20多名研發人員。如今，研發人員已經達到300多人，成為世界上最大的CAR-T療法研發公司。公司與世界最大藥企強生達成戰略合作，共同開發和分享這一全球最先進療法，其中在美國市場，雙方對半分享；在大中華區，傳奇將佔有該療法權益的70%。除了難治多發性骨髓瘤外，公司還佈局研發其他多種晚期癌症，力爭用創新性治療技術為人類攻克癌症貢獻力量。
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