近日
國家藥品監督管理局有條件批准了
甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）上市註冊申請
用於輕度至中度阿爾茨海默病
改善患者認知功能
甘露特鈉膠囊（GV-971）是由上海藥物研究所、中國海洋大學和上海綠谷製藥歷時22年共同研製、開發的，具有完全自主知識產權的國產創新藥，也是全球首個糖類多靶抗阿爾茨海默症創新藥物。
阿爾茨海默病（AD）亦稱老年痴呆症，是一種神經退行性腦部疾病，目前全球患者高達5000萬人，中國患者約佔20%，其治療仍是世界性難題。一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。過去近20年間，全球各大知名藥企研發的多個抗AD藥物均在三期臨床試驗中慘遭失敗，以致一直沒有新藥上市。GV-971獲批上市，不僅填補世界空白，更滿足了眾多病患臨床急需用藥的期待。
甘露特鈉膠囊主要發明人耿美玉研究員及其團隊
2018年10月，GV-971主要發明人、中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員在第11屆國際阿爾茨海默症臨床試驗大會上公佈了GV-971三期臨床研究結果，顯示這一藥物能明顯改善AD患者認知功能障礙，療效顯著，且安全性好。從那時起，新藥能否獲批、何時上市，全球眾多人士均引頸以待。
中國郵政11月1日發行的《科技創新（二）》紀念郵票中，第四張即為阿爾茨海默病治療新藥GV-971。
GV-971 註冊申請審評實現了“提前介入、滾動提交、隨到隨審、並聯審評、同步核查”，彰顯了中國創新藥審評審批體系對標國際水平的能力。
臨床醫生看到了希望
上海交大醫學院附屬瑞金醫院神經內科鄧鈺蕾醫生在接受記者採訪時表示，阿爾茲海默症這一疾病在如今已經引起了極大的社會關注，老百姓對於這一疾病的重視程度也在逐年增加，隨著老齡化的發展，阿爾茲海默症的就診人群年齡也從以往50-60歲左右，範圍擴大到了60-90歲，80歲以上人群尤為多見，發病率也在逐年遞增。
“從這一疾病的症狀來看，
記憶力下降是最常見臨床表現，此外還有語言功能下降，空間識別功能下降，這就容易導致患者迷路或走失，還有一些是邏輯能力變差，甚至是性格改變，這些症狀容易被忽略，其實這也是阿爾茲海默症的症狀中的一部分。”鄧鈺蕾表示。
由於發病機制尚不明確，阿爾茲海默症治療多年來一直存在臨床治療難點，“現有臨床治療主要有兩大類藥物，一是膽鹼酯酶抑制劑，如多奈哌齊、重酒石酸卡巴拉汀，另一類為NMDA受體協調劑，如鹽酸美金剛，但這三種藥物仍然不能阻斷或逆轉病情，只能起到緩解的症狀，阿爾茲海默症新藥研發17年沒有新的進展，像美金剛這類藥物在國外20世紀90年代晚期已經上市了。”
而從目前來看，其病因包括遺傳、外傷、腦炎病史等，也可能與精神和情緒相關聯，病因是很複雜的。由此可見其治療也需要多角度、多靶點的臨床研究。”
從研發進程來看，截止目前，全球治療阿爾茨海默症的研發藥物中，僅3%進入了III期臨床，而最終成功上市的僅剩下1%。
甘露特鈉膠囊（GV-971）的出現讓臨床醫學專家看到了希望，這一藥物曾在國內開展多中心臨床研究，在中國34個地點招募了818名患者參與三期臨床試驗。
瑞金醫院團隊也參與了該項臨床研究，鄧鈺蕾表示：“這項研究主要採取雙盲、安慰劑對照研究，作為一種全新的藥物，經過半年的臨床驗證，能顯著改善患者的認知功能障礙。我們剛獲知‘九期一’在2019年11月2日獲得了國家藥監局的批准，可應用於阿爾茨海默病的輕度至中度患者，作為臨床醫生我們期待能在與阿爾茲海默病的較量中增加一個有力的武器。”
揭秘
調節氨基酸代謝來抑制神經炎症
不同於傳統靶向抗體藥物，GV-971是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。它能夠多位點、多片段、多狀態地捕獲β澱粉樣蛋白（Aβ），抑制Aβ纖絲形成，使已形成的纖絲解聚為無毒單體。最新研究發現，GV-971還通過調節腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩態，進而降低腦內神經炎症，阻止阿爾茨海默症症程進展。
GV-971與Aβ的分子結合模型
9月6日，中國科學院上海藥物研究所耿美玉課題組聯合上海綠谷等研究團隊在《細胞研究》（Cell Research）雜誌上發文，揭示了GV-971抑制阿爾茨海默症的作用機理。
GV-971結構式
研究顯示，GV-971可以通過調節氨基酸代謝來抑制神經炎症。其通過重塑腸道菌群平衡，降低相關代謝產物苯丙氨酸和異亮氨酸 的積累，減輕腦內神經炎症，進而改善認知障礙，達到治療的效果。
這個消息一傳出
讓我們一起期待
“九期一”在臨床上發揮更大作用！
綜合 | 人民日報 新華社 醫藥地理
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