本文重點
- 歐洲藥品管理局人用藥品委員會對尼達尼布治療系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）1持肯定意見。
- 基於SENSCIS®試驗的正向結果，尼達尼布最近在美國獲批，作為首個也是唯一一種減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病患者肺功能下降速度的療法。2
- 尼達尼布已在70多個國家獲批用於治療特發性肺纖維化（IPF）。
歐洲藥品管理局人用藥品委員會近日對尼達尼布治療系統性硬化病相關間質性肺疾病獲得上市許可的建議持肯定意見。1 2019年9月，美國食品藥品管理局（FDA）已批准尼達尼布作為首個也是唯一一種減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）成人患者肺功能下降速度的藥物。
系統性硬化病（SSc）又稱硬皮病，是一種毀容性、致殘性和潛在致死性的罕見自身免疫性疾病。3,4,5其會引起各種器官的瘢痕（纖維化），包括肺、心臟、消化道和腎臟，且可能出現危及生命的併發症。硬皮病（SSc）累及肺臟時，可引起間質性肺疾病（ILD），稱為系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）。2,6間質性肺疾病（ILD）是硬皮病（SSc）的主要致死原因，幾乎佔硬皮病（SSc）相關死亡的35%。 7
“ 系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）是一種會影響生活的疾病。肺纖維化一旦發生將無法逆轉，這將對患者的生活和日常活動造成破壞性影響”，勃林格殷格翰公司高級副總裁兼炎症治療領域負責人Peter Fang說，“我們一直努力改善肺纖維化患者的生活，因此對委員會的肯定意見感到欣慰，這代表著在減緩這種影響生命的罕見疾病進展方面，又推動向前邁出了重要一步。
該肯定意見是基於SENSCIS®試驗的結果，它是一項III期、雙盲、安慰劑對照試驗。旨在研究尼達尼布在系統性硬化病（SSc-ILD）患者中的療效和安全性。2其主要終點是52週期間評估的用力肺活量（FVC）年下降率。患者持續接受研究治療至少52周或最多治療100周。結果顯示按52週期間的FVC測量結果所示，與安慰劑相比，尼達尼布使肺功能喪失放緩了44%（41 mL/年）。2尼達尼布的不良事件特徵與在特發性肺纖維化患者中觀察到的相似，最常見的不良事件為腹瀉。2
乙磺酸尼達尼布軟膠囊（維加特® ）重要里程碑
- 2014年10月，獲得FDA的批准用於治療特發性肺纖維化（IPF）
- 2015年，被納入國際指南，並於2016年被納入中國IPF診斷和治療專家共識
- 2017年9月，被國家藥品監督管理局批准在中國上市，用於治療特發性肺纖維化（IPF）
- 2018年1月，進入了浙江省大病醫保目錄，並於同年開展了IPF患者援助項目
- 2019年3 月勃林格殷格翰宣佈向美國食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）遞交尼達尼布用於系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的上市申請
- 2019年9月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准尼達尼布作為首個也是唯一能夠減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的藥物。
- 2019年10月，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予尼達尼布用於進行性纖維化性間質性肺疾病（PF-ILD）突破性療法認定。同時，此適應症也向包括歐洲藥品管理局在內的其他監管機構遞交了上市申請。
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參考文獻：
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