11.23 全球首個血友病基因療法申請上市:獲歐洲藥監局加速審批資格

美國製藥企業拜瑪林對外宣佈,其已向歐洲藥品管理局(EMA)提交了基因療法valoctocogene roxaparvovec的銷售授權申請(MAA),該基因療法將被用於治療病症較為嚴重的A型血友病成年患者。據拜瑪林估計,歐洲藥品監督管理局將於明年1月對此項療法展開審批,並已為整個流程開啟“加速審批”通道,最長評估時間或由210天降低至150天。(澎湃新聞)


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