基于非病毒系统开发的CAR-T剑指骨髓瘤,一期临床获优异数据

2018年4月25日/医麦客 eMedClub/--在血液系统恶性肿瘤中,多发性骨髓瘤(MM)属于第二常见的病种,复发频繁,且伴有多种相关并发症。

B细胞成熟抗原(BCMA)作为一种极为重要的B细胞生物标志物,之所以引起极大关注,就是因为它的RNA几乎总是在多发性骨髓瘤细胞中发现,并且该蛋白也被发现存在于多发性骨髓瘤患者恶性浆细胞表面。这两个因素均表明BCMA绝对是值得耕耘的靶点。

基于非病毒系统开发的CAR-T剑指骨髓瘤,一期临床获优异数据

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2018年3月12日,南京传奇的LCAR-B38M CAR-T细胞产品的临床试验申请率先完成技术评审,目前已拿到临床试验批件。

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不同于其他公司的自体CAR-T细胞疗法,由Poseida公司开发的新型的CAR-T细胞产品P-BCMA-101,是将一种非免疫蛋白、全人源的替代支架Centyrin分子融合到标准的第二代CAR分子(a “CARTyrin”)中,并且是用非病毒的piggyBac (PB) DNA转座系统制造的,仅需要mRNA和质粒DNA。消除了生产中对病毒和细胞因子的需求,优先获得理想的Tscm(记忆性干细胞样T细胞)表型,同时降低了制造成本。

基于非病毒系统开发的CAR-T剑指骨髓瘤,一期临床获优异数据

对此,Poseida Therapeutics公司的CEO,Eric Ostertag博士表示:“P-BCMA-101的第一阶段的第一队列研究结果已经超过了该剂量水平下,针对多发性骨髓瘤的安全性和有效性的历史基准,并使我们有信心继续推进其他剂量队列。”

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这项开放标签的多中心单次递增剂量I期临床研究旨在评估P-BCMA-101针对多达40名复发性和/或难治性多发性骨髓瘤患者的安全性。主要目的是确定P-BCMA-101的安全性和最大耐受剂量,次要目标包括P-BCMA-101的抗骨髓瘤效应。

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关于Poseida Therapeutics

参考出处:

https://globenewswire.com/news-release/2018/04/17/1480208/0/en/Poseida-Announces-Initial-Phase-1-Data-for-P-BCMA-101-CAR-T-Stem-Cell-Memory-Product-in-Patients-with-Relapsed-Refractory-Multiple-Myeloma.html

https://poseida.com/

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03288493


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