在1855例臨床實驗案例中，Top1領域為腫瘤學，佔有2/3 (1254例)的席位，Top2領域為心血管疾病，佔有11.5% (214例)，以及Top3領域為傳染性疾病，約佔6.5%。
1.Axalimogenefilolisbac (ADXS11-001) 和 ADXS-DUAL
贊助者：Advaxis
適應症：轉移性宮頸癌
實驗內容：ADXS11-001用於高風險的局部晚期宮頸癌患者 (AIM2CERV; NCT02853604; Phase III)。
2.AMG0101 (AMG0103)
贊助者：AnGes, Shionogi, MEDRx, and Alfresa Pharma
適應症：過敏性皮膚炎 [日本]; 慢性椎間盤源性下腰痛 [美國]
作用機制：NF-kB特異的寡聚核苷酸，一種針對NF-kB的特異性抑制劑。
實驗內容：過敏性皮膚炎研究進入3期實驗(具體細節未知)；AMG0103用於慢性椎間盤源性下腰痛研究(NCT03263611; Phase Ib)。
最新消息：4月12日, AnGes 宣佈過敏性皮膚炎研究3期實驗完成，且失敗。2月28日， AnGes 宣佈第一位慢性椎間盤源性下腰痛研究病人進入Ib期研究。
3.AMT-061
贊助者：uniQure
適應症：B型血友病
作用機制：AMT-061主要由AAV5病毒載體攜帶凝血9因子變體(FIX-Padua)組成。
最新消息：2期研究尚未招募患者。
4.AVXS-101
贊助者：AveXis(將被諾華收購)
適應症：脊髓型肌萎縮(SMA)
作用機制：非複製型腺相關病毒9 (AAV9)衣殼用於向患者自己的細胞核中送入人SMN基因功能性拷貝。
最新消息：4月25日，AveXis宣佈第一個患者進入3期SPRINT實驗。
5.CG0070
贊助者：Cold Genesys
適應症：非肌層浸潤性膀胱癌(NMIBC)；肌肉浸潤性膀胱癌(MIBC)
作用機制：溶瘤細胞免疫療法——基於一個修飾的感冒腺病毒骨架，其中包含腫瘤特異性啟動子及GM-CSF轉基因。CG0070可以在腫瘤細胞彙總進行復制，並使腫瘤細胞溶瘤，死亡。
實驗內容：CG0070溶瘤病毒的安全性和效力實驗(BOND2; NCT02365818; Phase II)。
6.E10A
贊助者： Marsala Biotech, Guangzhou Dabo Biological Products
適應症：頭部和頸部的鱗狀細胞癌
作用機制：E10A通過Endostatin基因阻止血管生成，並切斷腫瘤的營養供給，使腫瘤處於“飢餓”狀態，最終使腫瘤收縮變小。該基因整合進腺病毒載體，並注射到腫瘤中。載體感染腫瘤細胞，並將Endostatin基因傳遞進細胞中。
7.Generx®(alferminogene tadenovec, Ad5FGF-4)
贊助者：Angionetics, Huapont Life Sciences, Gene Biotherapeutics (前名為TaxusCardium Pharmaceuticals Group)
作用機制： Generx包含有人類FGF-4基因，CMV啟動子序列，以及一個信號肽，由人類血清5型腺病毒包裹。Generx通過優化的心臟導管技術傳遞入心臟，通過柯薩奇病毒腺病毒受體結合到心臟細胞，並將FGF-4基因轉染入細胞中。
最新消息：NCT02928094具有活性，但是尚未招募到患者。
8.GSK2696274
適應症：異染性腦白質營養不良(MLD)
作用機制：慢病毒載體包含人類芳香基硫酸酯酶A (ARSA)的cDNA轉導自體的CD34+細胞。
9.GSK296275
適應症：威斯科特-奧爾德里奇綜合徵(WAS)
作用機制：通過慢病毒載體對病人自體造血幹細胞進行基因修飾。
10.GS010
贊助者：GenSight Biologics
適應症：由ND4基因突變導致的Leber遺傳性視神經病變(LHON)
實驗內容：ND4基因突變引發的LHON，造成視力損傷達6個月，使用GS101藥物的功效研究(RESCUE, NCT02652767;Phase III)；ND4基因突變引發的LHON，造成視力損傷達7個月-1年，使用GS101藥物的功效研究(REVERSE, NCT02652780)；ND4基因突變引發的LHON，造成視力損傷達1年，使用GS101藥物的功效研究(REFLECT, NCT03293524; Phase III)。
參考：https://www.genengnews.com/the-lists/25-up-and-coming-gene-therapies/77901090
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