7月30日，美国食品药品监督管理局批准了新药Azedra(iobenguane I 131)通过静脉注射治疗罕见的肾上腺肿瘤(嗜铬细胞瘤或副神经节瘤)无法通过手术，已扩散到原始肿瘤部位以外，需要进行全身抗癌治疗的12岁及以上的成人和青少年。值得一提的是，这也是治疗此类罕见肾上腺肿瘤的首款疗法。
嗜铬细胞瘤是肾上腺的罕见肿瘤，肾上腺位于肾脏正上方，负责制造肾上腺素和去甲肾上腺素等应激激素。而嗜铬细胞瘤会影响肾上腺的功能，导致肾上腺激素过量生产，导致高血压(高血压)和头痛，烦躁，出汗，心率加快，恶心，呕吐，体重减轻，虚弱，胸痛或焦虑等症状。当这种类型的肿瘤发生在肾上腺外时，它被称为副神经节瘤。
此次获批的Azedra是一款创新的放疗药物，其活性成分iobenguane I 131能选择性地靶向这些罕见肿瘤，对其进行杀伤。但是由于该药物是一种放射性治疗剂，因此患者和家属在用药前都应明确药物的辐射风险，尤其是儿科患者的辐射暴露风险更大。
美国FDA肿瘤卓越中心主任兼美国FDA药物评估与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur博士表示，“许多罹患超级罕见肿瘤的患者，尚可使用手术或局部疗法进行治疗。但对于肿瘤相关的高血压等症状，患者们却依旧缺乏有效的系统性疗法，如今他们终于有了一款获批的疗法，能用于降低他们的血压，并缩小部分患者中的肿瘤体积。”(孙欢/编译）
本文来源：FDA官网《FDA approves first treatment for rare adrenal tumors》
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