在一項三期臨床試驗中，一項名為索拉非尼的藥物在完成治療的患者中有80％停止了硬纖維瘤的進展兩年，與安慰劑相比，無進展生存期顯著增加。（無進展生存期是指患者在沒有疾病惡化的情況下生存的時間長度）。
多中心試驗的結果發表在新英格蘭醫學雜誌上。
對於硬纖維瘤患者沒有標準治療方法。“一般來說，desmoids是局部侵襲性的，往往是疼痛的腫瘤，沒有有效的治療方法，”紐約長老會/哥倫比亞大學歐文醫學中心的血液學/腫瘤學主任，醫學博士Gary K. Schwartz說。紙。“索拉非尼是一種口服藥，為直接靶向硬纖維瘤生長的能力提供了一種新方法。”
硬纖維瘤（也稱為侵襲性纖維瘤病）是結締組織中出現的異常生長，可發生在體內的任何部位。硬纖維瘤不被認為是癌性的，因為它們不會擴散到身體的其他部位。它們通常不會導致死亡，但這些腫瘤可能通過侵入周圍組織，引起疼痛，限制活動性和干擾器官功能而引起嚴重的健康問題。每年約有1,000例新病例（主要是年輕人）在美國被診斷出來。
硬纖維瘤非常複雜並且即使在同一患者中也表現出廣泛的行為。一些腫瘤自發收縮，一些腫瘤保持穩定，另一些腫瘤則積極生長。治療因患者而異。在過去，大多數患者接受了手術治療，但由於腫瘤返回的風險很高，現在手術主要用於被認為復發風險較低的腫瘤。放射，化療和激素治療有時可有效減少腫瘤大小和減輕疼痛。
在這項隨機，雙盲試驗中，87名患有進行性，症狀性或複發性硬纖維瘤的患者口服索拉非尼或安慰劑，直至掃描顯示疾病進展。
索拉非尼是一種靶向療法，可作用於酪氨酸激酶 - 與癌症發展有關的酶 - 抑制癌細胞的生長和支持腫瘤發展的新血管的形成。該藥已被FDA批准用於治療某些類型的晚期腎，肝和甲狀腺癌。它尚未被批准用於治療硬纖維瘤。
這項研究正在進行中，但研究人員估計服用索拉非尼的患者兩年後無進展生存率為81％，服用安慰劑的患者僅為36％。“這是一個非常了不起的結果，”施瓦茨說，他也是哥倫比亞大學Vagelos醫師和外科醫生學院的腫瘤學教授。“事實上，我們在治療硬纖維瘤方面從未見過這樣的結果。”
服用索拉非尼的患者比服用安慰劑的患者更常見副作用，包括皮疹，高血壓和腹瀉。
該研究旨在測量索拉非尼對無進展生存的影響。它沒有說明藥物是否導致疼痛或其他症狀有意義的改善。
此外，治療組中22％的患者因不良事件（如疲勞和皮疹）而停止治療。
需要額外的臨床試驗來確定最佳劑量以降低治療相關不良事件的風險，並確定無進展生存期的增加是否也會導致疼痛緩解，功能和生活質量的改善。
研究人員目前正在分析該試驗中獲得的腫瘤樣本，以更好地瞭解索拉非尼如何在分子和細胞水平上影響硬纖維瘤。瞭解索拉非尼的作用機制可能會導致未來開發其他療法。
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