藥品短缺成因複雜，生產因素、經濟因素和監管因素交織並行。為保障藥品供應，我國多措並舉：創新審評機制、加快研發創新；基藥目錄、醫保藥品目錄優先納入臨床急需藥品；完善藥品儲備，建立短缺預警機制；小品種基地建設，集中生產；降低准入門檻，擴大藥品進口等一系列政策舉措。
一、我國藥品斷供現象時有發生
目前3200多種常用藥品中，有200多種漲幅較大，集中在部分短缺藥、急(搶)救藥和少數非處方藥等。 據報道，用於耐多藥結核治療的氯法齊明斷貨1年多，至少2萬患者用藥受到影響； 作為血液腫瘤常用藥阿糖胞苷斷貨的消息不斷傳出，該藥於2019年1月份起在全球範圍內出現供貨不足的情況。
長期以來，我國兒童藥短缺問題突出，約90%藥物沒有“兒童版”，兒童臨床治療上只能用成人藥代替，兒童專用劑型規格普遍缺乏。2019 年初開始，硝酸甘油、藿香正氣水等常用藥、“救命藥”紛紛漲價甚至斷貨。
二、不同藥物短缺的產業因素分析
1. 常用廉價藥
廉價常用藥，因其價格低廉、療效確切，在基層醫療機構和廣大患者中頗有口碑。 如治療高血壓的硝苯地平緩釋片、治療腰痛的複方氯唑沙宗膠囊、治療痛風的別嘌醇膠囊、用於心衰急救的西地蘭等。 然而，這些效果好又便宜的常用藥，近年來卻呈消失之勢，要麼短缺、要麼漲價、要麼停產。
廉價常用藥輪番上演“藥荒”潮，是由多種因素所致。 從深層次上來講，問題主要還是出在“廉價”上，盈利空間較小，相關從業者積極性不高。
表1 常用廉價藥短缺的產業因素分析
2.兒童藥
兒童藥包括兒童專用藥、兒童適用藥和成人兒童共用藥等。 我國已上市的兒童專用藥和適用藥數量與兒童人口規模並不匹配，且在兒童藥供應上存在結構性失衡，大部分藥品分佈在呼吸、消化等常見病領域，重症專科疾病、罕見病等領域治療用藥短缺。 當前兒童藥短缺的主要原因是臨床試驗困難，研發投入與經濟收益不匹配。
表2 兒童藥短缺的產業因素分析
3.抗癌藥
一段時間以來，抗癌藥短缺、價格昂貴等問題備受關注。 癌症治療的花費高、週期長，且很多癌症治療的先進診療技術、新型藥品產生的醫療費用，通常不在基本醫療保險報銷範圍之內，需要患者自費支出。
當前抗癌藥短缺的主要原因醫藥監管體制偏緊，致使國外新產品進入門檻高、國內產品創新動力不足，以至於國內抗癌藥供應出現品種少、價格高、質量低、產品舊的困局。
表3 抗癌藥短缺的產業因素分析
4. 孤兒藥
罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，罕見病用藥又稱為孤兒藥（Orphan Drug）。 我國發布的《第一批罕見病目錄》中收錄的121種罕見病，目錄內的疾病在全球範圍有88種孤兒藥上市，而中國上市的僅有35種。 孤兒藥短缺的主要原因是藥品供應靠進口支撐，國內大多數製藥企業尚未開展孤兒藥的佈局。
表4 孤兒藥短缺的產業因素分析
三、我國政策“組合拳”頻出，保障“救命藥”供應
針對藥品短缺問題的背後產業因素，2019年8月16日，國務院常務會議研究確定加強常用藥保障和穩定價格的措施，確保群眾用藥需求和減輕負擔。明確 要建立健全基本藥物、急（搶）救藥等常用藥保供穩價長效機制，保障“救命藥”供應。
1. 加快研發創新應對短缺難題
2015年出臺《關於改革藥品醫療機械審評審批制度的意見》，2017年出臺《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》。 國務院也多次召開會議，對推動醫藥產業創新升級，加快境外新藥、抗癌藥審評審批提出了要求。
為鼓勵創新，加快新藥上市，新修訂的藥品管理法給出了一些具體的制度安排。 在加快藥品審評審批改革的同時，衛健委先後制定了三批鼓勵研發申報兒童藥品 清單和第一批鼓勵仿製藥品目錄清單，針對性地引導企業開展短缺藥品研發佈局。
表5 盤點分析我國鼓勵藥品創新舉措
2. 藥品目錄優先納入
2018年9月，《國家基本藥物目錄（2018年版）》發佈，目錄突出常見病、慢性病以及負擔重、危害大疾病和公共衛生等方面的基本用藥需求，注重兒童等特殊人群用藥，新增品種包括了腫瘤用藥12種、臨床急需兒童用藥22種等。
2019年8月，新版國家醫保藥品目錄出臺。 這次藥品目錄調整常規准入部分共新增了148個品種，新增藥品覆蓋了要優先考慮的國家基本藥物、癌症及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病藥品和兒童用藥，其中通過常規准入新增重大疾病治療用藥5個，糖尿病等慢性病用藥36個，兒童用藥38個。
2018年醫保局組織17種抗癌藥談判，最終達成了比較好的採購價格，2019年上半年有15種採購量已超過去年全年，其中9種藥品是2018年全年採購量的5倍以上，伊布替尼是2018年全年採購量的18倍。
3. 實行短缺藥品預警，完善藥品儲備制度
國家衛健委建立了覆蓋公立醫療機構機構的短缺藥品信息直報系統，未來將在原料製劑的生產、採購、使用等環節的信息實行聯通共享，通過建立藥品的停產報告制度、醫療機構設置急（搶）救藥等庫存警戒線、短缺藥品常態儲備機制等手段，及時監測預警，更好應對藥品短缺的情況。
1997年國務院印發的《關於改革和加強醫藥儲備管理工作的通知》和1999年原國家經貿委印發的《國家醫藥儲備管理辦法》兩個文件規定，國家醫藥儲備實行中央和地方分級儲備、動態管理、有償調用。中央常規儲備主要是應對災情、疫情和突發事件所需的普通藥品和醫療器械，專項儲備主要是應對疫情防控、突發事件等所需的疫苗和特種藥品。 除新疆、西藏、海南外，絕大部分 省 （市、自治區）都建立了地方醫藥儲備。
江蘇財政將2000萬元專項經費作為短缺藥品存儲週轉金，衛生健康部門牽頭制定短缺藥品清單，對19種容易短缺的藥品實行定點儲備採購供應。 廣東財政每年拿出3000萬元儲備規模以貼息10%補償承儲企業，對162個易短缺藥品實現常規儲備。
未來，衛健委將進一步完善短缺藥品常態儲備機制，優化中央和地方醫藥儲備結構，加大短缺藥品儲備力度，明確儲備短缺藥品使用程序，方便醫療機構採購和使用。 指導推動醫療機構合理設置急（搶）救藥等特定藥品庫存警戒線，保障急（搶）救藥不會在需要時出現短缺。 支持和鼓勵縣域中心醫院加大藥品儲存力度。
4. 小品種藥（短缺藥）集中生產基地建設
2018年2月，工信部聯合衛計委、發改委、食藥監下發《關於組織開展小品種藥（短缺藥）集中生產基地建設的通知》，通知明確，對小品種藥、市場用量小、企業生產動力不足的實際情況，將組織開展小品種藥集中生產基地建設。
結合藥品供應保障需求和集中生產基地的全國佈局，將選擇認定5家左右企業建設小品種藥集中生產基地。 通過協調解決小品種藥文號轉移、委託生產、集中採購、供需對接等問題，支持企業集中產業鏈上下游優質資源，推動落實集中生產基地建設目標任務，到2020年，將基本實現100種小品種藥的集中生產和穩定供應。
2019年1月，第一批小品種藥(短缺藥)集中生產基地建設單位名單公佈，上海醫藥集團股份有限公司牽頭組建的聯合體，由上藥信誼藥廠有限公司聯合23家企業組織實施； 中國醫藥集團有限公司牽頭組建的聯合體，由上海現代製藥股份有限公司、中國生物技術股份有限公司組織實施； 成都倍特藥業有限公司牽頭組建的聯合體，由成都倍特藥業有限公司聯合重慶藥友製藥有限責任公司等9家企業組織實施。
5. 擴大進口，加快臨床急需的境外新藥上市
2018年5月，包括抗癌藥在內的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物鹼類藥品及有實際進口的中成藥進口關稅降至零，我國實際進口的全部抗癌藥實現零關稅。
2018年11月，國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)發佈第一批臨床急需境外新藥名單，共48個臨床急需境外新藥，包含多種抗腫瘤和罕見病用藥。
2019年3月，CDE發佈關於第二批臨床急需境外新藥的公示，共30個境外已上市的臨床急需境外新藥，包含多個罕見病用藥。
列入臨床急需境外新藥名單的品種，可按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關資料，直接提出上市申請，CDE建立了專門通道加快審評。 當前已有晚期乳腺癌治療藥物哌柏西利膠囊、非小細胞肺癌治療藥鹽酸阿來替尼等11個品種批准上市。
6. 加大反壟斷執法
2019年1月，國家市場監督管理總局發佈通告，對河南九勢製藥股份有限公司、湖南爾康醫藥經營有限公司兩家撲爾敏原料藥企業作出行政處罰。 撲爾敏原料藥是生產2000餘種常用藥重要原料，由於壟斷，導致了撲爾敏原料藥供應短缺、價格大幅上漲，部分下游廠商減產停產。
目前資本滲入短缺藥品市場明顯，營銷商壟斷現象增多，並且有從原料藥向製劑等領域蔓延的趨勢，成為藥品短缺或者價格不合理上漲的重要推手。
四、小結
隨著短缺藥品供應保障體系逐步建立，短缺藥品矛盾有所緩解。 大範圍、長期性短缺現象已經大為減少，主要仍存在短期的、局部的短缺情況。藥品事關健康，在藥品領域制定的公共政策，更需意識到藥品生產、銷售、採購、使用過程中涉及到的複雜利益關係，做到審慎、科學、合理。
除了政策端的舉措，在大數據時代，構建一套易短缺藥品研發、生產、流通等各環節的的數字化預警系統尤為重要，該系統能夠動態化展示產業運行現狀，精準指導藥品供應保障工作的開展。
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作者 | 火石研究院
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