2019年10月25日，正大天晴药业集团股份有限公司（以下简称正大天晴）自主研发的新型口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）安罗替尼（福可维®）软组织肉瘤（STS）适应证全国上市会在北京成功举办。本次会议特邀中国医学科学院肿瘤医院蔡建强教授和王金万教授、空军军医大学第一附属医院王臻教授、北京大学肿瘤医院方志伟教授担任会议主席，众多国内著名专家共同出席会议，系统回顾安罗替尼研发历程和STS诊治进展，深入探讨该领域相关研究数据，共同展望安罗替尼适应证拓展带来的临床获益。现整理会议精粹内容如下，以飨读者。
安罗替尼软组织肉瘤适应证全国上市会启动仪式
开 幕 篇
政策加持，新药发力；患之所急，国之所需——致辞嘉宾殷切寄望安罗替尼
会议主席蔡建强教授在开场致辞中纵观现代肿瘤学历史沿革，强调精准医学时代肿瘤靶向治疗日益凸显的潜力和地位；回顾STS治疗现状，立足医者角度，表示欣喜见证安罗替尼填补了国内晚期STS二线治疗的空白；基于安罗替尼前期在非小细胞肺癌和小细胞肺癌治疗适应证的获批，以及在其他多个瘤种的优秀疗效数据，期待安罗替尼研发团队继续深入探索，为患者带来更多获益。
会议主席王金万教授在致辞中娓娓分享了安罗替尼前期临床试验历程，高度赞赏参与研究的临床专家同道执着严谨的科研精神和辛勤付出，充分肯定正大天晴在新药研发方面的大力投入及取得的重要进展，安罗替尼STS适应证获批距2018年5月非小细胞肺癌适应证获批仅1年时间，充分体现了“中国速度”下创新药物的全面发力。
正大天晴蔡发军副总裁在致辞中衷心感谢国内学术界专家同道对产品研发过程的鼎力支持，简介企业近年来在国家政策红利下取得的重要成果，表示未来将继续致力于新型抗肿瘤药物的深入挖掘和探索，造福更多的患者。
开幕式由王臻教授主持
学 术 篇
填补空白，再度拓疆；深挖潜力，砥砺前行——演讲嘉宾精彩解读研究数据
吉林大学第一医院吴荻教授报告了STS内科治疗进展。STS内科治疗方案的制订需综合结合原发部位、病理学分型、二代基因测序（NGS）结果等精准考量。目前STS高效的治疗靶点仍较少，抗血管生成药物发展方兴未艾，不依赖特定驱动基因，具有独特优势。瑞戈非尼、索拉非尼、舒尼替尼等虽被美国国立综合癌症网络（NCCN）指南推荐用于STS治疗，但尚无适应证获批。安罗替尼于2019年6月成为国家药品监督管理局（NMPA）批准的晚期STS第一个分子靶向治疗药物，填补了该领域空白。抗血管生成药物疗效预测的生物标记物及其与免疫治疗的联合应用都是值得进一步探索的方向。
“安罗替尼开启STS靶向治疗新篇章”
中国医学科学院肿瘤医院依荷芭丽·迟教授报告了“安罗替尼开启STS靶向治疗新篇章”。晚期STS一线治疗以阿霉素、异环磷酰胺等蒽环类化疗药物为主，二线治疗尚无标准方案。近两年来，国内外STS靶向治疗药物研究开展如火如荼，安罗替尼用于晚期STS的Ⅱb期临床试验数据在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中脱颖而出，试验组患者中位无进展生存期（mPFS）为6.27个月，客观缓解率（ORR）为10.13%，疾病控制率（DCR）为55.70%，显著优于安慰剂组，安全性较好。《2019中国临床肿瘤学会（CSCO）软组织肉瘤诊疗指南》推荐安罗替尼用于晚期或不可切除STS二线治疗和腺泡状STS一线治疗。目前靶向药物中，仅有培唑帕尼有与安慰剂对照的研究数据。安罗替尼在部分靶点的活性[半数抑制浓度（IC50）]优于培唑帕尼和瑞戈非尼。期待安罗替尼的多靶点优势在更多肿瘤领域崭露头角。
北京大学人民医院许婕医师解读了安罗替尼治疗尤文肉瘤的研究数据。回顾进展期尤文肉瘤近15年Ⅱ期临床试验，SARC028和ADVL1412研究的中期数据显示，单药帕博利珠单抗与单药纳武利尤单抗的有效率均为0（0/13和0/10）。目前进展期尤文肉瘤仍以化疗为主，其中伊立替康为主的方案较为公认，但用药时长尚无定论；靶向治疗以抗血管生成为主。国内开展的安罗替尼联合伊立替康治疗一线化疗失败进展期尤文肉瘤的Ⅰb/Ⅱ期单臂、前瞻性、多中心临床研究（NCT03416517）中期数据显示，12周ORR高达62%（成人）和83%（青少年），安全性较好，未发生致死性不良反应。
“靶点表达程度能否预测安罗替尼疗效”
空军军医大学第一附属医院龙作尧医师代表王臻教授团队报告了2例临床实践应用中的典型病例并分享经验，认为肿瘤体积缩小时，应及时予外科干预；新辅助治疗效果评价应以肿瘤长径变化为主；局部复发、未转移时外科切除有效，但局部复发提示预后不良：5年无事件生存（EFS）率为23%~29%。对2例患者的靶点表达程度进行了检测和对比，提出思考：是否靶点表达程度越高，预测疗效越好？有待更多临床研究进一步探索和明确，为安罗替尼筛选优势人群提供证据。
“安罗替尼治疗晚期STS的疗效观察”
河南省肿瘤医院王鑫医师代表姚伟涛教授团队报告了“安罗替尼治疗一线化疗失败的晚期STS探索性研究”。该团队为前述安罗替尼用于晚期STS的Ⅱb期临床试验参与中心之一。王鑫医师简介了其正在开展的另一项安罗替尼治疗一线化疗失败晚期STS的观察性研究结果，截至目前纳入的29例患者覆盖8种亚型，安罗替尼作为3线及以后的治疗占86.2%，5例接受过其他TKI治疗，mPFS为4.86个月（95%可信区间为4.05~5.67个月) ，ORR为27.6%，DCR为86.2%，患者可耐受。他分享了4例疗效典型的病例资料，其中1例术后复发、再次手术后肺转移、阿帕替尼耐药后服用安罗替尼的腺泡状STS患者获得部分缓解，PFS达12个月。
自由讨论环节
多位专家结合各自临床实践体会，围绕STS靶向治疗现状、进展、热点、难点及对安罗替尼STS适应证上市后的期待等问题分享经验，交换意见，共享前沿，共话争议。
会议主持：方志伟教授（北京大学肿瘤医院）与徐绍年教授（辽宁省人民医院）
会议主持：王国文教授（天津市肿瘤医院）与张兵教授（江西中医药大学附属医院）
讨论专家（左起）：樊征夫教授(北京大学肿瘤医院)、商冠宁教授(辽宁省肿瘤医院)、张洪涛教授（安徽省阜阳市
讨论专家（左起）：王子安教授（安徽省蚌埠医学院附属医院）、王竞教授（解放军总医院）、苗成利教授（北京
讨论专家（左起）：黄纲教授（中山大学附属第一医院）、詹文华教授（宁夏医科大学总医院）、赵昕教授（吉林
总 结 篇
筚路蓝缕，渐臻佳境；乘势而上，未来可期——总结致辞乐观展望光明前景
王国文教授在总结中结合STS筚路蓝缕的治疗进程，其无论是化疗，还是靶向治疗，起始节点均晚于多数肿瘤，可见治疗难度高、预后差。安罗替尼STS适应证的获批上市，为这类罕见肿瘤患者带来了新的希望，标志着我国STS正式迈向靶向治疗时代。近年来国家药品审评机制持续优化，对国产创新药物政策红利不断释放，期待正大天晴这样的企业乘势而上、应时而为，更多造福患者与社会！
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